Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes com MPS IIIA tratados com ABO-102
16 de julho de 2026 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes com MPS IIIA de ensaios clínicos de terapia gênica envolvendo a administração de ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)
Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e de acompanhamento de longo prazo em participantes de ensaios intervencionais anteriores envolvendo a administração de ABO-102.
Os participantes elegíveis terão até 5 visitas agendadas com avaliações conforme especificado no cronograma de avaliações.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e de acompanhamento de longo prazo de pacientes com MPS IIIA que concluíram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de ABO-102. Este estudo é projetado para fornecer LTFU de acordo com as diretrizes da FDA e da EMA para pacientes tratados com produtos de terapia genética. A duração do estudo atual é de 3 anos para um total de até 5 anos pós-tratamento para esses participantes que transitam de um ensaio clínico anterior de ABO-102. Os participantes terão até 5 visitas agendadas com avaliações conforme especificado no cronograma de avaliações.
Este estudo foi publicado anteriormente pela Abeona Therapeutics, Inc e foi transferido para a Ultragenyx em agosto de 2022.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
41
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, Austrália
- Women's and Children's Hospital
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Barcelona, Espanha, 08035
- Vall d'Hebron Barcelona Campus
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Santiago de Compostela, Espanha
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
População do estudo
Este estudo de acompanhamento de longo prazo incluirá até 50 pacientes com MPS IIIA de ensaios clínicos anteriores do ABO-102.
Os participantes dos testes anteriores são de qualquer origem racial, étnica ou de gênero e podem estar na fase inicial, intermediária ou avançada da doença.
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes que concluíram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de ABO-102.
- Pai(s)/responsável(is) legal(is) do participante dispostos e capazes de concluir o processo de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo e cronograma de visitas.
Critério de exclusão:
- Participação planejada ou atual em outro ensaio clínico que pode confundir a avaliação de segurança e eficácia do ABO-102 durante a duração deste estudo.
- Qualquer outra situação que impeça o participante de se submeter aos procedimentos exigidos neste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Coorte a
Os participantes que participaram de um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de UX111 (Rebisufligene etisparvovec) e são capazes de cumprir com as visitas e avaliações programadas no local.
Os participantes selecionados podem receber terapia de IM adjuvante.
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Nenhum produto experimental será administrado neste estudo de acompanhamento.
O investigador principal e/ou cuidador, em consulta com o monitor médico, determinará se deve iniciar a terapia IM adjuvante.
Nem todos os participantes podem receber terapia IM.
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Outro: Coorte b
Os participantes que participaram de um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de UX111 (Rebisufligene etisparvovec) e que não podem participar da coorte A. Os participantes participarão de um número reduzido de avaliações, realizadas no local ou em casa por meio de uma combinação de visitas à saúde de tele -health e em casa.
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Nenhum produto experimental será administrado neste estudo de acompanhamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Até o 5º ano
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Até o 5º ano
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Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil - Terceira Edição (BSITD-III) Pontuação Cognitiva Bruta ao Longo do Tempo
Prazo: Até o 5º ano
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Até o 5º ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Exposição ao líquido cefalorraquidiano (LCR) ao sulfato de heparina (HS) (dissacarídeo)
Prazo: Linha de base, até o mês 36
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Linha de base, até o mês 36
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Alteração percentual da linha de base em ensaio anterior em LCR HS
Prazo: Linha de base, até o mês 36
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Linha de base, até o mês 36
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Pontuação bruta de comunicação receptiva BSITD-III ao longo do tempo
Prazo: Até o 5º ano
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Até o 5º ano
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Pontuação bruta de comunicação expressiva BSITD-III ao longo do tempo
Prazo: Até o 5º ano
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Até o 5º ano
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Alteração percentual anualizada da linha de base no ensaio anterior no volume cortical total
Prazo: Linha de base, até o mês 36
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Linha de base, até o mês 36
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Sobrevivência
Prazo: Até o 5º ano
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Até o 5º ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de abril de 2020
Primeira postagem (Real)
24 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Mucopolissacaridose III
- Terapêutica
Outros números de identificação do estudo
- LTFU-ABO-102
- 2019-002979-34 (Número EudraCT)
- UX111-CL302 (Outro identificador: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
- 2023-510392-66-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .