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CFTR 调节剂药物纵向效应的观察性试验

2026年4月7日更新者：National Jewish Health

下一代联合调节剂时代囊性纤维化的自然史：不断发展的疾病中的新治疗靶点

参加本协议的 CF 患者将从国家犹太健康中心的成人 CF 项目之后的患者中招募。将根据主治医师计划使用 CFTR 调节剂来选择患者。没有患者会为了研究的目的而开始使用（或将转换）CFTR 调节剂。登记后，可以在治疗开始前的两个不同时间点收集生物样本。在 CFTR 调制器启动或更改之前，将在基线健康状况下收集一组样本。如果在 CFTR 调节剂启动或改变之前发生急性肺部恶化，则将在受试者中获得第二组样本。 CFTR 调节剂启动后研究评估将在开始治疗后至少一个月进行，并且每年最多持续 2 次（包括肺部恶化期间），以记录治疗的纵向效应和炎症生物学随时间的变化。在每次生物采样时，将在所有登记的受试者中采集血液、痰液样本、尿液和生活质量评估。除了人口统计数据外，临床数据，如定量微生物学和简单的肺活量测定法将在样本采集时记录。

研究概览

地位

完全的

条件

囊性纤维化

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Colorado
  - Denver、Colorado、美国、80206
    - National Jewish Health

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

参加本协议的受试者将从患者中招募，随后是国家犹太健康中心的成人 CF 计划。研究人员计划招募 80 名诊断为 CF 的受试者，年龄在 18 岁或以上，具有适合 CFTR 调节剂治疗的突变。允许同时使用全身性类固醇，典型的合并感染或合并症不会导致排除。

描述

纳入标准：

记录的 CF 诊断具有适合调节剂治疗的突变。
年龄 18 岁或以上。
患者开始使用 CFTR 调节剂作为其临床护理的一部分或转换 CFTR 调节剂治疗药物，等待 FDA 批准。
能够执行可重复的肺功能测试。
愿意遵守研究程序并愿意提供书面同意。

排除标准：

• 存在首席研究员(PI) 认为会危及患者安全或数据质量的状况或异常。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
血液炎症标志物的变化大体时间：在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月	外周血记忆 T 细胞测量的宿主炎症变化	在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月
痰微生物学的变化大体时间：在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月	通过细菌 RNA 测量痰液中细菌负荷的变化	在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
肺功能的变化大体时间：在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月	通过 FEV1 测量的肺功能变化，预测百分比	在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月
尿液炎症标志物的变化大体时间：在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月	通过尿液中性粒细胞明胶酶相关脂质运载蛋白 (NGAL) 测量的宿主炎症变化	在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月
生活质量的变化大体时间：在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月	囊性纤维化问卷测量的生活质量变化 - 修订版 (CFQ-R)	在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月
住院变化大体时间：在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月	治疗肺部恶化的住院频率/次数的变化	在 CFTR 调制器启动/更改之前和之后，平均相隔 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Jewish Health

合作者

Cystic Fibrosis Foundation

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年9月16日

初级完成 (实际的)

2021年1月12日

研究完成 (实际的)

2023年7月26日

研究注册日期

首次提交

2020年3月20日

首先提交符合 QC 标准的

2020年4月16日

首次发布 (实际的)

2020年4月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月7日

最后验证

2026年4月1日