CFTR 조절제 약물의 종단 효과에 대한 관찰 시험
2026년 4월 7일 업데이트: National Jewish Health
차세대 복합 조절제 시대의 낭포성 섬유증의 자연사: 진화하는 질병의 새로운 치료 대상
이 프로토콜에 등록된 CF 환자는 National Jewish Health의 성인 CF 프로그램에 이어 환자로부터 모집됩니다.
환자는 주치의가 계획한 CFTR 조절제 사용에 따라 선택됩니다.
어떤 환자도 연구 목적을 위해 CFTR 조절제를 시작하거나 전환하지 않을 것입니다.
등록 후 생물학적 샘플은 치료 시작 전 두 가지 다른 시점에서 수집될 수 있습니다.
CFTR 변조기 시작 또는 변경 전에 기본 상태에서 한 세트의 샘플이 수집됩니다.
두 번째 샘플 세트는 CFTR 조절제 개시 또는 변경 이전에 발생하는 경우 급성 폐 악화 시점에 피험자에게서 얻을 수 있습니다.
CFTR 조절제 개시 후 연구 평가는 치료 시작 후 적어도 1개월 후에 얻어지고 1년에 최대 2회(폐 악화 동안 포함)까지 계속되어 치료의 종적 효과 및 시간 경과에 따른 염증 생물학의 변화를 문서화합니다.
각 생물학적 샘플링 시점에 혈액, 객담 샘플, 소변 및 삶의 질 평가가 등록된 모든 피험자에서 획득됩니다.
인구통계학적 데이터 외에도 양적 미생물학 및 단순 폐활량계와 같은 임상 데이터는 샘플 수집 시 기록됩니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
58
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
이 프로토콜에 등록된 피험자는 National Jewish Health의 성인 CF 프로그램에 이어 환자로부터 모집됩니다.
조사관은 CFTR 조절제 요법에 적합한 돌연변이가 있는 18세 이상의 CF 진단을 받은 80명의 피험자를 등록할 계획입니다.
전신 스테로이드의 동시 사용이 허용되며 전형적인 동시 감염 또는 동반 질환이 배제되지 않습니다.
설명
포함 기준:
- 조절자 치료를 위한 적합한 돌연변이가 있는 CF의 문서화된 진단.
- 18세 이상.
- 환자는 임상 치료의 일부로 CFTR 조절제를 시작하거나 FDA 승인을 기다리는 동안 CFTR 조절제 요법 제제를 전환합니다.
- 재현 가능한 폐 기능 검사를 수행할 수 있는 능력.
- 연구 절차를 준수할 의지와 서면 동의를 제공할 의지.
제외 기준:
• 주임 조사자(PI)의 의견에 따라 환자의 안전 또는 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 상태 또는 이상이 존재합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 염증 마커의 변화
기간: CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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말초 혈액 기억 T 세포에서 측정된 숙주 염증의 변화
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CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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객담 미생물학의 변화
기간: CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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세균 RNA로 측정한 가래 내 세균 부담의 변화
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CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐 기능의 변화
기간: CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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FEV1에 의해 측정된 폐 기능의 변화, 예측된 %
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CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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소변 염증 마커의 변화
기간: CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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요중 호중구 젤라티나제 관련 리포칼린(NGAL)으로 측정한 숙주 염증의 변화
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CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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삶의 질 변화
기간: CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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낭포성 섬유증 설문지 - 개정판(CFQ-R)으로 측정한 삶의 질 변화
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CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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입원의 변화
기간: CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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폐악화 치료를 위한 입원 빈도/횟수의 변화
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CFTR 변조기 시작/변경 전과 후, 평균 6개월 간격
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 16일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 12일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 16일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SAAVED19AO-PG
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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