Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsuppföljningsstudie av patienter med MPS IIIA behandlade med ABO-102

16 juli 2026 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En långtidsuppföljningsstudie av patienter med MPS IIIA från kliniska prövningar av genterapi som involverar administrering av ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Detta är en multicenter, icke-interventionell, långtidsuppföljningsstudie på deltagare från tidigare interventionsstudier som involverar administrering av ABO-102. Berättigade deltagare kommer att ha upp till 5 schemalagda besök med bedömningar enligt schemat för bedömningar.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, icke-interventionell, långtidsuppföljningsstudie av patienter med MPS IIIA som har genomfört en tidigare klinisk prövning som involverar administrering av ABO-102. Denna studie är utformad för att tillhandahålla LTFU i enlighet med FDA:s och EMA:s riktlinjer för patienter som behandlas med genterapiprodukter. Varaktigheten av den aktuella studien är 3 år för totalt upp till 5 år efter behandling för dessa deltagare som övergår från en tidigare klinisk prövning av ABO-102. Deltagarna kommer att ha upp till 5 schemalagda besök med bedömningar enligt schemat för bedömningar.

Denna studie har tidigare publicerats av Abeona Therapeutics, Inc och överfördes till Ultragenyx i augusti 2022.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

41

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien
        • Women's and Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Studera befolkning

Denna långsiktiga uppföljningsstudie kommer att registrera upp till 50 patienter med MPS IIIA från tidigare ABO-102 kliniska prövningar. Deltagare från de tidigare försöken har någon ras, etnisk eller könsbakgrund och kan vara i den tidiga, mellersta eller avancerade fasen av sjukdomen.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare som har genomfört en tidigare klinisk prövning som involverar administrering av ABO-102.
  • Föräldrar/vårdnadshavare till deltagaren som vill och kan slutföra processen för informerat samtycke och följa studieprocedurer och besöksschema.

Exklusions kriterier:

  • Planerat eller pågående deltagande i en annan klinisk prövning som kan förvirra utvärderingen av säkerhet och effekt av ABO-102 under den här studiens varaktighet.
  • Varje annan situation som hindrar deltagaren från att genomgå procedurer som krävs i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Kohort a
Deltagare som har deltagit i en tidigare klinisk prövning som involverar administrationen av UX111 (Rebisufligene EtisParvoveC) och kan följa schemalagda besök och bedömningar på plats. Välj deltagare kan få adjuvans IM -terapi.
Övrig: Ingen undersökningsprodukt
Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna uppföljningsstudie.
Läkemedel: Adjuvant immunmodulerande (IM) terapi
Huvudutredaren och/eller vårdgivaren kommer i samråd med den medicinska monitorn att avgöra om adjuvant IM-behandling ska påbörjas. Alla deltagare kanske inte får IM-terapi.
Övrig: Kohort b
Deltagare som har deltagit i en tidigare klinisk prövning som involverar administrationen av UX111 (Rebisufligene EtisParvovec) och som inte kan delta i kohort A. Deltagarna kommer att delta i ett minskat antal bedömningar, utföras antingen på plats eller hemma via en kombination av besök i telehälsa och hemsjukvård.
Övrig: Ingen undersökningsprodukt
Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna uppföljningsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5
Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Tredje upplagan (BSITD-III) Cognitive Raw Score Over Time
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Exponering för cerebrospinalvätska (CSF) Heparinsulfat (HS) (disackarid)
Tidsram: Baslinje, upp till månad 36
Baslinje, upp till månad 36
Procentuell förändring från baslinjen i tidigare försök i CSF HS
Tidsram: Baslinje, upp till månad 36
Baslinje, upp till månad 36
BSITD-III Receptiv kommunikation råpoäng över tid
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5
BSITD-III Expressive Communication Raw Score över tid
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5
Årlig procentuell förändring från baslinjen i föregående försök i total kortikal volym
Tidsram: Baslinje, upp till månad 36
Baslinje, upp till månad 36
Överlevnad
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbetspartners

Abeona Therapeutics, Inc

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 september 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2020

Första postat (Faktisk)

24 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (EudraCT-nummer)
  • UX111-CL302 (Annan identifierare: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera