Essai observationnel des effets longitudinaux des médicaments modulateurs CFTR
7 avril 2026 mis à jour par: National Jewish Health
L'histoire naturelle de la fibrose kystique à l'ère des agents modulateurs combinés de nouvelle génération : nouvelles cibles de traitement dans une maladie en évolution
Les patients FK inscrits à ce protocole seront recrutés parmi les patients suivis par le programme adulte FK du National Jewish Health.
Les patients seront sélectionnés en fonction de l'utilisation prévue d'un modulateur CFTR par leur médecin traitant.
Aucun patient ne commencera (ou ne changera) d'agents modulateurs CFTR dans le cadre de l'étude.
Après l'inscription, des échantillons biologiques peuvent être prélevés à deux moments différents avant le début du traitement.
Un ensemble d'échantillons sera prélevé à l'état de santé de base avant l'initiation ou le changement du modulateur CFTR.
Un deuxième ensemble d'échantillons sera obtenu chez les sujets au moment de l'exacerbation pulmonaire aiguë, si celle-ci survient avant l'initiation ou le changement du modulateur CFTR.
Les évaluations post-initiation de l'étude sur le modulateur CFTR seront obtenues au moins un mois après le début du traitement et se poursuivront jusqu'à 2 fois par an (y compris lors d'exacerbations pulmonaires), afin de documenter les effets longitudinaux des thérapies et les modifications de la biologie inflammatoire au fil du temps.
Au moment de chaque prélèvement biologique, du sang, un échantillon d'expectorations, d'urine et une évaluation de la qualité de vie seront acquis chez tous les sujets inscrits.
En plus des données démographiques, des données cliniques telles que la microbiologie quantitative et la spirométrie simple seront enregistrées au moment du prélèvement des échantillons.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
58
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Les sujets inscrits à ce protocole seront recrutés parmi les patients suivis par le programme adulte FK du National Jewish Health.
Les chercheurs projettent de recruter 80 sujets atteints de mucoviscidose diagnostiquée, âgés de 18 ans ou plus, avec des mutations éligibles pour les thérapies modulatrices CFTR.
L'utilisation concomitante de stéroïdes systémiques sera autorisée, et les co-infections ou comorbidités typiques n'entraîneront pas l'exclusion.
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic documenté de mucoviscidose avec une mutation éligible pour le traitement modulateur.
- Âge de 18 ans ou plus.
- Le patient commence un modulateur CFTR dans le cadre de ses soins cliniques ou change d'agent de thérapie modulateur CFTR, en attendant l'approbation de la FDA.
- Capacité à effectuer des tests reproductibles de la fonction pulmonaire.
- Volonté de se conformer à la procédure d'étude et volonté de fournir un consentement écrit.
Critère d'exclusion:
• Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis du chercheur principal (PI), compromettrait la sécurité du patient ou la qualité des données.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification des marqueurs inflammatoires sanguins
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Modifications de l'inflammation de l'hôte telles que mesurées dans les lymphocytes T mémoire du sang périphérique
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Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Modification de la microbiologie des expectorations
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Modifications de la charge bactérienne dans les expectorations mesurées par l'ARN bactérien
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Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications de la fonction pulmonaire
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Modifications de la fonction pulmonaire mesurées par le FEV1, % prévu
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Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Modifications du marqueur inflammatoire urinaire
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Modifications de l'inflammation de l'hôte mesurées par la lipocaline urinaire associée à la gélatinase des neutrophiles (NGAL)
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Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Changements dans la qualité de vie
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Modifications de la qualité de vie mesurées par le questionnaire sur la fibrose kystique - révisé (CFQ-R)
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Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Changements dans les hospitalisations
Délai: Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Changements dans la fréquence/le nombre d'hospitalisations pour le traitement de l'exacerbation pulmonaire
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Avant initiation/changement de modulateur CFTR et après, en moyenne à 6 mois d'intervalle
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 septembre 2019
Achèvement primaire (Réel)
12 janvier 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
26 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 mars 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 avril 2020
Première publication (Réel)
20 avril 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SAAVED19AO-PG
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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