Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIA leczonych ABO-102

21 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIA z badań klinicznych terapii genowej obejmujących podawanie ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne u uczestników wcześniejszych badań interwencyjnych obejmujących podawanie ABO-102. Kwalifikujący się uczestnicy będą mieli do 5 zaplanowanych wizyt z ocenami zgodnie z harmonogramem ocen.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIA, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-102. To badanie ma na celu dostarczenie LTFU zgodnie z wytycznymi FDA i EMA dla pacjentów leczonych produktami terapii genowej. Czas trwania obecnego badania wynosi 3 lata, łącznie do 5 lat po leczeniu dla tych uczestników, którzy przeszli z wcześniejszego badania klinicznego ABO-102. Uczestnicy będą mieli do 5 zaplanowanych wizyt z ocenami zgodnie z harmonogramem ocen.

To badanie zostało wcześniej opublikowane przez firmę Abeona Therapeutics, Inc i zostało przeniesione do firmy Ultragenyx w sierpniu 2022 r.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

41

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Do tego długoterminowego badania uzupełniającego zostanie włączonych do 50 pacjentów z MPS IIIA z poprzednich badań klinicznych ABO-102. Uczestnicy poprzednich badań są dowolnej rasy, pochodzenia etnicznego lub płci i mogą znajdować się we wczesnej, środkowej lub zaawansowanej fazie choroby.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-102.
  • Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika, którzy chcą i są w stanie ukończyć proces świadomej zgody i przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  • Planowany lub obecny udział w innym badaniu klinicznym, który może zakłócić ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ABO-102 w czasie trwania tego badania.
  • Każda inna sytuacja, która uniemożliwia uczestnikowi poddanie się procedurom wymaganym w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Kohorta a
Uczestnicy, którzy uczestniczyli we wcześniejszym badaniu klinicznym obejmującym podawanie UX111 (rebisufligen etisparvovec) i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt i ocen na miejscu. Wybór uczestnicy mogą otrzymać terapię uzupełniającą IM.
Inny: Brak produktu badawczego
Żaden badany produkt nie będzie podawany w tym badaniu kontrolnym.
Lek: Adiuwantowa terapia immunomodulacyjna (IM).
Główny badacz i/lub opiekun w porozumieniu z monitorującym lekarzem zadecydują, czy rozpocząć uzupełniającą terapię domięśniową. Nie wszyscy uczestnicy mogą otrzymać terapię przez komunikator internetowy.
Inny: Kohorta b
Uczestnicy, którzy uczestniczyli we wcześniejszym badaniu klinicznym z udziałem UX111 (Rebisufligene etisparvovec) i którzy nie mogą uczestniczyć w kohorcie A. Uczestnicy uczestniczą w zmniejszonej liczbie ocen, wykonywanych na miejscu lub w domu poprzez połączenie odwiedzin telezdrowia i domu.
Inny: Brak produktu badawczego
Żaden badany produkt nie będzie podawany w tym badaniu kontrolnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Skale Bayleya rozwoju niemowląt i małych dzieci — wydanie trzecie (BSITD-III) Surowy wynik poznawczy w czasie
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Narażenie na płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF) Siarczan heparyny (HS) (disacharydy)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 36 miesiąca
Wartość wyjściowa, do 36 miesiąca
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową we wcześniejszym badaniu w CSF HS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 36 miesiąca
Wartość wyjściowa, do 36 miesiąca
Surowy wynik komunikacji odbiorczej BSITD-III w czasie
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Surowy wynik komunikacji ekspresyjnej BSITD-III w czasie
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Roczna zmiana procentowa całkowitej objętości kory mózgowej w porównaniu z wartością wyjściową z poprzedniego badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 36 miesiąca
Wartość wyjściowa, do 36 miesiąca
Przetrwanie
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Współpracownicy

Abeona Therapeutics, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Numer EudraCT)
  • UX111-CL302 (Inny identyfikator: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Sanfilippo

Badania kliniczne na Brak produktu badawczego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj