ABO-102で治療されたMPS IIIA患者の長期追跡研究
2026年7月16日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
ABO-102（scAAV9.U1a.hSGSH）の投与を伴う遺伝子治療臨床試験からのMPS IIIA患者の長期追跡調査
これは、ABO-102の投与を含む以前の介入試験の参加者を対象とした、多施設、非介入、長期追跡調査です。
適格な参加者は、評価スケジュールで指定された評価を伴う、最大 5 回の予定された訪問を受けます。
調査の概要
詳細な説明
これは、ABO-102の投与を含む以前の臨床試験を完了したMPS IIIA患者の多施設、非介入、長期追跡調査です。 この研究は、遺伝子治療製品で治療された患者に FDA および EMA のガイドラインに従って LTFU を提供するように設計されています。 現在の研究の期間は、ABO-102の以前の臨床試験からロールオーバーしたこれらの参加者の治療後、合計で最大5年間、3年間です。 参加者は、評価のスケジュールで指定されているように、評価を伴う最大 5 回の予定された訪問を受けます。
この研究は、Abeona Therapeutics, Inc によって以前に投稿され、2022 年 8 月に Ultragenyx に転送されました。
研究の種類
介入
入学 (推定)
41
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
調査対象母集団
この長期追跡調査には、以前の ABO-102 臨床試験から最大 50 人の MPS IIIA 患者が登録されます。
以前の試験の参加者は、人種、民族、または性別の背景がなく、疾患の初期、中期、または進行期にある可能性があります。
説明
包含基準:
- -ABO-102の投与を含む以前の臨床試験を完了した参加者。
- -参加者の親/法定後見人は、インフォームドコンセントプロセスを完了し、研究手順と訪問スケジュールを順守する意思と能力があります。
除外基準:
- -この研究期間中のABO-102の安全性と有効性評価を混乱させる可能性のある別の臨床試験への計画的または現在の参加。
- -参加者がこの研究で必要な手順を受けることを妨げるその他の状況。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：コホートa
UX111（rebisufligene etisparvovec）の投与を含む以前の臨床試験に参加し、オンサイトでスケジュールされた訪問と評価に準拠することができる参加者。
選択した参加者は、アジュバントIM療法を受ける場合があります。
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このフォローアップ試験では、治験薬は投与されません。
研究主任および/または介護者は、医療モニターと相談して、補助IM療法を開始するかどうかを決定します。
すべての参加者がIM療法を受けられるわけではありません。
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他の：コホートb
UX111（rebisufligene etisparvovec）の投与を含む以前の臨床試験に参加した参加者とコホートAに参加できない参加者は、テレハルスとホームヘルスケアの訪問の組み合わせを介してオンサイトまたは自宅で行われた評価の減少に参加します。
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このフォローアップ試験では、治験薬は投与されません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および治療中に発生した重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：5年生まで
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5年生まで
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Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition (BSITD-III) 長期にわたる認知生スコア
時間枠：5年生まで
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5年生まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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脳脊髄液 (CSF) ヘパリン硫酸 (HS) (二糖類) への曝露
時間枠：ベースライン、36 か月目まで
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ベースライン、36 か月目まで
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CSF HS における以前の試験のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36 か月目まで
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ベースライン、36 か月目まで
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BSITD-III 受容的コミュニケーションの生スコアの経時変化
時間枠：5年生まで
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5年生まで
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BSITD-III 表現力豊かなコミュニケーションの生スコアの経時変化
時間枠：5年生まで
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5年生まで
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皮質総体積における以前の試験のベースラインからの年間変化率
時間枠：ベースライン、36 か月目まで
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ベースライン、36 か月目まで
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サバイバル
時間枠：5年生まで
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5年生まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月28日
一次修了 (推定)
2027年8月1日
研究の完了 (推定)
2027年8月1日
試験登録日
最初に提出
2020年4月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年4月21日
最初の投稿 (実際)
2020年4月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月16日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LTFU-ABO-102
- 2019-002979-34 (EudraCT番号)
- UX111-CL302 (その他の識別子：Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
- 2023-510392-66-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。