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Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIA, die mit ABO-102 behandelt wurden

21. April 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIA aus klinischen Gentherapie-Studien mit Verabreichung von ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Dies ist eine multizentrische, nicht-interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern aus früheren Interventionsstudien, bei denen ABO-102 verabreicht wurde. Berechtigte Teilnehmer erhalten bis zu 5 geplante Besuche mit Bewertungen, wie im Bewertungsplan angegeben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, nicht-interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie an Patienten mit MPS IIIA, die eine vorherige klinische Studie mit der Verabreichung von ABO-102 abgeschlossen haben. Diese Studie soll LTFU in Übereinstimmung mit den FDA- und EMA-Richtlinien für Patienten bereitstellen, die mit Gentherapieprodukten behandelt werden. Die Dauer der aktuellen Studie beträgt 3 Jahre für insgesamt bis zu 5 Jahre nach der Behandlung für diese Teilnehmer, die von einer früheren klinischen Studie mit ABO-102 wechseln. Die Teilnehmer erhalten bis zu 5 geplante Besuche mit Bewertungen, wie im Bewertungsplan angegeben.

Diese Studie wurde zuvor von Abeona Therapeutics, Inc veröffentlicht und im August 2022 an Ultragenyx übertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

41

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien
        • Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienpopulation

In diese langfristige Folgestudie werden bis zu 50 Patienten mit MPS IIIA aus früheren klinischen ABO-102-Studien aufgenommen. Die Teilnehmer der vorherigen Studien haben einen beliebigen rassischen, ethnischen oder geschlechtlichen Hintergrund und können sich in der frühen, mittleren oder fortgeschrittenen Phase der Krankheit befinden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die eine vorherige klinische Studie mit der Verabreichung von ABO-102 abgeschlossen haben.
  • Eltern/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers, die bereit und in der Lage sind, den Einwilligungsprozess abzuschließen und die Studienverfahren und den Besuchsplan einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Geplante oder aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die die Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von ABO-102 während der Dauer dieser Studie verfälschen könnte.
  • Jede andere Situation, die den Teilnehmer daran hindert, sich den in dieser Studie erforderlichen Verfahren zu unterziehen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Kohorte a
Teilnehmer, die an einer früheren klinischen Studie teilgenommen haben, an der die Verabreichung von UX111 (Rebiselfligene etparvovec) teilnahm und die geplanten Besuche und Bewertungen vor Ort einhalten können. Ausgewählte Teilnehmer erhalten möglicherweise eine adjuvante IM -Therapie.
Sonstiges: Kein Prüfprodukt
In dieser Folgestudie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Arzneimittel: Adjuvante immunmodulatorische (IM) Therapie
Der Hauptermittler und/oder die Pflegekraft entscheiden in Absprache mit dem medizinischen Betreuer, ob eine adjuvante IM-Therapie eingeleitet werden soll. Möglicherweise erhalten nicht alle Teilnehmer eine IM-Therapie.
Sonstiges: Kohorte b
Teilnehmer, die an einer früheren klinischen Studie teilgenommen haben, an der die Verabreichung von UX111 (Rebiselfligene Etparvovec) teilnahm und die nicht an Kohorten A teilnehmen können. Die Teilnehmer werden an einer reduzierten Anzahl von Bewertungen teilnehmen, haben entweder vor Ort oder zu Hause über eine Kombination von teledealtischen und häuslichen Gesundheitsbesuchen durchgeführt.
Sonstiges: Kein Prüfprodukt
In dieser Folgestudie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Bis zur 5. Klasse
Bayley-Skalen für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern – Dritte Ausgabe (BSITD-III) Kognitiver Rohwert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Bis zur 5. Klasse

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Exposition gegenüber Heparinsulfat (HS) (Disaccharid) in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Monat 36
Ausgangswert, bis Monat 36
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im vorherigen Versuch bei CSF HS
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Monat 36
Ausgangswert, bis Monat 36
BSITD-III Rohwert der rezeptiven Kommunikation im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Bis zur 5. Klasse
BSITD-III Expressive Communication Raw Score über die Zeit
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Bis zur 5. Klasse
Annualisierte prozentuale Änderung des gesamten kortikalen Volumens gegenüber dem Ausgangswert im vorherigen Versuch
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Monat 36
Ausgangswert, bis Monat 36
Überleben
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Bis zur 5. Klasse

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mitarbeiter

Abeona Therapeutics, Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (EudraCT-Nummer)
  • UX111-CL302 (Andere Kennung: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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