Havaintotutkimus CFTR-modulaattorilääkkeiden pitkittäisvaikutuksista
tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: National Jewish Health
Kystisen fibroosin luonnollinen historia seuraavan sukupolven yhdistelmämodulaattorien aikakaudella: uudet hoitokohteet kehittyvässä taudissa
Tähän protokollaan merkityt CF-potilaat rekrytoidaan potilaista, joita seuraa National Jewish Healthin aikuisten CF-ohjelma.
Potilaat valitaan ensisijaisesti lääkärin suunnitteleman CFTR-modulaattorin käytön perusteella.
Yhdellekään potilaalle ei aloiteta (tai vaihda) CFTR-modulaattoria tutkimusta varten.
Ilmoittautumisen jälkeen biologisia näytteitä voidaan kerätä kahdessa eri ajankohtana ennen hoidon aloittamista.
Yksi näytesarja kerätään lähtötilanteessa ennen CFTR-modulaattorin käynnistämistä tai muutosta.
Toinen näytesarja otetaan koehenkilöiltä akuutin keuhkojen pahenemisen aikana, jos sellainen tapahtuu ennen CFTR-modulaattorin käynnistymistä tai muutosta.
CFTR-modulaattorin aloittamisen jälkeiset tutkimusarviot hankitaan vähintään kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta ja niitä jatketaan enintään 2 kertaa vuodessa (mukaan lukien keuhkojen pahenemisvaiheet), jotta voidaan dokumentoida hoitojen pituussuuntaiset vaikutukset ja tulehdusbiologian muutokset ajan myötä.
Jokaisen biologisen näytteenoton yhteydessä kaikilta ilmoittautuneilta otetaan veri, yskösnäyte, virtsa ja elämänlaatuarvio.
Demografisten tietojen lisäksi näytteenottohetkellä tallennetaan kliinisiä tietoja, kuten kvantitatiivinen mikrobiologia ja yksinkertainen spirometria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
58
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän protokollaan merkityt koehenkilöt rekrytoidaan potilaista, joita seuraa National Jewish Healthin aikuisten CF-ohjelma.
Tutkijat suunnittelevat ottamaan mukaan 80 potilasta, joilla on diagnosoitu CF, vähintään 18-vuotiaita ja joilla on kelvollisia mutaatioita CFTR-modulaattorihoitoihin.
Systeemisten steroidien samanaikainen käyttö sallitaan, eivätkä tyypilliset samanaikaiset infektiot tai samanaikaiset sairaudet johda poissulkemiseen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu CF-diagnoosi, jossa on modulaattorihoitoon kelpaava mutaatio.
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi.
- Potilas aloittaa CFTR-modulaattorin käytön osana kliinistä hoitoaan tai vaihtaa CFTR-modulaattorihoitoa FDA:n hyväksynnän odottaessa.
- Kyky suorittaa toistettavia keuhkojen toimintatestejä.
- Halukkuus noudattaa opintomenettelyä ja halukkuus antaa kirjallinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
• Sellainen tila tai poikkeavuus, joka päätutkijan (PI) mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos veren tulehdusmarkkereissa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Muutokset isännän tulehduksessa perifeerisen veren muistin T-soluissa mitattuna
|
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
|
Muutos ysköksen mikrobiologiassa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Muutokset ysköksen bakteerimäärässä bakteerien RNA:lla mitattuna
|
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset keuhkojen toiminnassa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Muutokset keuhkojen toiminnassa FEV1:llä mitattuna, % ennustettu
|
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
|
Muutokset virtsan tulehdusmerkkiaineessa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Muutokset isännän tulehduksessa virtsan neutrofiilien gelatinaaseihin liittyvällä lipokaliinilla (NGAL) mitattuna
|
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
|
Muutoksia elämänlaadussa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Muutokset elämänlaadussa mitattuna kystisen fibroosin kyselylomakkeella – tarkistettu (CFQ-R)
|
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
|
Muutoksia sairaalahoidoissa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Muutokset keuhkojen pahenemisen hoitoon liittyvien sairaalakäyntien tiheydessä/määrässä
|
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 16. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 26. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SAAVED19AO-PG
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis