Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus potilaista, joilla on ABO-102:lla hoidettu MPS IIIA

torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pitkäaikainen seurantatutkimus potilailla, joilla on MPS IIIA, geeniterapian kliinisistä kokeista, joissa annettiin ABO-102:ta (scAAV9.U1a.hSGSH)

Tämä on monikeskus, ei-interventio, pitkän aikavälin seurantatutkimus osallistujilla aikaisemmista interventiotutkimuksista, joihin sisältyi ABO-102:n anto. Tukikelpoiset osallistujat saavat enintään 5 suunniteltua käyntiä arvioinneineen arviointiaikataulun mukaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, ei-interventio, pitkäaikainen seurantatutkimus potilailla, joilla on MPS IIIA ja jotka ovat suorittaneet aiemman kliinisen tutkimuksen, johon sisältyi ABO-102:n antaminen. Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan LTFU:ta FDA:n ja EMA:n ohjeiden mukaisesti potilaille, joita hoidetaan geeniterapiatuotteilla. Tämän tutkimuksen kesto on 3 vuotta yhteensä enintään 5 vuotta hoidon jälkeen näille osallistujille, jotka ovat siirtyneet aiemmasta ABO-102 kliinisestä tutkimuksesta. Osallistujat saavat enintään 5 suunniteltua käyntiä arvioinneineen arviointiaikataulun mukaisesti.

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Abeona Therapeutics, Inc, ja se siirrettiin Ultragenyxille elokuussa 2022.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

41

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Espanja
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Tutkimusväestö

Tähän pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen otetaan mukaan jopa 50 potilasta, joilla on MPS IIIA aikaisemmista ABO-102 kliinisistä tutkimuksista. Aiempien kokeiden osallistujat ovat mitä tahansa rodullista, etnistä tai sukupuolista taustaa, ja he voivat olla taudin alkuvaiheessa, keskivaiheessa tai pitkälle edennässä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka ovat suorittaneet aiemman kliinisen tutkimuksen, johon sisältyi ABO-102:n anto.
  • Osallistujan vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Suunniteltu tai meneillään oleva osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka saattaa sekoittaa ABO-102:n turvallisuuden ja tehon arviointia tämän tutkimuksen aikana.
  • Mikä tahansa muu tilanne, joka estää osallistujaa suorittamasta tässä tutkimuksessa vaadittuja toimenpiteitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Kohortti a
Osallistujat, jotka ovat osallistuneet aikaisempaan kliiniseen tutkimukseen, johon osallistui UX111: n (Rebisufligene Etisparvovec) antaminen ja jotka kykenevät noudattamaan paikan päällä olevia ajoitettuja vierailuja ja arviointeja. Valitse osallistujat voivat saada adjuvantti -IM -terapiaa.
Muut: Ei tutkimustuotetta
Mitään tutkimusvalmistetta ei anneta tässä seurantatutkimuksessa.
Lääke: Adjuvantti-immunomodulatorinen (IM) hoito
Päätutkija ja/tai hoitaja päättää lääkärin valvojan kanssa neuvotellen, aloitetaanko adjuvantti IM-hoito. Kaikki osallistujat eivät välttämättä saa IM-terapiaa.
Muut: Kohortti B
Osallistujat, jotka ovat osallistuneet aiempaan kliiniseen tutkimukseen, johon osallistui UX111: n (Rebisufligene Etisparvovec) antaminen ja jotka eivät voi osallistua kohortti A. Osallistujat osallistuvat vähentyneeseen määrään arvioita, suoritetaan joko paikan päällä tai kotona yhdistämällä telekappaleiden ja kodin terveydenhuollon vierailuja.
Muut: Ei tutkimustuotetta
Mitään tutkimusvalmistetta ei anneta tässä seurantatutkimuksessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition (BITD-III) kognitiiviset raakapisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) hepariinisulfaatin (HS) (disakkaridi) altistuminen
Aikaikkuna: Perustaso, 36 kuukauteen asti
Perustaso, 36 kuukauteen asti
Prosenttimuutos lähtötilanteesta aikaisemmassa kokeessa CSF HS:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, 36 kuukauteen asti
Perustaso, 36 kuukauteen asti
BITD-III vastaanottavan viestinnän raakapisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
BITD-III Expressive Communication Raw pisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Aivokuoren kokonaistilavuuden vuositasoinen prosenttimuutos edellisen kokeen lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, 36 kuukauteen asti
Perustaso, 36 kuukauteen asti
Selviytymistä
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Yhteistyökumppanit

Abeona Therapeutics, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (EudraCT-numero)
  • UX111-CL302 (Muu tunniste: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa