Prova osservazionale degli effetti longitudinali dei farmaci modulatori CFTR
7 aprile 2026 aggiornato da: National Jewish Health
La storia naturale della fibrosi cistica nell'era degli agenti modulatori combinati di prossima generazione: nuovi obiettivi terapeutici in una malattia in evoluzione
I pazienti CF arruolati in questo protocollo saranno reclutati da pazienti seguiti dal Programma CF per adulti presso National Jewish Health.
I pazienti saranno selezionati in base all'uso pianificato di un modulatore CFTR da parte del loro medico di base.
Nessun paziente verrà avviato (o cambierà) agenti modulatori CFTR ai fini dello studio.
Dopo l'arruolamento, i campioni biologici possono essere raccolti in due momenti diversi prima dell'inizio del trattamento.
Una serie di campioni verrà raccolta allo stato di salute di base prima dell'inizio o della modifica del modulatore CFTR.
Una seconda serie di campioni sarà ottenuta nei soggetti al momento dell'esacerbazione polmonare acuta, se si verifica prima dell'inizio o della modifica del modulatore CFTR.
Le valutazioni post-inizio dello studio del modulatore CFTR saranno ottenute almeno un mese dopo l'inizio del trattamento e continueranno fino a 2 volte l'anno (anche durante le esacerbazioni polmonari), al fine di documentare gli effetti longitudinali delle terapie e i cambiamenti nella biologia infiammatoria nel tempo.
Al momento di ogni prelievo biologico, sangue, campione di espettorato, urina e una valutazione della qualità della vita saranno acquisiti in tutti i soggetti arruolati.
Oltre ai dati demografici, al momento della raccolta del campione verranno registrati dati clinici, come la microbiologia quantitativa e la spirometria semplice.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
58
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
I soggetti arruolati in questo protocollo saranno reclutati da pazienti seguiti dal programma Adult CF presso National Jewish Health.
I ricercatori progettano di arruolare 80 soggetti con diagnosi di FC, di età pari o superiore a 18 anni, con mutazioni idonee per le terapie del modulatore CFTR.
Sarà consentito l'uso concomitante di steroidi sistemici e le tipiche co-infezioni o comorbilità non comporteranno l'esclusione.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi documentata di CF con una mutazione ammissibile per il trattamento modulatore.
- Età 18 anni o più.
- Il paziente sta iniziando un modulatore CFTR come parte della sua assistenza clinica o sta cambiando agenti terapeutici modulatori CFTR, in attesa dell'approvazione della FDA.
- Capacità di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili.
- Disponibilità a rispettare la procedura dello studio e disponibilità a fornire il consenso scritto.
Criteri di esclusione:
• Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio del Principal Investigator (PI), comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Alterazione dei marcatori infiammatori del sangue
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nell'infiammazione dell'ospite misurati nelle cellule T della memoria del sangue periferico
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Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamento nella microbiologia dell'espettorato
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nella carica batterica nell'espettorato misurati dall'RNA batterico
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Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nella funzione polmonare
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Variazioni della funzione polmonare misurate dal FEV1, % del predetto
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Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nel marker infiammatorio urinario
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nell'infiammazione dell'ospite misurati dalla lipocalina associata alla gelatinasi dei neutrofili urinari (NGAL)
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Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nella qualità della vita
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nella qualità della vita misurati dal Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R)
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Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nei ricoveri
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Cambiamenti nella frequenza/numero di ricoveri per il trattamento delle riacutizzazioni polmonari
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Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 settembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
12 gennaio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
26 luglio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 aprile 2020
Primo Inserito (Effettivo)
20 aprile 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SAAVED19AO-PG
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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