Observasjonsforsøk av longitudinelle effekter av CFTR-modulatormedisiner
28. september 2022 oppdatert av: National Jewish Health
Den naturlige historien til cystisk fibrose i æraen med neste generasjons kombinasjonsmodulatormidler: nye behandlingsmål i en sykdom i utvikling
CF-pasienter som er registrert i denne protokollen vil bli rekruttert fra pasienter etterfulgt av CF-programmet for voksne ved National Jewish Health.
Pasienter vil bli valgt basert på planlagt bruk av en CFTR-modulator av primærlegen.
Ingen pasienter vil bli startet på (eller vil bytte) CFTR-modulatormidler for formålet med studien.
Etter registrering kan biologiske prøver tas på to forskjellige tidspunkt før behandlingsstart.
Ett sett med prøver vil bli samlet ved baseline helse før CFTR-modulator initiering eller endring.
Et andre sett med prøver vil bli innhentet i forsøkspersoner på tidspunktet for akutt pulmonal eksaserbasjon, hvis en oppstår før CFTR-modulatorstart eller endring.
Studievurderinger etter initiering av CFTR-modulator vil innhentes minst én måned etter behandlingsstart og fortsette opptil 2 ganger i året (inkludert under lungeeksaserbasjoner), for å dokumentere longitudinelle effekter av terapier og endringer i inflammatorisk biologi over tid.
På tidspunktet for hver biologisk prøvetaking vil blod, oppspyttprøve, urin og en livskvalitetsvurdering bli innhentet hos alle påmeldte forsøkspersoner.
I tillegg til demografiske data, vil kliniske data, som kvantitativ mikrobiologi og enkel spirometri bli registrert ved prøvetaking.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
80
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Emner som er registrert i denne protokollen vil bli rekruttert fra pasienter etterfulgt av CF-programmet for voksne ved National Jewish Health.
Etterforskerne prosjekterer å registrere 80 personer med diagnostisert CF, 18 år eller eldre, med kvalifiserte mutasjoner for CFTR-modulatorterapier.
Samtidig bruk av systemiske steroider vil være tillatt, og typiske samtidige infeksjoner eller komorbiditeter vil ikke resultere i eksklusjon.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert diagnose av CF med kvalifisert mutasjon for modulatorbehandling.
- Alder 18 år eller eldre.
- Pasienten starter en CFTR-modulator som en del av sin kliniske behandling eller bytter CFTR-modulatorterapimidler, i påvente av FDA-godkjenning.
- Evne til å utføre reproduserbare lungefunksjonstester.
- Vilje til å følge studieprosedyre og vilje til å gi skriftlig samtykke.
Ekskluderingskriterier:
• Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som, etter hovedetterforskerens (PI), ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i blodbetennelsesmarkører
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Endringer i vertsbetennelse målt i T-celler i perifert blodminne
|
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
|
Endring i sputummikrobiologi
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Endringer i bakteriebelastningen i sputum målt med bakteriell RNA
|
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i lungefunksjonen
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Endringer i lungefunksjon målt ved FEV1, % predikert
|
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
|
Endringer i urininflammatorisk markør
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Endringer i vertsbetennelse målt ved urinnøytrofil gelatinase-assosiert lipokalin (NGAL)
|
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
|
Endringer i livskvalitet
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Endringer i livskvalitet målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire - Revidert (CFQ-R)
|
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
|
Endringer i sykehusinnleggelser
Tidsramme: Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Endringer i frekvens/antall sykehusinnleggelser for behandling av lungeeksaserbasjon
|
Før oppstart/bytte av CFTR-modulator og etter, i gjennomsnitt 6 måneders mellomrom
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. september 2019
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2023
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2020
Først lagt ut (Faktiske)
20. april 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. september 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. september 2022
Sist bekreftet
1. september 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SAAVED19AO-PG
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført