Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsoppfølgingsstudie av pasienter med MPS IIIA behandlet med ABO-102

16. juli 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter med MPS IIIA fra kliniske studier med genterapi som involverer administrering av ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell, langsiktig oppfølgingsstudie med deltakere fra tidligere intervensjonsforsøk som involverer administrering av ABO-102. Kvalifiserte deltakere vil ha opptil 5 planlagte besøk med vurderinger som spesifisert i vurderingsplanen.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell, langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter med MPS IIIA som har fullført en tidligere klinisk studie som involverer administrering av ABO-102. Denne studien er designet for å gi LTFU i samsvar med FDA og EMAs retningslinjer for pasienter behandlet med genterapiprodukter. Varigheten av den nåværende studien er 3 år for totalt opptil 5 år etter behandling for disse deltakerne som har gått over fra en tidligere klinisk studie med ABO-102. Deltakerne vil ha opptil 5 planlagte besøk med vurderinger som spesifisert i vurderingsplanen.

Denne studien ble tidligere publisert av Abeona Therapeutics, Inc og ble overført til Ultragenyx i august 2022.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

41

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Spania
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Studiepopulasjon

Denne langsiktige oppfølgingsstudien vil inkludere opptil 50 pasienter med MPS IIIA fra tidligere ABO-102 kliniske studier. Deltakere fra de tidligere forsøkene har en hvilken som helst rase-, etnisk- eller kjønnsbakgrunn, og kan være i tidlig, middels eller avansert fase av sykdommen.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere som har fullført en tidligere klinisk studie som involverer administrering av ABO-102.
  • Foreldre/verge til deltaker som er villig og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke og overholde studieprosedyrer og besøksplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Planlagt eller nåværende deltakelse i en annen klinisk studie som kan forvirre sikkerhets- og effektevalueringen av ABO-102 i løpet av denne studien.
  • Enhver annen situasjon som hindrer deltakeren fra å gjennomgå prosedyrer som kreves i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Kohort a
Deltakere som har deltatt i en tidligere klinisk studie som involverer administrering av UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) og er i stand til å overholde planlagte besøk og vurderinger på stedet. Velg deltakere kan motta adjuvans IM -terapi.
Annen: Ingen undersøkelsesprodukt
Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne oppfølgingsstudien.
Legemiddel: Adjuvant immunmodulerende (IM) terapi
Hovedetterforskeren og/eller omsorgspersonen, i samråd med den medisinske monitoren, vil avgjøre om det skal startes adjuvant IM-behandling. Ikke alle deltakere får IM-terapi.
Annen: Kohort b
Deltakere som har deltatt i en tidligere klinisk studie som involverer administrering av UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) og som ikke kan delta i Cohort A. Deltakere vil ta del i et redusert antall vurderinger, utført verken på stedet eller hjemme via en kombinasjon av telehelse og hjemmehelsehjelpsbesøk.
Annen: Ingen undersøkelsesprodukt
Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne oppfølgingsstudien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Tredje utgave (BSITD-III) kognitiv råscore over tid
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Cerebrospinalvæske (CSF) Heparinsulfat (HS) (disakkarid) eksponering
Tidsramme: Grunnlinje, opptil måned 36
Grunnlinje, opptil måned 36
Prosentvis endring fra baseline i tidligere forsøk i CSF HS
Tidsramme: Grunnlinje, opptil måned 36
Grunnlinje, opptil måned 36
BSITD-III Reseptiv kommunikasjon råscore over tid
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
BSITD-III Uttrykksfull kommunikasjon råscore over tid
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Annualisert prosentvis endring fra baseline i tidligere forsøk i totalt kortikalt volum
Tidsramme: Grunnlinje, opptil måned 36
Grunnlinje, opptil måned 36
Overlevelse
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbeidspartnere

Abeona Therapeutics, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

24. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (EudraCT-nummer)
  • UX111-CL302 (Annen identifikator: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere