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Une étude de suivi à long terme de patients atteints de MPS IIIA traités par ABO-102

16 juillet 2026 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Une étude de suivi à long terme de patients atteints de MPS IIIA issus d'essais cliniques de thérapie génique impliquant l'administration d'ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Il s'agit d'une étude de suivi multicentrique, non interventionnelle et à long terme chez des participants d'essais interventionnels antérieurs impliquant l'administration d'ABO-102. Les participants éligibles auront jusqu'à 5 visites programmées avec des évaluations comme spécifié dans le calendrier des évaluations.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de suivi multicentrique, non interventionnelle et à long terme de patients atteints de MPS IIIA qui ont terminé un essai clinique préalable impliquant l'administration d'ABO-102. Cette étude est conçue pour fournir une LTFU conformément aux directives de la FDA et de l'EMA pour les patients traités avec des produits de thérapie génique. La durée de l'étude actuelle est de 3 ans pour un total pouvant aller jusqu'à 5 ans après le traitement pour ces participants qui sont passés d'un essai clinique antérieur à ABO-102. Les participants auront jusqu'à 5 visites programmées avec des évaluations comme spécifié dans le calendrier des évaluations.

Cette étude a été précédemment publiée par Abeona Therapeutics, Inc et a été transférée à Ultragenyx en août 2022.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

41

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australie
        • Women's and Children's Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Espagne
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Population étudiée

Cette étude de suivi à long terme recrutera jusqu'à 50 patients atteints de MPS IIIA issus d'essais cliniques ABO-102 antérieurs. Les participants aux essais précédents sont de toute origine raciale, ethnique ou de genre, et pourraient être en phase précoce, intermédiaire ou avancée de la maladie.

La description

Critère d'intégration:

  • Participants ayant terminé un essai clinique antérieur impliquant l'administration d'ABO-102.
  • Parent (s) / tuteur (s) légal (s) du participant désireux et capable de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures de l'étude et au calendrier des visites.

Critère d'exclusion:

  • Participation prévue ou actuelle à un autre essai clinique susceptible de confondre l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité d'ABO-102 pendant la durée de cette étude.
  • Toute autre situation qui empêche le participant de subir les procédures requises dans cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Cohorte un
Les participants qui ont participé à un essai clinique antérieur impliquant l'administration de l'UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) et sont en mesure de se conformer aux visites et évaluations programmées sur place. Les participants sélectionnés peuvent recevoir une thérapie IM adjuvante.
Autre: Aucun produit expérimental
Aucun produit expérimental ne sera administré dans cet essai de suivi.
Médicament: Thérapie immunomodulatrice adjuvante (IM)
L'investigateur principal et/ou le soignant, en consultation avec le moniteur médical, déterminera s'il convient d'initier un traitement IM adjuvant. Tous les participants ne peuvent pas recevoir une thérapie IM.
Autre: Cohorte b
Les participants qui ont participé à un essai clinique antérieur impliquant l'administration de l'UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) et qui ne peuvent pas participer à la cohorte A. Les participants participeront à un nombre réduit d'évaluations, effectuées sur place ou à la maison via une combinaison de visites de téléstéalthmes et de soins de santé à domicile.
Autre: Aucun produit expérimental
Aucun produit expérimental ne sera administré dans cet essai de suivi.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) et des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Échelles de Bayley de développement du nourrisson et du tout-petit - Troisième édition (BSITD-III) Score cognitif brut au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Exposition au liquide céphalo-rachidien (LCR) au sulfate d'héparine (HS) (disaccharide)
Délai: Base de référence, jusqu'au mois 36
Base de référence, jusqu'au mois 36
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base lors d'un essai antérieur dans le LCR HS
Délai: Base de référence, jusqu'au mois 36
Base de référence, jusqu'au mois 36
Score brut de communication réceptive BSITD-III au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Score brut de communication expressive BSITD-III au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Pourcentage de variation annualisé par rapport à la valeur de référence lors d'un essai antérieur du volume cortical total
Délai: Base de référence, jusqu'au mois 36
Base de référence, jusqu'au mois 36
Survie
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Collaborateurs

Abeona Therapeutics, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2020

Première publication (Réel)

24 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Numéro EudraCT)
  • UX111-CL302 (Autre identifiant: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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