Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIA leczonych ABO-102

5 lutego 2024 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIA z badań klinicznych terapii genowej obejmujących podawanie ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne u uczestników wcześniejszych badań interwencyjnych obejmujących podawanie ABO-102. Kwalifikujący się uczestnicy będą mieli do 5 zaplanowanych wizyt z ocenami zgodnie z harmonogramem ocen.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIA, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-102. To badanie ma na celu dostarczenie LTFU zgodnie z wytycznymi FDA i EMA dla pacjentów leczonych produktami terapii genowej. Czas trwania obecnego badania wynosi 3 lata, łącznie do 5 lat po leczeniu dla tych uczestników, którzy przeszli z wcześniejszego badania klinicznego ABO-102. Uczestnicy będą mieli do 5 zaplanowanych wizyt z ocenami zgodnie z harmonogramem ocen.

To badanie zostało wcześniej opublikowane przez firmę Abeona Therapeutics, Inc i zostało przeniesione do firmy Ultragenyx w sierpniu 2022 r.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Santiago De Compostela, Hiszpania
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Do tego długoterminowego badania uzupełniającego zostanie włączonych do 50 pacjentów z MPS IIIA z poprzednich badań klinicznych ABO-102. Uczestnicy poprzednich badań są dowolnej rasy, pochodzenia etnicznego lub płci i mogą znajdować się we wczesnej, środkowej lub zaawansowanej fazie choroby.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-102.
  • Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika, którzy chcą i są w stanie ukończyć proces świadomej zgody i przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  • Planowany lub obecny udział w innym badaniu klinicznym, który może zakłócić ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ABO-102 w czasie trwania tego badania.
  • Każda inna sytuacja, która uniemożliwia uczestnikowi poddanie się procedurom wymaganym w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Kohorta 1
Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-102 i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt i ocen na miejscu. Wybrani uczestnicy mogą otrzymać terapię adjuwantową IS.
Inny: Brak produktu badawczego
Żaden badany produkt nie będzie podawany w tym badaniu kontrolnym.
Lek: Adiuwantowa terapia immunosupresyjna (IS).
Główny badacz i/lub opiekun, w porozumieniu z monitorem medycznym, zadecyduje, czy należy rozpocząć leczenie adjuwantowe IS.
Inny: Kohorta 2
Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-102 i którzy nie mogą uczestniczyć w Kohorcie 1. Uczestnicy wezmą udział w ograniczonej liczbie ocen przeprowadzanych na miejscu lub w domu poprzez połączenie telezdrowia i wizyt w domowej opiece zdrowotnej.
Inny: Brak produktu badawczego
Żaden badany produkt nie będzie podawany w tym badaniu kontrolnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do roku 5
Długoterminowe bezpieczeństwo produktu określone przez częstość występowania, rodzaj i dotkliwość zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Do roku 5

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej (w poprzednim badaniu) w płynie mózgowo-rdzeniowym siarczanu heparanu (CSF HS)
Ramy czasowe: Do miesiąca 12
Do miesiąca 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (we wcześniejszej próbie) w podteście poznawczym Bayley Scales of Infant and Toddler Development — wydanie trzecie (BSID-III) lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci — wydanie drugie (KABC-II), w oparciu o wiek rozwojowy
Ramy czasowe: Linia bazowa, do roku 5
Linia bazowa, do roku 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w poprzednim badaniu) w podteście językowym Bayley Scales of Infant and Toddler Development — wydanie trzecie (BSID-III) lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci — wydanie drugie (KABC-II), w oparciu o wiek rozwojowy
Ramy czasowe: Linia bazowa, do roku 5
Linia bazowa, do roku 5
Zmiana w stosunku do stanu początkowego (we wcześniejszej próbie), oceniana na podstawie raportu rodzica przy użyciu Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland II – Formularz wywiadu ankietowego (VABS-II)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do roku 5
Linia bazowa, do roku 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Współpracownicy

Abeona Therapeutics, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Numer EudraCT)
  • UX111-CL302 (Inny identyfikator: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza III-A

Badania kliniczne na Brak produktu badawczego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj