Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter med MPS IIIA behandlet med ABO-102

10. maj 2024 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af patienter med MPS IIIA fra genterapi kliniske forsøg, der involverer administration af ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Dette er en multicenter, ikke-interventionel, langsigtet opfølgningsundersøgelse med deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer administration af ABO-102. Kvalificerede deltagere vil have op til 5 planlagte besøg med vurderinger som specificeret i vurderingsplanen.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, ikke-interventionel, langsigtet opfølgningsundersøgelse af patienter med MPS IIIA, som har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-102. Denne undersøgelse er designet til at give LTFU i overensstemmelse med FDA og EMAs retningslinjer for patienter behandlet med genterapiprodukter. Varigheden af ​​det aktuelle studie er 3 år i i alt op til 5 år efter behandling for disse deltagere, der er gået over fra et tidligere klinisk forsøg med ABO-102. Deltagerne vil have op til 5 planlagte besøg med vurderinger som specificeret i skemaet for vurderinger.

Denne undersøgelse blev tidligere udgivet af Abeona Therapeutics, Inc og blev overført til Ultragenyx i august 2022.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

33

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien
        • Women's and Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Spanien
      • Santiago De Compostela, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario De Santiago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil inkludere op til 50 patienter med MPS IIIA fra tidligere ABO-102 kliniske forsøg. Deltagerne fra de tidligere forsøg er af enhver race, etnisk eller kønsbaggrund og kan være i den tidlige, mellemste eller fremskredne fase af sygdommen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-102.
  • Forældre/værge til deltageren, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Planlagt eller aktuel deltagelse i et andet klinisk forsøg, der kan forvirre vurderingen af ​​sikkerhed og virkning af ABO-102 i løbet af denne undersøgelse.
  • Enhver anden situation, der forhindrer deltageren i at gennemgå procedurer, der kræves i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Kohorte 1
Deltagere, der har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-102 og er i stand til at overholde planlagte besøg og vurderinger på stedet. Udvalgte deltagere kan modtage adjuverende IS-terapi.
Andet: Intet efterforskningsprodukt
Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i dette opfølgende forsøg.
Medicin: Adjuverende immunsuppression (IS) terapi
Den primære efterforsker og/eller pårørende vil i samråd med den medicinske monitor beslutte, om der skal påbegyndes adjuverende IS-behandling.
Andet: Kohorte 2
Deltagere, der har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-102, og som ikke kan deltage i kohorte 1. Deltagere vil deltage i et reduceret antal vurderinger, der udføres enten på stedet eller hjemme via en kombination af telesundhed og hjemmebesøg.
Andet: Intet efterforskningsprodukt
Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i dette opfølgende forsøg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til år 5
Langsigtet produktsikkerhed som defineret af forekomsten, typen og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
Op til år 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline (i tidligere forsøg) i cerebrospinalvæske heparansulfat (CSF HS)
Tidsramme: Op til måned 12
Op til måned 12
Ændring fra baseline (i tidligere forsøg) i den kognitive deltest af Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition (BSID-III) eller Kaufman Assessment Battery for Children - Second Edition (KABC-II), baseret på udviklingsalder
Tidsramme: Baseline, op til år 5
Baseline, op til år 5
Skift fra baseline (i tidligere prøveversion) i sprogundertesten af ​​Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition (BSID-III) eller Kaufman Assessment Battery for Children - Second Edition (KABC-II), Baseret på udviklingsalder
Tidsramme: Baseline, op til år 5
Baseline, op til år 5
Ændring fra baseline (i tidligere forsøg), som vurderet af forældrerapporten ved hjælp af Vineland Adaptive Behavior Scale II - Survey Interview Form (VABS-II)
Tidsramme: Baseline, op til år 5
Baseline, op til år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbejdspartnere

Abeona Therapeutics, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2020

Først opslået (Faktiske)

24. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (EudraCT nummer)
  • UX111-CL302 (Anden identifikator: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis III-A

Kliniske forsøg med Intet efterforskningsprodukt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner