Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie pacientů s MPS IIIA léčených ABO-102

21. dubna 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dlouhodobá následná studie pacientů s MPS IIIA z klinických studií genové terapie zahrnující podávání ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

Jedná se o multicentrickou, neintervenční, dlouhodobou následnou studii u účastníků z předchozích intervenčních studií zahrnujících podávání ABO-102. Způsobilí účastníci budou mít až 5 naplánovaných návštěv s hodnocením, jak je uvedeno v harmonogramu hodnocení.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, neintervenční, dlouhodobou následnou studii pacientů s MPS IIIA, kteří dokončili předchozí klinickou studii zahrnující podávání ABO-102. Tato studie je navržena tak, aby poskytovala LTFU v souladu s pokyny FDA a EMA pro pacienty léčené produkty genové terapie. Doba trvání současné studie je 3 roky, celkem až 5 let po léčbě pro tyto účastníky, kteří přešli z předchozí klinické studie ABO-102. Účastníci budou mít až 5 naplánovaných návštěv s hodnocením, jak je uvedeno v harmonogramu hodnocení.

Tato studie byla dříve zveřejněna společností Abeona Therapeutics, Inc a byla převedena na Ultragenyx v srpnu 2022.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

41

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie
        • Women's and Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Studijní populace

Do této dlouhodobé následné studie bude zařazeno až 50 pacientů s MPS IIIA z předchozích klinických studií ABO-102. Účastníci z předchozích studií jsou jakéhokoli rasového, etnického nebo genderového původu a mohou být v časné, střední nebo pokročilé fázi onemocnění.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří dokončili předchozí klinické hodnocení zahrnující podávání ABO-102.
  • Rodiče/zákonní zástupci účastníka, kteří jsou ochotni a schopni dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv.

Kritéria vyloučení:

  • Plánovaná nebo současná účast v jiné klinické studii, která může zmást hodnocení bezpečnosti a účinnosti ABO-102 během trvání této studie.
  • Jakákoli jiná situace, která účastníkovi brání podstoupit procedury požadované v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Kohorta a
Účastníci, kteří se zúčastnili předchozí klinické studie zahrnující podávání UX111 (Rebisufligene etisparvovec) a jsou schopni dodržovat plánované návštěvy a hodnocení na místě. Vybraní účastníci mohou obdržet adjuvantní IM terapii.
Jiný: Žádný výzkumný produkt
V této následné studii nebude podáván žádný hodnocený přípravek.
Lék: Adjuvantní imunomodulační (IM) terapie
Hlavní zkoušející a/nebo pečovatel po konzultaci s lékařským monitorem určí, zda zahájit adjuvantní IM terapii. Ne všichni účastníci mohou podstoupit IM terapii.
Jiný: B.
Účastníci, kteří se zúčastnili předchozí klinické studie, která se týkala podávání UX111 (Rebisufligene etisparvovec) a kteří se nemohou účastnit kohorty A. Účastníci se podílejí na sníženém počtu hodnocení, prováděni buď na místě nebo doma prostřednictvím kombinace telehealth a domácích návštěv.
Jiný: Žádný výzkumný produkt
V této následné studii nebude podáván žádný hodnocený přípravek.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (SAE)
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Bayleyovy škály vývoje kojenců a batolat – třetí vydání (BSITD-III) kognitivní nezpracované skóre v průběhu času
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Expozice cerebrospinální tekutina (CSF) heparin sulfát (HS) (disacharid)
Časové okno: Výchozí stav, do 36. měsíce
Výchozí stav, do 36. měsíce
Procentuální změna od výchozí hodnoty v předchozím hodnocení u CSF HS
Časové okno: Výchozí stav, do 36. měsíce
Výchozí stav, do 36. měsíce
BSITD-III Receptivní komunikace Nezpracované skóre v průběhu času
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
BSITD-III Expresivní komunikace Surové skóre v průběhu času
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Anualizovaná procentní změna celkového kortikálního objemu oproti výchozímu stavu v předchozí zkoušce
Časové okno: Výchozí stav, do 36. měsíce
Výchozí stav, do 36. měsíce
Přežití
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Spolupracovníci

Abeona Therapeutics, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

24. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (Číslo EudraCT)
  • UX111-CL302 (Jiný identifikátor: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sanfilippo syndrom

Klinické studie na Žádný výzkumný produkt

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit