接受 ABO-102 治疗的 MPS IIIA 患者的长期随访研究
2026年7月16日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
来自涉及 ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH) 基因治疗临床试验的 MPS IIIA 患者的长期随访研究
这是一项多中心、非干预性、长期随访研究，参与者来自之前涉及 ABO-102 给药的干预性试验。
符合条件的参与者将进行最多 5 次预定访问，并按照评估时间表中的规定进行评估。
研究概览
详细说明
这是一项针对 MPS IIIA 患者的多中心、非干预性长期随访研究，这些患者之前已完成涉及 ABO-102 给药的临床试验。 本研究旨在根据 FDA 和 EMA 指南为接受基因治疗产品治疗的患者提供 LTFU。 当前研究的持续时间为 3 年，对于这些从先前的 ABO-102 临床试验中翻滚的参与者，治疗后总共长达 5 年。 参与者将进行最多 5 次预定访问，并按照评估时间表中的规定进行评估。
该研究先前由 Abeona Therapeutics, Inc 发布，并于 2022 年 8 月转移至 Ultragenyx。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
41
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
研究人群
这项长期随访研究将从之前的 ABO-102 临床试验中招募多达 50 名 MPS IIIA 患者。
以往试验的参与者具有任何种族、民族或性别背景，可能处于疾病的早期、中期或晚期。
描述
纳入标准：
- 已完成涉及 ABO-102 管理的先前临床试验的参与者。
- 参与者的父母/法定监护人愿意并能够完成知情同意程序并遵守研究程序和访问时间表。
排除标准：
- 计划或当前参与另一项临床试验，可能会在本研究期间混淆 ABO-102 的安全性和有效性评估。
- 任何其他妨碍参与者接受本研究所需程序的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：队列
参加了涉及UX111（Rebisufligene etisparvovec）并能够遵守现场预定的访问和评估的临床试验的参与者。
选定的参与者可能会接受辅助治疗。
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在此后续试验中将不使用研究产品。
首席研究员和/或护理人员在与医疗监察员协商后，将决定是否开始辅助 IM 治疗。
并非所有参与者都可以接受 IM 治疗。
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其他：队列b
参加过涉及UX111（Rebisufligene etisparvovec）及其不能参加队列的临床试验的参与者将参加降低的评估，在现场或通过远程医疗和家庭保健访问的组合进行评估。
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在此后续试验中将不使用研究产品。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：直至 5 年级
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直至 5 年级
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贝利婴幼儿发展量表 - 第三版 (BSITD-III) 随时间变化的认知原始评分
大体时间：直至 5 年级
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直至 5 年级
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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脑脊液 (CSF) 硫酸肝素 (HS)（二糖）暴露
大体时间：基线，截至第 36 个月
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基线，截至第 36 个月
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CSF HS 先前试验中相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，截至第 36 个月
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基线，截至第 36 个月
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BSITD-III 随时间变化的接受性沟通原始分数
大体时间：直至 5 年级
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直至 5 年级
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BSITD-III 表达性沟通随时间变化的原始分数
大体时间：直至 5 年级
|
直至 5 年级
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总皮质体积相对于先前试验基线的年化百分比变化
大体时间：基线，截至第 36 个月
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基线，截至第 36 个月
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生存
大体时间：直至 5 年级
|
直至 5 年级
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月28日
初级完成 (估计的)
2027年8月1日
研究完成 (估计的)
2027年8月1日
研究注册日期
首次提交
2020年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月21日
首次发布 (实际的)
2020年4月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月16日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LTFU-ABO-102
- 2019-002979-34 (EudraCT编号)
- UX111-CL302 (其他标识符：Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
- 2023-510392-66-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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