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Uno studio di follow-up a lungo termine di pazienti con MPS IIIA trattati con ABO-102

21 aprile 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio di follow-up a lungo termine di pazienti con MPS IIIA da studi clinici di terapia genica che coinvolgono la somministrazione di ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Questo è uno studio di follow-up multicentrico, non interventistico, a lungo termine nei partecipanti di precedenti studi interventistici che prevedevano la somministrazione di ABO-102. I partecipanti idonei avranno fino a 5 visite programmate con valutazioni come specificato nel programma delle valutazioni.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, non interventistico, di follow-up a lungo termine di pazienti con MPS IIIA che hanno completato una precedente sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di ABO-102. Questo studio è progettato per fornire LTFU in conformità con le linee guida FDA ed EMA per i pazienti trattati con prodotti di terapia genica. La durata dell'attuale studio è di 3 anni per un totale fino a 5 anni post-trattamento per questi partecipanti che passano da una precedente sperimentazione clinica di ABO-102. I partecipanti avranno fino a 5 visite programmate con valutazioni come specificato nel programma delle valutazioni.

Questo studio è stato precedentemente pubblicato da Abeona Therapeutics, Inc ed è stato trasferito a Ultragenyx nell'agosto 2022.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

41

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Popolazione di studio

Questo studio di follow-up a lungo termine arruolerà fino a 50 pazienti con MPS IIIA da precedenti studi clinici ABO-102. I partecipanti alle prove precedenti sono di qualsiasi origine razziale, etnica o di genere e potrebbero trovarsi nella fase iniziale, media o avanzata della malattia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti che hanno completato una precedente sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di ABO-102.
  • Genitori/tutori legali del partecipante disposti e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure di studio e il programma delle visite.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione pianificata o in corso a un altro studio clinico che potrebbe confondere la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di ABO-102 durante la durata di questo studio.
  • Qualsiasi altra situazione che precluda al partecipante di sottoporsi alle procedure richieste in questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Coorte a
I partecipanti che hanno partecipato a una precedente sperimentazione clinica che coinvolgono la somministrazione di UX111 (Rebisufligene EtisParvovec) e sono in grado di rispettare le visite e le valutazioni programmate in loco. Selezionare i partecipanti possono ricevere la terapia adiuvante.
Altro: Nessun prodotto sperimentale
Nessun prodotto sperimentale verrà somministrato in questo studio di follow-up.
Droga: Terapia immunomodulante (IM) adiuvante
Lo sperimentatore principale e/o il caregiver, in consultazione con il monitor medico, determineranno se avviare la terapia IM adiuvante. Non tutti i partecipanti potrebbero ricevere la terapia IM.
Altro: Coorte b
I partecipanti che hanno partecipato a una precedente sperimentazione clinica che coinvolgono la somministrazione di UX111 (Rebisufligene EtisParvovec) e che non possono partecipare alla coorte A. I partecipanti prendono parte a un numero ridotto di valutazioni, eseguite in loco o a casa attraverso una combinazione di visite di telemedicina e assistenza domiciliare.
Altro: Nessun prodotto sperimentale
Nessun prodotto sperimentale verrà somministrato in questo studio di follow-up.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno
Bayley Scales of Infant and Infant Development - Terza edizione (BSITD-III) Punteggio cognitivo grezzo nel tempo
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Esposizione al liquido cerebrospinale (CSF) eparina solfato (HS) (disaccaride).
Lasso di tempo: Basale, fino al mese 36
Basale, fino al mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale nella sperimentazione precedente nell'HS CSF
Lasso di tempo: Basale, fino al mese 36
Basale, fino al mese 36
Punteggio grezzo della comunicazione ricettiva BSITD-III nel tempo
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno
Punteggio grezzo della comunicazione espressiva BSITD-III nel tempo
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno
Variazione percentuale annualizzata rispetto al basale nella sperimentazione precedente nel volume corticale totale
Lasso di tempo: Basale, fino al mese 36
Basale, fino al mese 36
Sopravvivenza
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Collaboratori

Abeona Therapeutics, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Numero EudraCT)
  • UX111-CL302 (Altro identificatore: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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