Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne podłużnych skutków leków modulujących CFTR

28 września 2022 zaktualizowane przez: National Jewish Health

Historia naturalna mukowiscydozy w erze kombinacji modulatorów nowej generacji: nowe cele leczenia w rozwijającej się chorobie

Pacjenci z mukowiscydozą włączeni do tego protokołu będą rekrutowani spośród pacjentów objętych programem Adult CF w National Jewish Health. Pacjenci będą wybierani na podstawie planowanego zastosowania modulatora CFTR przez ich lekarza pierwszego kontaktu. Żaden pacjent nie zostanie rozpoczęty (ani nie zmieni) środków modulujących CFTR do celów badania. Po włączeniu próbki biologiczne można pobrać w dwóch różnych punktach czasowych przed rozpoczęciem leczenia. Jeden zestaw próbek zostanie pobrany w stanie wyjściowym przed inicjacją lub zmianą modulatora CFTR. Drugi zestaw próbek zostanie pobrany od pacjentów w czasie ostrego zaostrzenia płucnego, jeśli wystąpi ono przed rozpoczęciem lub zmianą modulatora CFTR. Oceny badań po rozpoczęciu leczenia modulatorem CFTR będą przeprowadzane co najmniej miesiąc po rozpoczęciu leczenia i będą kontynuowane do 2 razy w roku (w tym podczas zaostrzeń płucnych), w celu udokumentowania długotrwałych efektów terapii i zmian w biologii stanu zapalnego w czasie. W czasie każdego pobierania próbek biologicznych pobierana będzie próbka krwi, plwociny, moczu i ocena jakości życia wszystkich włączonych pacjentów. Oprócz danych demograficznych, w czasie pobierania próbek zostaną zarejestrowane dane kliniczne, takie jak mikrobiologia ilościowa i prosta spirometria.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby objęte tym protokołem będą rekrutowane spośród pacjentów objętych programem Adult CF w National Jewish Health. Badacze planują włączenie 80 pacjentów ze zdiagnozowaną mukowiscydozą, w wieku 18 lat lub starszych, z mutacjami kwalifikującymi się do terapii modulatorami CFTR. Jednoczesne stosowanie ogólnoustrojowych sterydów będzie dozwolone, a typowe koinfekcje lub choroby współistniejące nie spowodują wykluczenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza mukowiscydozy z mutacją kwalifikującą się do leczenia modulatorem.
  • Wiek 18 lat lub więcej.
  • Pacjent rozpoczyna leczenie modulatorem CFTR w ramach swojej opieki klinicznej lub zmienia leki z grupy modulatorów CFTR w oczekiwaniu na zatwierdzenie przez FDA.
  • Umiejętność wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc.
  • Gotowość do przestrzegania procedury badania i chęć wyrażenia pisemnej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które zdaniem Głównego Badacza (PI) zagroziłyby bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana markerów stanu zapalnego krwi
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany stanu zapalnego gospodarza mierzone w limfocytach T pamięci krwi obwodowej
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiana w mikrobiologii plwociny
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany obciążenia bakteryjnego w plwocinie mierzone bakteryjnym RNA
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany czynności płuc
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany czynności płuc mierzone jako FEV1, % wartości należnej
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany markera stanu zapalnego w moczu
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany stanu zapalnego gospodarza mierzone za pomocą lipokaliny związanej z żelatynazą neutrofili w moczu (NGAL)
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany jakości życia mierzone kwestionariuszem Cystic Fibrosis Questionnaire – Revised (CFQ-R)
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany w hospitalizacjach
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany częstości/liczby hospitalizacji w celu leczenia zaostrzeń płucnych
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Jewish Health

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 września 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SAAVED19AO-PG

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj