Beobachtungsstudie zu den Längseffekten von CFTR-Modulator-Medikamenten
7. April 2026 aktualisiert von: National Jewish Health
Der natürliche Verlauf der Mukoviszidose im Zeitalter der Kombinationsmodulatoren der nächsten Generation: Neue Behandlungsziele bei einer sich entwickelnden Krankheit
CF-Patienten, die in dieses Protokoll aufgenommen werden, werden aus Patienten rekrutiert, denen das CF-Programm für Erwachsene bei National Jewish Health folgt.
Die Auswahl der Patienten erfolgt auf der Grundlage der geplanten Verwendung eines CFTR-Modulators durch ihren Hausarzt.
Für den Zweck der Studie wird kein Patient mit CFTR-Modulatoren begonnen (oder diese wechseln).
Nach der Registrierung können biologische Proben zu zwei verschiedenen Zeitpunkten vor Beginn der Behandlung entnommen werden.
Ein Satz Proben wird im Ausgangszustand vor der Einführung oder Änderung des CFTR-Modulators entnommen.
Bei Probanden wird zum Zeitpunkt einer akuten pulmonalen Exazerbation ein zweiter Satz Proben entnommen, wenn eine solche vor der Einleitung oder Änderung des CFTR-Modulators auftritt.
Nach Beginn der CFTR-Modulator-Studie werden Bewertungen mindestens einen Monat nach Beginn der Behandlung durchgeführt und bis zu zweimal im Jahr fortgesetzt (einschließlich während Lungenexazerbationen), um die Längseffekte von Therapien und Veränderungen in der Entzündungsbiologie im Laufe der Zeit zu dokumentieren.
Zum Zeitpunkt jeder biologischen Probenahme werden bei allen eingeschriebenen Probanden Blut-, Sputum- und Urinproben sowie eine Beurteilung der Lebensqualität erhoben.
Zusätzlich zu demografischen Daten werden zum Zeitpunkt der Probenentnahme klinische Daten wie quantitative Mikrobiologie und einfache Spirometrie erfasst.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
58
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
- National Jewish Health
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Die in dieses Protokoll aufgenommenen Probanden werden aus Patienten rekrutiert, denen das CF-Programm für Erwachsene bei National Jewish Health folgt.
Die Forscher planen die Aufnahme von 80 Probanden mit diagnostizierter CF im Alter von 18 Jahren oder älter, mit geeigneten Mutationen für CFTR-Modulatortherapien.
Die gleichzeitige Anwendung systemischer Steroide ist zulässig und typische Koinfektionen oder Komorbiditäten führen nicht zum Ausschluss.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Dokumentierte Diagnose von CF mit einer Mutation, die für eine Modulatorbehandlung geeignet ist.
- Alter: 18 Jahre oder älter.
- Der Patient beginnt im Rahmen seiner klinischen Versorgung mit einem CFTR-Modulator oder wechselt die CFTR-Modulator-Therapie, bis die FDA-Zulassung vorliegt.
- Fähigkeit, reproduzierbare Lungenfunktionstests durchzuführen.
- Bereitschaft zur Einhaltung des Studienablaufs und Bereitschaft zur schriftlichen Einwilligung.
Ausschlusskriterien:
• Vorliegen eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Hauptprüfarztes (PI) die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Daten gefährden würde.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der Entzündungsmarker im Blut
Zeitfenster: Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen der Wirtsentzündung, gemessen in T-Zellen des peripheren Blutgedächtnisses
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Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderung der Sputummikrobiologie
Zeitfenster: Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen der Bakterienlast im Sputum, gemessen durch bakterielle RNA
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Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderungen der Lungenfunktion
Zeitfenster: Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen der Lungenfunktion, gemessen durch FEV1, % vorhergesagt
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Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen des Entzündungsmarkers im Urin
Zeitfenster: Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen der Wirtsentzündung, gemessen durch urinäres Neutrophilen-Gelatinase-assoziiertes Lipocalin (NGAL)
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Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen der Lebensqualität
Zeitfenster: Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen der Lebensqualität, gemessen anhand des Fragebogens zu zystischer Fibrose – überarbeitet (CFQ-R)
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Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen bei Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Veränderungen in der Häufigkeit/Anzahl von Krankenhauseinweisungen zur Behandlung einer Lungenexazerbation
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Vor Beginn/Wechsel des CFTR-Modulators und danach im Abstand von durchschnittlich 6 Monaten
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. September 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
12. Januar 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
26. Juli 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. März 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. April 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
20. April 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SAAVED19AO-PG
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen