Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование пациентов с MPS IIIA, получавших ABO-102

5 февраля 2024 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Долгосрочное последующее наблюдение за пациентами с MPS IIIA из клинических испытаний генной терапии, включающих введение ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Это многоцентровое неинтервенционное долгосрочное последующее исследование участников предыдущих интервенционных исследований, включающих введение ABO-102. Приемлемые участники будут иметь до 5 запланированных посещений с оценками, как указано в графике оценок.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое неинтервенционное долгосрочное динамическое наблюдение за пациентами с МПС IIIA, прошедшими предварительное клиническое исследование с введением ABO-102. Это исследование предназначено для обеспечения LTFU в соответствии с рекомендациями FDA и EMA для пациентов, получающих препараты генной терапии. Продолжительность текущего исследования составляет 3 года, в общей сложности до 5 лет после лечения для тех участников, которые возвращаются из предыдущего клинического испытания ABO-102. Участники будут иметь до 5 запланированных посещений с оценками, как указано в графике оценок.

Это исследование ранее было опубликовано Abeona Therapeutics, Inc и передано Ultragenyx в августе 2022 года.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

33

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия
        • Women's and Children's Hospital
  • Испания
      • Santiago De Compostela, Испания
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Исследуемая популяция

В это долгосрочное последующее исследование будет включено до 50 пациентов с МПС IIIA из предыдущих клинических испытаний ABO-102. Участники предыдущих испытаний имеют любую расовую, этническую или гендерную принадлежность и могут находиться на ранней, средней или поздней стадии заболевания.

Описание

Критерии включения:

  • Участники, которые завершили предварительное клиническое исследование с введением ABO-102.
  • Родитель(и)/законный(е) опекун(ы) участника, желающие и способные завершить процесс получения информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений.

Критерий исключения:

  • Запланированное или текущее участие в другом клиническом исследовании, которое может исказить оценку безопасности и эффективности ABO-102 в течение всего периода исследования.
  • Любая другая ситуация, которая не позволяет участнику пройти процедуры, необходимые в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Когорта 1
Участники, которые завершили предыдущее клиническое испытание, связанное с введением ABO-102, и могут соблюдать запланированные визиты и оценки на месте. Отдельные участники могут получить адъювантную терапию ИС.
Другой: Нет исследовательского продукта
В этом последующем испытании не будет вводиться ни один исследуемый продукт.
Лекарство: Адъювантная иммуносупрессивная (ИС) терапия
Главный исследователь и/или лицо, осуществляющее уход, после консультации с медицинским наблюдателем определят, следует ли начинать адъювантную терапию ИС.
Другой: Когорта 2
Участники, которые завершили предыдущее клиническое испытание, включающее введение ABO-102, и которые не могут участвовать в когорте 1. Участники будут участвовать в меньшем количестве оценок, проводимых либо на месте, либо дома с помощью комбинации телемедицины и визитов к врачу на дому.
Другой: Нет исследовательского продукта
В этом последующем испытании не будет вводиться ни один исследуемый продукт.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: До 5 года
Долгосрочная безопасность продукта, определяемая частотой, типом и серьезностью нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
До 5 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем (в предыдущем испытании) содержания гепарансульфата в спинномозговой жидкости (CSF HS)
Временное ограничение: До 12 месяца
До 12 месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем (в предыдущем испытании) в когнитивном субтесте шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли - третье издание (BSID-III) или батарея оценок Кауфмана для детей - второе издание (KABC-II), в зависимости от возраста развития
Временное ограничение: Базовый уровень, до 5 года
Базовый уровень, до 5 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем (в предыдущем испытании) в языковом подтесте шкал Бейли для развития младенцев и детей младшего возраста - третье издание (BSID-III) или батарея оценок Кауфмана для детей - второе издание (KABC-II), в зависимости от возраста развития
Временное ограничение: Базовый уровень, до 5 года
Базовый уровень, до 5 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем (в предыдущем испытании), по оценке родительского отчета с использованием Шкалы адаптивного поведения Vineland II - Форма опроса (VABS-II)
Временное ограничение: Базовый уровень, до 5 года
Базовый уровень, до 5 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Соавторы

Abeona Therapeutics, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Номер EudraCT)
  • UX111-CL302 (Другой идентификатор: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз III-A

Клинические исследования Нет исследовательского продукта

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Vietnam

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться