Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langdurige follow-upstudie van patiënten met MPS IIIA behandeld met ABO-102

5 februari 2024 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Een langdurige follow-upstudie van patiënten met MPS IIIA uit klinische proeven met gentherapie waarbij ABO-102 werd toegediend (scAAV9.U1a.hSGSH)

Dit is een multicenter, niet-interventionele, langdurige follow-upstudie bij deelnemers aan eerdere interventionele onderzoeken waarbij ABO-102 werd toegediend. In aanmerking komende deelnemers krijgen maximaal 5 geplande bezoeken met beoordelingen zoals gespecificeerd in het beoordelingsschema.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, niet-interventionele, langdurige follow-upstudie van patiënten met MPS IIIA die een eerder klinisch onderzoek hebben voltooid met toediening van ABO-102. Deze studie is opgezet om LTFU te bieden in overeenstemming met de FDA- en EMA-richtlijnen voor patiënten die worden behandeld met producten voor gentherapie. De duur van de huidige studie is 3 jaar voor een totaal van maximaal 5 jaar na de behandeling voor deze deelnemers die overstappen van een eerder klinisch onderzoek met ABO-102. Deelnemers krijgen maximaal 5 geplande bezoeken met beoordelingen zoals gespecificeerd in het beoordelingsschema.

Deze studie is eerder gepubliceerd door Abeona Therapeutics, Inc en is in augustus 2022 overgedragen aan Ultragenyx.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

33

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australië
        • Women's and Children's Hospital
  • Spanje
      • Santiago De Compostela, Spanje
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Studie Bevolking

Deze langdurige follow-up studie zal tot 50 patiënten met MPS IIIA inschrijven uit eerdere ABO-102 klinische studies. Deelnemers aan de vorige onderzoeken hebben een raciale, etnische of geslachtsachtergrond en kunnen zich in de vroege, midden of gevorderde fase van de ziekte bevinden.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die een eerder klinisch onderzoek hebben voltooid waarbij ABO-102 is toegediend.
  • Ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer die bereid en in staat is om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en zich te houden aan de onderzoeksprocedures en het bezoekschema.

Uitsluitingscriteria:

  • Geplande of huidige deelname aan een ander klinisch onderzoek dat de veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van ABO-102 tijdens de duur van dit onderzoek kan verstoren.
  • Elke andere situatie die verhindert dat de deelnemer de in dit onderzoek vereiste procedures ondergaat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Cohort 1
Deelnemers die een eerder klinisch onderzoek met de toediening van ABO-102 hebben voltooid en in staat zijn om te voldoen aan geplande bezoeken en beoordelingen ter plaatse. Geselecteerde deelnemers kunnen adjuvante IS-therapie krijgen.
Ander: Geen onderzoeksproduct
In deze vervolgstudie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Geneesmiddel: Adjuvante immunosuppressie (IS) therapie
De hoofdonderzoeker en/of verzorger zal in overleg met de medische monitor bepalen of adjuvante IS-therapie moet worden gestart.
Ander: Cohort 2
Deelnemers die een eerder klinisch onderzoek hebben voltooid waarbij ABO-102 is toegediend en die niet kunnen deelnemen aan cohort 1. Deelnemers zullen deelnemen aan een beperkt aantal beoordelingen, die ter plaatse of thuis worden uitgevoerd via een combinatie van telehealth- en thuiszorgbezoeken.
Ander: Geen onderzoeksproduct
In deze vervolgstudie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot jaar 5
Productveiligheid op de lange termijn zoals gedefinieerd door de incidentie, het type en de ernst van ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's).
Tot jaar 5

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline (in eerdere proef) in cerebrospinale vloeistof heparansulfaat (CSF HS)
Tijdsspanne: Tot maand 12
Tot maand 12
Verandering ten opzichte van baseline (in eerdere proef) in de cognitieve subtest van de Bayley-schalen van de ontwikkeling van baby's en peuters - derde editie (BSID-III) of de Kaufman Assessment Battery for Children - tweede editie (KABC-II), gebaseerd op ontwikkelingsleeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, tot jaar 5
Basislijn, tot jaar 5
Verandering ten opzichte van baseline (in eerdere proef) in de taalsubtest van de Bayley Scales of Infant and Toddler Development -Third Edition (BSID-III) of de Kaufman Assessment Battery for Children - Second Edition (KABC-II), gebaseerd op ontwikkelingsleeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, tot jaar 5
Basislijn, tot jaar 5
Verandering ten opzichte van baseline (in eerdere proef), zoals beoordeeld door het ouderrapport met behulp van de Vineland Adaptive Behavior Scale II - Survey Interview Form (VABS-II)
Tijdsspanne: Basislijn, tot jaar 5
Basislijn, tot jaar 5

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Medewerkers

Abeona Therapeutics, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (EudraCT-nummer)
  • UX111-CL302 (Andere identificatie: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose III-A

Klinische onderzoeken op Geen onderzoeksproduct

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren