Ensaio observacional dos efeitos longitudinais de drogas moduladoras de CFTR
28 de setembro de 2022 atualizado por: National Jewish Health
A história natural da fibrose cística na era da combinação de agentes moduladores da próxima geração: novos alvos de tratamento em uma doença em evolução
Os pacientes com FC inscritos neste protocolo serão recrutados entre os pacientes acompanhados pelo Programa de CF para Adultos do National Jewish Health.
Os pacientes serão selecionados com base no uso planejado de um modulador CFTR por seu médico principal.
Nenhum paciente iniciará (ou mudará) agentes moduladores de CFTR para o propósito do estudo.
Após a inscrição, as amostras biológicas podem ser coletadas em dois momentos diferentes antes do início do tratamento.
Um conjunto de amostras será coletado na linha de base antes do início ou alteração do modulador CFTR.
Um segundo conjunto de amostras será obtido em indivíduos no momento da exacerbação pulmonar aguda, se ocorrer antes do início ou mudança do modulador CFTR.
As avaliações do estudo pós-início do modulador CFTR serão obtidas pelo menos um mês após o início do tratamento e continuarão até 2 vezes ao ano (incluindo durante exacerbações pulmonares), a fim de documentar os efeitos longitudinais das terapias e mudanças na biologia inflamatória ao longo do tempo.
No momento de cada amostragem biológica, sangue, amostra de escarro, urina e avaliação da qualidade de vida serão adquiridos em todos os indivíduos inscritos.
Além dos dados demográficos, dados clínicos, como microbiologia quantitativa e espirometria simples, serão registrados no momento da coleta da amostra.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
80
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Os indivíduos inscritos neste protocolo serão recrutados de pacientes acompanhados pelo Programa de CF para Adultos do National Jewish Health.
Os investigadores projetam a inscrição de 80 indivíduos com diagnóstico de FC, com 18 anos de idade ou mais, com mutações elegíveis para terapias moduladoras de CFTR.
O uso concomitante de esteróides sistêmicos será permitido, e co-infecções ou comorbidades típicas não resultarão em exclusão.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico documentado de FC com uma mutação elegível para tratamento modulador.
- Idade 18 anos ou mais.
- O paciente está iniciando um modulador de CFTR como parte de seus cuidados clínicos ou trocando os agentes de terapia do modulador de CFTR, aguardando a aprovação do FDA.
- Capacidade de realizar testes de função pulmonar reprodutíveis.
- Disposição para cumprir o procedimento do estudo e disposição para fornecer consentimento por escrito.
Critério de exclusão:
• Presença de uma condição ou anormalidade que, na opinião do Investigador Principal (PI), comprometa a segurança do paciente ou a qualidade dos dados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração nos marcadores inflamatórios sanguíneos
Prazo: Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Alterações na inflamação do hospedeiro, conforme medido nas células T de memória do sangue periférico
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Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Alteração na microbiologia do escarro
Prazo: Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Alterações na carga bacteriana no escarro, conforme medido pelo RNA bacteriano
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Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações na função pulmonar
Prazo: Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Alterações na função pulmonar conforme medido por VEF1, % previsto
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Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Alterações no marcador inflamatório na urina
Prazo: Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Alterações na inflamação do hospedeiro, conforme medido pela lipocalina associada à gelatinase de neutrófilos urinários (NGAL)
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Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Mudanças na qualidade de vida
Prazo: Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Mudanças na qualidade de vida medidas pelo Questionário de Fibrose Cística - Revisado (CFQ-R)
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Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Mudanças nas internações
Prazo: Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Mudanças na frequência/número de internações para tratamento de exacerbação pulmonar
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Antes do início/mudança do modulador CFTR e depois, em média 6 meses de intervalo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de março de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2020
Primeira postagem (Real)
20 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SAAVED19AO-PG
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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