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Ensayo observacional de los efectos longitudinales de los fármacos moduladores de CFTR

7 de abril de 2026 actualizado por: National Jewish Health

La historia natural de la fibrosis quística en la era de los agentes moduladores combinados de próxima generación: nuevos objetivos de tratamiento en una enfermedad en evolución

Los pacientes con FQ inscritos en este protocolo serán reclutados de pacientes seguidos por el Programa de FQ para adultos en National Jewish Health. Los pacientes serán seleccionados en base al uso planeado de un modulador CFTR por su médico primario. Ningún paciente comenzará (o cambiará) agentes moduladores de CFTR para el propósito del estudio. Después de la inscripción, las muestras biológicas pueden recolectarse en dos puntos de tiempo diferentes antes del inicio del tratamiento. Se recolectará un conjunto de muestras en el estado de referencia antes de iniciar o cambiar el modulador CFTR. Se obtendrá un segundo conjunto de muestras en sujetos en el momento de la exacerbación pulmonar aguda, si ocurre antes del inicio o cambio del modulador CFTR. Las evaluaciones posteriores al inicio del estudio del modulador CFTR se obtendrán al menos un mes después de comenzar el tratamiento y continuarán hasta 2 veces al año (incluso durante las exacerbaciones pulmonares), para documentar los efectos longitudinales de las terapias y los cambios en la biología inflamatoria a lo largo del tiempo. En el momento de cada muestreo biológico, se obtendrá una muestra de sangre, esputo, orina y una evaluación de calidad de vida en todos los sujetos inscritos. Además de los datos demográficos, en el momento de la recogida de muestras se registrarán datos clínicos, como microbiología cuantitativa y espirometría simple.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

58

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los sujetos inscritos en este protocolo serán reclutados de pacientes seguidos por el Programa de FQ para adultos en National Jewish Health. Los investigadores proyectan inscribir a 80 sujetos con FQ diagnosticada, mayores de 18 años, con mutaciones elegibles para terapias moduladoras de CFTR. Se permitirá el uso concomitante de esteroides sistémicos, y las coinfecciones o comorbilidades típicas no darán lugar a la exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de FQ con una mutación elegible para tratamiento modulador.
  • Edad de 18 años o más.
  • El paciente está comenzando un modulador de CFTR como parte de su atención clínica o está cambiando de agentes de terapia con moduladores de CFTR, pendiente de la aprobación de la FDA.
  • Capacidad para realizar pruebas de función pulmonar reproducibles.
  • Voluntad de cumplir con el procedimiento del estudio y voluntad de dar su consentimiento por escrito.

Criterio de exclusión:

• Presencia de una condición o anomalía que, a juicio del Investigador Principal (IP), comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los marcadores inflamatorios de la sangre
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la inflamación del huésped medidos en células T de memoria de sangre periférica
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambio en la microbiología del esputo
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la carga bacteriana en el esputo medidos por ARN bacteriano
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la función pulmonar
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la función pulmonar medidos por FEV1, % previsto
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en el marcador inflamatorio de la orina
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la inflamación del huésped medidos por lipocalina asociada a gelatinasa de neutrófilos urinarios (NGAL)
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la calidad de vida medidos por el Cuestionario de Fibrosis Quística - Revisado (CFQ-R)
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en las hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia
Cambios en la frecuencia/número de hospitalizaciones para el tratamiento de la exacerbación pulmonar
Antes del inicio/cambio del modulador CFTR y después, en promedio con 6 meses de diferencia

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Jewish Health

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

12 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

26 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

20 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SAAVED19AO-PG

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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