ABO-102로 치료받은 MPS IIIA 환자의 장기 추적 연구
2024년 5월 10일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
ABO-102(scAAV9.U1a.hSGSH) 투여와 관련된 유전자 치료 임상 시험에서 MPS IIIA 환자에 대한 장기 추적 연구
이것은 ABO-102의 투여와 관련된 이전 중재적 임상시험의 참가자를 대상으로 한 다기관, 비간섭적, 장기 후속 연구입니다.
적격 참가자는 평가 일정에 지정된 대로 평가와 함께 최대 5회의 예정된 방문을 하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 ABO-102 투여와 관련된 이전 임상 시험을 완료한 MPS IIIA 환자에 대한 다기관, 비간섭, 장기 추적 연구입니다. 이 연구는 유전자 치료제로 치료받는 환자에게 FDA 및 EMA 지침에 따라 LTFU를 제공하도록 설계되었습니다. 현재 연구 기간은 ABO-102의 이전 임상 시험에서 롤오버한 이들 참가자의 치료 후 총 5년 동안 3년입니다. 참가자는 평가 일정에 지정된 대로 평가와 함께 최대 5회의 예정된 방문을 하게 됩니다.
이 연구는 이전에 Abeona Therapeutics, Inc에서 게시했으며 2022년 8월에 Ultragenyx로 이전되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
33
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 인구
이 장기 후속 연구는 이전 ABO-102 임상 시험에서 최대 50명의 MPS IIIA 환자를 등록할 것입니다.
이전 시험의 참가자는 인종, 민족 또는 성별 배경이 있으며 질병의 초기, 중간 또는 진행 단계에 있을 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- ABO-102 투여와 관련된 사전 임상 시험을 완료한 참가자.
- 정보에 입각한 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의향과 능력이 있는 참가자의 부모/법적 보호자.
제외 기준:
- 본 연구 기간 동안 ABO-102의 안전성 및 효능 평가를 혼동시킬 수 있는 다른 임상 시험에 계획되었거나 현재 참여.
- 참가자가 본 연구에 필요한 절차를 거치지 못하게 하는 기타 모든 상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 코호트 1
ABO-102 투여와 관련된 이전 임상 시험을 완료하고 현장 예약 방문 및 평가를 준수할 수 있는 참가자.
일부 참가자는 보조 IS 요법을 받을 수 있습니다.
|
이 후속 시험에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
주임 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 상의하여 보조 IS 요법을 시작할지 여부를 결정할 것입니다.
|
|
다른: 코호트 2
ABO-102 투여와 관련된 이전 임상 시험을 완료했으며 코호트 1에 참여할 수 없는 참가자. 참가자는 원격 의료 및 가정 의료 방문의 조합을 통해 현장 또는 집에서 수행되는 감소된 수의 평가에 참여합니다.
|
이 후속 시험에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용
기간: 5학년까지
|
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률, 유형 및 심각도에 따라 정의되는 장기 제품 안전성.
|
5학년까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
뇌척수액 헤파란 설페이트(CSF HS)의 기준선(이전 임상시험)에서 변경
기간: 12개월까지
|
12개월까지
|
|
Bayley 영유아 발달 척도 - 제3판(BSID-III) 또는 아동을 위한 Kaufman 평가 배터리 - 제2판(KABC-II)의 인지 하위 검사에서 기준선(이전 시험에서) 변경, 발달 연령에 기반
기간: 기준선, 최대 5년차
|
기준선, 최대 5년차
|
|
Bayley 영유아 발달 척도 -제3판(BSID-III) 또는 어린이를 위한 Kaufman 평가 배터리 - 제2판(KABC-II)의 언어 하위 테스트에서 기준선(이전 시험에서) 변경, 발달 연령에 기반
기간: 기준선, 최대 5년차
|
기준선, 최대 5년차
|
|
바인랜드 적응 행동 척도 II - 설문 조사 인터뷰 양식(VABS-II)을 사용하여 부모 보고서에서 평가한 기준선(이전 시험에서)의 변화
기간: 기준선, 최대 5년차
|
기준선, 최대 5년차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 28일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 21일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LTFU-ABO-102
- 2019-002979-34 (EudraCT 번호)
- UX111-CL302 (기타 식별자: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뮤코다당증 III-A에 대한 임상 시험
-
Assiut University모병
-
Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.모병
-
University Health Network, TorontoQueen's University아직 모집하지 않음
-
Al-Azhar University모집하지 않고 적극적으로
-
King Saud University완전한
조사 제품 없음에 대한 임상 시험
-
Children's Hospital SrebrnjakBelupo; Podravka d.d.모병
-
Children's Hospital SrebrnjakBelupo; Podravka d.d.모병
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.Celerion완전한
-
Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
-
Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...모병