Observationsförsök av longitudinella effekter av CFTR-modulatorläkemedel

CF-patienter som registreras i detta protokoll kommer att rekryteras från patienter följt av CF-programmet för vuxna vid National Jewish Health. Patienterna kommer att väljas ut baserat på planerad användning av en CFTR-modulator av sin primärläkare. Ingen patient kommer att startas på (eller byta) CFTR-modulatormedel för studiens syfte. Efter inskrivningen kan biologiska prover tas vid två olika tidpunkter innan behandlingen påbörjas. En uppsättning prover kommer att samlas in vid baslinjens hälsa innan CFTR-modulatorn initieras eller ändras. En andra uppsättning prover kommer att erhållas på försökspersoner vid tidpunkten för akut pulmonell exacerbation, om en sådan inträffar före CFTR-modulatorstart eller förändring. Bedömningar efter initiering av CFTR-modulatorstudier kommer att erhållas minst en månad efter påbörjad behandling och fortsätta upp till 2 gånger per år (inklusive under pulmonella exacerbationer), för att dokumentera longitudinella effekter av terapier och förändringar i inflammatorisk biologi över tid. Vid tidpunkten för varje biologisk provtagning kommer blod, sputumprov, urin och en livskvalitetsbedömning att inhämtas hos alla inskrivna försökspersoner. Utöver demografiska data kommer kliniska data, såsom kvantitativ mikrobiologi och enkel spirometri att registreras vid tidpunkten för provtagningen.