A CFTR modulátor gyógyszerek longitudinális hatásainak megfigyelési vizsgálata

Az ebbe a protokollba beírt CF-betegeket a betegek közül a National Jewish Health Felnőtt CF Programja követi. A betegeket a CFTR modulátor tervezett használata alapján választja ki elsődleges orvosuk. A vizsgálat céljaira egyetlen betegnek sem kezdenek CFTR-modulátort (vagy váltanak). A beiratkozást követően a biológiai mintákat két különböző időpontban lehet gyűjteni a kezelés megkezdése előtt. A CFTR modulátor elindítása vagy megváltoztatása előtt egy mintakészletet gyűjtenek az alapállapot állapotában. Egy második mintasorozatot vesznek az alanyokból az akut pulmonalis exacerbáció idején, ha az egyik a CFTR modulátor beindítása vagy változása előtt következik be. A CFTR modulátor kezdetét követő vizsgálati értékeléseket legalább egy hónappal a kezelés megkezdése után kell elvégezni, és évente legfeljebb 2 alkalommal kell elvégezni (beleértve a tüdő exacerbációit is), hogy dokumentálják a terápiák longitudinális hatásait és a gyulladásbiológia időbeli változásait. Minden biológiai mintavételkor vér-, köpetmintát, vizeletet és életminőség-értékelést kell szerezni minden beiratkozott alanytól. A mintavételkor a demográfiai adatokon túlmenően olyan klinikai adatokat is rögzítenek, mint a kvantitatív mikrobiológia és az egyszerű spirometria.