Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsforsøg af de langsgående virkninger af CFTR-modulatorlægemidler

7. april 2026 opdateret af: National Jewish Health

Cystisk fibrose's naturlige historie i æraen af ​​næste generations kombinationsmodulatormidler: nye behandlingsmål i en udviklende sygdom

CF-patienter, der er tilmeldt denne protokol, vil blive rekrutteret fra patienter efterfulgt af CF-programmet for voksne på National Jewish Health. Patienter vil blive udvalgt baseret på planlagt brug af en CFTR-modulator af deres primære læge. Ingen patient vil blive startet på (eller vil skifte) CFTR-modulatormidler med henblik på undersøgelsen. Efter tilmelding kan biologiske prøver indsamles på to forskellige tidspunkter før behandlingsstart. Et sæt prøver vil blive indsamlet ved baseline sundhed før CFTR modulator initiering eller ændring. Et andet sæt prøver vil blive opnået i forsøgspersoner på tidspunktet for akut pulmonal eksacerbation, hvis en sådan forekommer før CFTR-modulator initiering eller ændring. Vurderinger efter CFTR-modulator-initiering vil blive opnået mindst en måned efter behandlingsstart og fortsætte op til 2 gange om året (inklusive under pulmonale eksacerbationer), for at dokumentere longitudinelle virkninger af terapier og ændringer i inflammatorisk biologi over tid. På tidspunktet for hver biologisk prøvetagning vil der blive indsamlet blod, opspytprøve, urin og en livskvalitetsvurdering hos alle tilmeldte forsøgspersoner. Ud over demografiske data vil kliniske data, såsom kvantitativ mikrobiologi og simpel spirometri blive registreret på tidspunktet for prøveindsamling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

58

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner, der er tilmeldt denne protokol, vil blive rekrutteret fra patienter efterfulgt af Voksen CF-programmet på National Jewish Health. Efterforskerne projekterer, at 80 forsøgspersoner med diagnosticeret CF, 18 år eller ældre, med kvalificerede mutationer til CFTR-modulatorterapier. Samtidig brug af systemiske steroider vil være tilladt, og typiske co-infektioner eller co-morbiditeter vil ikke resultere i udelukkelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af CF med en kvalificeret mutation til modulatorbehandling.
  • Alder 18 år eller ældre.
  • Patienten starter en CFTR-modulator som en del af deres kliniske behandling eller skifter CFTR-modulatorterapimidler, afventer FDA-godkendelse.
  • Evne til at udføre reproducerbare lungefunktionstests.
  • Vilje til at overholde studieprocedure og vilje til at give skriftligt samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, der efter den primære efterforskers (PI) vurdering ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i blodinflammatoriske markører
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i værtsinflammation målt i perifere blodhukommelses-T-celler
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændring i sputummikrobiologi
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i bakteriebyrden i sputum målt ved bakteriel RNA
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i lungefunktionen
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i lungefunktion som målt ved FEV1, % forudsagt
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i urininflammatorisk markør
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i værtsinflammation målt ved urin-neutrofil gelatinase-associeret lipocalin (NGAL)
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i livskvalitet
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i livskvalitet målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire - Revideret (CFQ-R)
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i indlæggelser
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i hyppighed/antal af indlæggelser til behandling af lungeeksacerbation
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Jewish Health

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2020

Først opslået (Faktiske)

20. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAAVED19AO-PG

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner