Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование пациентов с MPS IIIA, получавших ABO-102

16 июля 2026 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Долгосрочное последующее наблюдение за пациентами с MPS IIIA из клинических испытаний генной терапии, включающих введение ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Это многоцентровое неинтервенционное долгосрочное последующее исследование участников предыдущих интервенционных исследований, включающих введение ABO-102. Приемлемые участники будут иметь до 5 запланированных посещений с оценками, как указано в графике оценок.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое неинтервенционное долгосрочное динамическое наблюдение за пациентами с МПС IIIA, прошедшими предварительное клиническое исследование с введением ABO-102. Это исследование предназначено для обеспечения LTFU в соответствии с рекомендациями FDA и EMA для пациентов, получающих препараты генной терапии. Продолжительность текущего исследования составляет 3 года, в общей сложности до 5 лет после лечения для тех участников, которые возвращаются из предыдущего клинического испытания ABO-102. Участники будут иметь до 5 запланированных посещений с оценками, как указано в графике оценок.

Это исследование ранее было опубликовано Abeona Therapeutics, Inc и передано Ultragenyx в августе 2022 года.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

41

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия
        • Women's and Children's Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Испания
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Исследуемая популяция

В это долгосрочное последующее исследование будет включено до 50 пациентов с МПС IIIA из предыдущих клинических испытаний ABO-102. Участники предыдущих испытаний имеют любую расовую, этническую или гендерную принадлежность и могут находиться на ранней, средней или поздней стадии заболевания.

Описание

Критерии включения:

  • Участники, которые завершили предварительное клиническое исследование с введением ABO-102.
  • Родитель(и)/законный(е) опекун(ы) участника, желающие и способные завершить процесс получения информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений.

Критерий исключения:

  • Запланированное или текущее участие в другом клиническом исследовании, которое может исказить оценку безопасности и эффективности ABO-102 в течение всего периода исследования.
  • Любая другая ситуация, которая не позволяет участнику пройти процедуры, необходимые в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Когорта а
Участники, которые участвовали в предыдущем клиническом испытании с участием введения UX111 (rebisufligene etisparvovec) и способны выполнять запланированные посещения и оценки на месте. Выбор участников может получить адъювантную терапию IM.
Другой: Нет исследовательского продукта
В этом последующем испытании не будет вводиться ни один исследуемый продукт.
Лекарство: Адъювантная иммуномодулирующая (ИМ) терапия
Главный исследователь и/или лицо, осуществляющее уход, после консультации с медицинским наблюдателем определят, следует ли начинать адъювантную внутримышечную терапию. Не все участники могут получать IM-терапию.
Другой: Когорта б
Участники, которые участвовали в предыдущем клиническом испытании с участием введения UX111 (rebisufligene etisparvovec), и которые не могут участвовать в когорте A. участники будут участвовать в уменьшенном числе оценок, выполняемых либо на месте, либо дома посредством комбинации посещений телездравоохранения и домашних медицинских посещений.
Другой: Нет исследовательского продукта
В этом последующем испытании не будет вводиться ни один исследуемый продукт.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (SAE)
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Шкала Бэйли развития младенцев и малышей - третье издание (BSITD-III), необработанный когнитивный показатель с течением времени
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Воздействие цереброспинальной жидкости (СМЖ) Сульфата гепарина (HS) (дисахарида)
Временное ограничение: Исходный уровень, до 36-го месяца
Исходный уровень, до 36-го месяца
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в предыдущем исследовании CSF HS
Временное ограничение: Исходный уровень, до 36-го месяца
Исходный уровень, до 36-го месяца
Первичный показатель восприимчивой коммуникации BSITD-III с течением времени
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Исходные результаты BSITD-III по выразительному общению с течением времени
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Годовое процентное изменение общего коркового объема по сравнению с исходным уровнем в предыдущем исследовании
Временное ограничение: Исходный уровень, до 36-го месяца
Исходный уровень, до 36-го месяца
Выживание
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Соавторы

Abeona Therapeutics, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Номер EudraCT)
  • UX111-CL302 (Другой идентификатор: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться