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パーキンソン病患者におけるセレザイムによる血液脳関門の破壊

2026年3月18日 更新者:InSightec

MR ガイド下集束超音波による血液脳関門の開放を用いた、パーキンソン病患者における Cerezyme® の脳送達に関するパイロット研究

この臨床試験は、パーキンソン病 (PD) 患者における Cerezyme® の送達に焦点を当てており、MR 誘導集束超音波 (MRgFUS) を使用して血液脳関門 (BBB) を開放します。

調査の概要

詳細な説明

ヒト被験者における MRgFUS BBB 開口部の前臨床的証拠と臨床経験を活用して、研究者らは Cerezyme® (ヒト酵素 β-グルコセレブロシダーゼの類似体) の 3 回の隔週送達の安全性と実現可能性を決定するための第 I 相非盲検試験を提案します。 MRgFUS は、PD の一方的な被殻への BBB の開口部を誘発しました。 被殻には、黒質からのドーパミン作動性ニューロンの終末が含まれており、PD で重大な影響を受ける脳領域です。 主な目的は、一方的な被殻における Cerezyme 送達のための繰り返し MRgFUS BBB 開口部の実現可能性を判断することです。 二次的な目的は、手順の安全性と忍容性を説明することです。 もう 1 つの目的は、この研究で PD 関連の臨床スコアと Cerezyme 関連のバイオマーカーの変化を測定することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

35年~75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 35 歳から 75 歳までの男女。
  2. -インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。
  3. パーキンソン病の診断。
  4. 初診から2年以上
  5. -研究前の少なくとも90日間のPD薬の安定した連隊
  6. Exablate MRgFUS 手順中に通信できる。
  7. すべての研究訪問に参加できること。

除外基準:

  1. PDの以前の脳神経外科手術
  2. セレザイム過敏症
  3. 最近頭蓋内出血または脳卒中を起こした患者
  4. 傷で覆われた頭蓋骨、頭皮の障害(湿疹など)、または頭皮の萎縮。 頭蓋または脳にクリップまたはその他の金属製の物体が埋め込まれている患者。
  5. -治療前のウォッシュアウト期間内に血液希釈剤を使用している患者(すなわち、7日以内の抗血小板またはビタミンK阻害剤抗凝固剤、72時間以内の非ビタミンK阻害剤抗凝固剤、または48時間以内のヘパリン由来化合物)。
  6. -出血性疾患、血液凝固、凝固障害の病歴がある患者、または自然発生的な腫瘍出血の病歴がある患者。
  7. ベバシズマブ(アバスチン)療法を受けている患者。
  8. 現在、別の臨床治療試験に参加中
  9. -登録から6か月以内に記録された心筋梗塞。
  10. 投薬中の不安定狭心症。
  11. うっ血性心不全。
  12. 不安定な不整脈。
  13. 心臓ペースメーカー。
  14. 重度の高血圧(投薬で拡張期血圧> 100)。
  15. -過去12か月以内に記録された脳梗塞または過去1か月のTIA。
  16. -十分に制御されていない、または治験責任医師の意見であるインスリン依存性真性糖尿病は、研究への参加を妨げます。
  17. ガドリニウムに対する既知の感受性
  18. -DEFINITY超音波造影剤またはパーフルトレンに対する既知の感受性。
  19. MRI 非対応の埋め込み型デバイスなどの MRI の禁忌。
  20. MRI スキャナに快適に収まらない大きな被験者。
  21. 仰臥位で横になり、MRI ユニット内で最大 4 時間静止することが困難、または閉所恐怖症。
  22. 未治療、制御不能の睡眠時無呼吸。
  23. 陽性の妊娠検査(閉経前の女性向け)。
  24. -既知の生命を脅かす全身性疾患。
  25. -重度の腎機能障害および/または透析中。
  26. 右から左または双方向心臓シャント。
  27. -頭蓋または全身感染の証拠がある被験者。
  28. -制御されていない慢性肺障害のある被験者。
  29. -重度の喘息、花粉症、またはよく制御されていない複数のアレルギーの病歴がある被験者(例:アナフィラキシーを伴う)。
  30. -不整脈の家族歴または個人歴のある被験者。
  31. 重度の肝障害。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:デバイスの実現可能性
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:オープンラベル単群
パーキンソン病患者にセレザイムを送達するために、血液脳関門を一時的に破壊するためにExablate Model 4000 Type-2を使用する。

Exablateを介して血液脳関門を破壊し、Cerezymeを送達します。

他の名前:

ニューロを興奮させる

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MR イメージングのコントラスト強調
時間枠:MRgFUS BBBD 施術直後
MRgFUS BBB 開口部は、ガドリニウム MRI による T1 強調の超音波処理された被殻のコントラスト増強によって定性的に決定され、MRgFUS BBBD 手順直後の対側の非超音波処理された被殻と比較した強度の変化によって定量的に決定されます。
MRgFUS BBBD 施術直後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性 -- 有害事象
時間枠:研究完了まで、平均3ヶ月
安全性は、BBBDに関連するすべての有害事象および/または深刻な有害事象を記録することによって評価されます。 各有害事象は、発生パターンについて記録されます。
研究完了まで、平均3ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MRgFUS BBB 開口部を介した Cerezyme 送達の探索的有効性
時間枠:最後の BBBD 手順の 1 日後
MRgFUS BBB 開口部を介した Cerezyme 送達の探索的有効性は、Cerezyme (GCase) のレベルと GCase 基質レベル (例: 脳脊髄液 (CSF) サンプル中の GL1 およびグルコシルスフィンゴシンまたは lyso-GL1)。
最後の BBBD 手順の 1 日後
MRgFUS BBBオープニングによるCerezyme治療の探索的有効性
時間枠:最後の BBBD 手順の 3 か月後。
MRgFUS BBB 開口部による Cerezyme 治療の探索的有効性は、Mini-Mental Status Exam (MMSE) による認知障害の変化によって測定されます。
最後の BBBD 手順の 3 か月後。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月16日

一次修了 (実際)

2021年12月31日

研究の完了 (実際)

2022年2月25日

試験登録日

最初に提出

2020年4月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年4月28日

最初の投稿 (実際)

2020年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月18日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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