Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú követési vizsgálat ABO-102-vel kezelt MPS IIIA-ban szenvedő betegeken

2026. július 16. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Az ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH) beadásával járó génterápiás klinikai vizsgálatokból származó MPS IIIA-ban szenvedő betegek hosszú távú nyomon követése

Ez egy többközpontú, nem intervenciós, hosszú távú követéses vizsgálat az ABO-102 beadásával járó korábbi intervenciós vizsgálatok résztvevőivel. A jogosult résztvevők legfeljebb 5 ütemezett látogatáson vehetnek részt az értékelések ütemtervében meghatározott értékelésekkel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy multicentrikus, nem intervenciós, hosszú távú követéses vizsgálat olyan MPS IIIA-ban szenvedő betegeken, akik korábban elvégezték az ABO-102 beadását magában foglaló klinikai vizsgálatot. Ez a tanulmány az FDA és az EMA irányelveinek megfelelően LTFU-t biztosít a génterápiás termékekkel kezelt betegek számára. A jelenlegi vizsgálat időtartama 3 év, összesen legfeljebb 5 évig a kezelés után azon résztvevők esetében, akik egy korábbi ABO-102 klinikai vizsgálatból léptek át. A résztvevők legfeljebb 5 tervezett látogatáson vehetnek részt az értékelési ütemtervben meghatározott értékelésekkel.

Ezt a tanulmányt korábban az Abeona Therapeutics, Inc. tette közzé, és 2022 augusztusában került át az Ultragenyx-hez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

41

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Ausztrália
        • Women's and Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Vall d'Hebron Barcelona Campus
      • Santiago de Compostela, Spanyolország
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányi populáció

Ez a hosszú távú követési vizsgálat legfeljebb 50 MPS IIIA-ban szenvedő beteget von be a korábbi ABO-102 klinikai vizsgálatokból. A korábbi vizsgálatok résztvevői bármilyen faji, etnikai vagy nemi hátterűek, és a betegség korai, középső vagy előrehaladott fázisában lehetnek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a résztvevők, akik korábban elvégeztek egy ABO-102 beadását magában foglaló klinikai vizsgálatot.
  • A résztvevő szülei/törvényes gyámja(i), akik hajlandóak és képesek elvégezni a tájékozott beleegyezési folyamatot, és betartják a vizsgálati eljárásokat és a látogatási ütemtervet.

Kizárási kritériumok:

  • Tervezett vagy jelenlegi részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely megzavarhatja az ABO-102 biztonságossági és hatékonysági értékelését a vizsgálat időtartama alatt.
  • Bármilyen egyéb helyzet, amely kizárja a résztvevőt abban, hogy a jelen tanulmányban előírt eljárásokon részt vegyen.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Kohort a
Azok a résztvevők, akik részt vettek egy előzetes klinikai vizsgálatban, amely magában foglalja az UX111 (Rebisufligene Etisparvovec) beadását, és képesek betartani a helyszíni tervezett látogatásokat és értékeléseket. A kiválasztott résztvevők adjuváns IM terápiát kaphatnak.
Egyéb: Nincs vizsgálati termék
Ebben az utóvizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.
Drog: Adjuváns immunmoduláló (IM) terápia
A vizsgálatvezető és/vagy gondozó az orvosi monitorral egyeztetve dönti el, hogy kezdeményezzen-e adjuváns IM terápiát. Nem minden résztvevő részesülhet IM terápiában.
Egyéb: B kohorsz
Azok a résztvevők, akik részt vettek egy korábbi klinikai vizsgálatban, amely magában foglalja az UX111 (Rebisufligene etisparvovec) beadását, és akik nem tudnak részt venni a Cohort A -ban.
Egyéb: Nincs vizsgálati termék
Ebben az utóvizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Kezelés miatti nemkívánatos eseményekkel (TEAE) és kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 5. évig
5. évig
Bayley Scales of Infant and Toddler Development – ​​Harmadik kiadás (BSITD-III) Kognitív nyers pontszám az idő múlásával
Időkeret: 5. évig
5. évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A cerebrospinális folyadék (CSF) heparin-szulfát (HS) (diszacharid) expozíciója
Időkeret: Alapállapot, 36. hónapig
Alapállapot, 36. hónapig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a korábbi kísérlet során a CSF HS-ben
Időkeret: Alapállapot, 36. hónapig
Alapállapot, 36. hónapig
A BITD-III fogadó kommunikációs nyers pontszám az idő múlásával
Időkeret: 5. évig
5. évig
A BITD-III kifejező kommunikáció nyers pontszáma az idő múlásával
Időkeret: 5. évig
5. évig
Évesített százalékos változás az alapvonalhoz képest a korábbi vizsgálat során a teljes kérgi térfogatban
Időkeret: Alapállapot, 36. hónapig
Alapállapot, 36. hónapig
Túlélés
Időkeret: 5. évig
5. évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Együttműködők

Abeona Therapeutics, Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. április 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 21.

Első közzététel (Tényleges)

2020. április 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LTFU-ABO-102
  • 2019-002979-34 (EudraCT szám)
  • UX111-CL302 (Egyéb azonosító: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2023-510392-66-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel