Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование долговременных эффектов препаратов-модуляторов CFTR

28 сентября 2022 г. обновлено: National Jewish Health

Естественная история кистозного фиброза в эпоху комбинированных модуляторных агентов следующего поколения: новые цели лечения при развивающемся заболевании

Пациенты с муковисцидозом, зарегистрированные в этом протоколе, будут набраны из числа пациентов, прошедших программу взрослых муковисцидоза в Национальном еврейском здравоохранении. Пациенты будут отобраны на основе запланированного использования модулятора CFTR их лечащим врачом. Ни один пациент не будет начат (или переключится) на агенты-модуляторы CFTR для целей исследования. После регистрации биологические образцы могут быть собраны в два разных момента времени до начала лечения. Один набор образцов будет собран на исходном уровне здоровья до запуска или замены модулятора CFTR. Второй набор образцов будет получен у субъектов во время острого легочного обострения, если оно возникло до начала или изменения модулятора CFTR. Оценки после начала исследования модулятора CFTR будут получены по крайней мере через один месяц после начала лечения и будут проводиться до 2 раз в год (в том числе во время легочных обострений), чтобы задокументировать долгосрочные эффекты терапии и изменения в биологии воспаления с течением времени. Во время каждого биологического отбора проб крови, мокроты, мочи и оценки качества жизни будут получены у всех зарегистрированных субъектов. В дополнение к демографическим данным, клинические данные, такие как количественная микробиология и простая спирометрия, будут записаны во время сбора образцов.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Муковисцидоз

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Colorado
  - Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
    - National Jewish Health

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты, зарегистрированные в этом протоколе, будут набраны из пациентов, прошедших программу взрослых муковисцидоза в Национальном еврейском здравоохранении. Исследователи планируют включить 80 субъектов с диагностированным МВ в возрасте 18 лет и старше с подходящими мутациями для терапии модуляторами МВТР. Будет разрешено одновременное использование системных стероидов, и типичные сопутствующие инфекции или сопутствующие заболевания не исключат.

Описание

Критерии включения:

Документально подтвержденный диагноз муковисцидоза с мутацией, подходящей для лечения модуляторами.
Возраст 18 лет и старше.
Пациент начинает лечение модулятором CFTR в рамках своего клинического лечения или меняет терапевтические агенты модулятора CFTR в ожидании одобрения FDA.
Возможность выполнения воспроизводимых тестов функции легких.
Готовность соблюдать процедуру исследования и готовность предоставить письменное согласие.

Критерий исключения:

• Наличие состояния или аномалии, которые, по мнению главного исследователя (PI), могут поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение маркеров воспаления в крови Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев	Изменения воспаления хозяина, измеренные в Т-клетках памяти периферической крови	До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменение микробиологического состава мокроты Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев	Изменения бактериальной нагрузки в мокроте по данным бактериальной РНК	До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменения функции легких Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев	Изменения функции легких по ОФВ1, % от ожидаемого	До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения маркера воспаления в моче Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев	Изменения в воспалении хозяина, измеренные липокалином, ассоциированным с желатиназой нейтрофилов в моче (NGAL)	До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения в качестве жизни Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев	Изменения качества жизни, измеренные с помощью вопросника кистозного фиброза - пересмотренный (CFQ-R)	До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения в госпитализациях Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев	Изменения в частоте/числе госпитализаций для лечения легочного обострения	До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Jewish Health

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

SAAVED19AO-PG

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .