Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek naar de longitudinale effecten van CFTR-modulatorgeneesmiddelen

7 april 2026 bijgewerkt door: National Jewish Health

De natuurlijke geschiedenis van cystische fibrose in het tijdperk van de volgende generatie combinatiemodulatoren: nieuwe behandelingsdoelen bij een evoluerende ziekte

CF-patiënten die deelnemen aan dit protocol zullen worden gerekruteerd uit patiënten die worden gevolgd door het Adult CF-programma van National Jewish Health. Patiënten zullen worden geselecteerd op basis van gepland gebruik van een CFTR-modulator door hun primaire arts. Geen enkele patiënt zal worden gestart met (of zal wisselen van) CFTR-modulatormiddelen voor het doel van het onderzoek. Na inschrijving kunnen biologische monsters worden verzameld op twee verschillende tijdstippen voorafgaand aan de start van de behandeling. Er wordt één set monsters verzameld bij de basisgezondheid voorafgaand aan de initiatie of wijziging van de CFTR-modulator. Een tweede set monsters zal worden verkregen bij proefpersonen op het moment van acute pulmonale exacerbatie, als er één optreedt voorafgaand aan de initiatie of wijziging van de CFTR-modulator. Onderzoeksbeoordelingen na initiatie van CFTR-modulatoren zullen ten minste één maand na aanvang van de behandeling worden verkregen en tot 2 keer per jaar worden voortgezet (inclusief tijdens longexacerbaties), om longitudinale effecten van therapieën en veranderingen in de ontstekingsbiologie in de loop van de tijd te documenteren. Op het moment van elke biologische bemonstering zullen bloed, sputummonster, urine en een beoordeling van de kwaliteit van leven worden verkregen bij alle ingeschreven proefpersonen. Naast demografische gegevens zullen klinische gegevens, zoals kwantitatieve microbiologie en eenvoudige spirometrie, worden geregistreerd op het moment van monsterafname.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

58

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen die deelnemen aan dit protocol zullen worden gerekruteerd uit patiënten die worden gevolgd door het Adult CF-programma van National Jewish Health. De onderzoekers projecteren 80 proefpersonen met gediagnosticeerde CF, 18 jaar of ouder, met in aanmerking komende mutaties voor CFTR-modulatortherapieën. Gelijktijdig gebruik van systemische steroïden is toegestaan ​​en typische co-infecties of co-morbiditeiten leiden niet tot uitsluiting.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van CF met een geschikte mutatie voor modulatorbehandeling.
  • Leeftijd 18 jaar of ouder.
  • Patiënt start een CFTR-modulator als onderdeel van hun klinische zorg of schakelt over op CFTR-modulatortherapiemiddelen, in afwachting van goedkeuring door de FDA.
  • Mogelijkheid om reproduceerbare longfunctietesten uit te voeren.
  • Bereidheid om te voldoen aan de studieprocedure en bereidheid om schriftelijke toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

• Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar de mening van de Principal Investigator (PI) de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou kunnen brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in ontstekingsmarkers in het bloed
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in gastheerontsteking zoals gemeten in geheugen-T-cellen in perifeer bloed
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Verandering in sputummicrobiologie
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in de bacteriële belasting in sputum zoals gemeten door bacterieel RNA
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de longfunctie
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in longfunctie zoals gemeten door FEV1, % voorspeld
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in urine-ontstekingsmarker
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in gastheerontsteking zoals gemeten door urinaire neutrofiele gelatinase-geassocieerde lipocaline (NGAL)
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in kwaliteit van leven zoals gemeten door Cystic Fibrosis Questionnaire - Herzien (CFQ-R)
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden
Veranderingen in frequentie/aantal ziekenhuisopnames voor behandeling van longexacerbatie
Voor aanvang/verandering van CFTR-modulator en daarna, met een tussenpoos van gemiddeld 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Jewish Health

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SAAVED19AO-PG

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren