Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zakłócenie bariery krew-mózg za pomocą preparatu Cerezyme u pacjentów z chorobą Parkinsona

18 marca 2026 zaktualizowane przez: InSightec

Badanie pilotażowe dotyczące dostarczania do mózgu preparatu Cerezyme® u pacjentów z chorobą Parkinsona przy użyciu indukowanego przez rezonans magnetyczny zogniskowanego ultradźwięku otwarcia bariery krew-mózg

To badanie kliniczne koncentruje się na podawaniu preparatu Cerezyme® pacjentom z chorobą Parkinsona (PD) za pomocą zogniskowanych ultradźwięków pod kontrolą rezonansu magnetycznego (MRgFUS) indukowanego otwarciem bariery krew-mózg (BBB).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wykorzystując dowody przedkliniczne i doświadczenie kliniczne z otwieraniem MRgFUS BBB u ludzi, badacze proponują otwarte badanie fazy I w celu określenia bezpieczeństwa i wykonalności trzykrotnego podawania Cerezyme® (analogu ludzkiego enzymu beta-glukocerebrozydazy) co dwa tygodnie przez MRgFUS indukował otwarcie BBB do jednostronnej skorupy w PD. Skorupa zawiera zakończenia neuronów dopaminergicznych z istoty czarnej i jest obszarem mózgu krytycznie dotkniętym chorobą Parkinsona. Głównym celem jest określenie wykonalności wielokrotnego otwierania MRgFUS BBB w celu dostarczenia Cerezyme do jednostronnej skorupy. Celem drugorzędnym jest opisanie bezpieczeństwa i tolerancji procedury. Kolejnym celem jest zmierzenie zmian w wynikach klinicznych istotnych dla PD i istotnych biomarkerów Cerezyme w badaniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 35 do 75 lat włącznie.
  2. Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody.
  3. Diagnoza choroby Parkinsona.
  4. Co najmniej 2 lata od wstępnej diagnozy
  5. Na stałym schemacie leków na PD przez co najmniej 90 dni przed badaniem
  6. Potrafi komunikować się podczas zabiegu Exablate MRgFUS.
  7. Możliwość uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poprzednia procedura neurochirurgiczna w PD
  2. Nadwrażliwość na Cerezyme
  3. Pacjenci, którzy niedawno przebyli krwotok śródczaszkowy lub udar mózgu
  4. Czaszka pokryta bliznami, zaburzenia skóry głowy (np. egzema) lub atrofia skóry głowy. Pacjenci z klipsami lub innymi metalowymi przedmiotami wszczepionymi do czaszki lub mózgu.
  5. Pacjenci, którzy przyjmują leki rozrzedzające krew w okresie wypłukiwania krwi przed leczeniem (tj. leki przeciwzakrzepowe przeciwpłytkowe lub inhibitory witaminy K w ciągu 7 dni, leki przeciwzakrzepowe niebędące inhibitorami witaminy K w ciągu 72 godzin lub pochodne heparyny w ciągu 48 godzin od leczenia).
  6. Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia krwi, krzepliwością krwi, koagulopatią w wywiadzie lub spontanicznym krwotokiem z guza w wywiadzie.
  7. Pacjenci otrzymujący terapię bewacyzumabem (Avastin).
  8. Obecnie uczestniczy w innym klinicznym badaniu terapeutycznym
  9. Udokumentowany zawał mięśnia sercowego w ciągu sześciu miesięcy od rejestracji.
  10. Niestabilna dławica piersiowa po lekach.
  11. Zastoinowa niewydolność serca.
  12. Niestabilna arytmia serca.
  13. Rozrusznik serca.
  14. Ciężkie nadciśnienie (ciśnienie rozkurczowe > 100 na lekach).
  15. Udokumentowany zawał mózgu w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub TIA w ciągu ostatniego miesiąca.
  16. Cukrzyca insulinozależna, która nie jest dobrze kontrolowana lub w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu.
  17. Znana wrażliwość na gadolin
  18. Znana wrażliwość na ultrasonograficzny środek kontrastowy DEFINITY lub perflutren.
  19. Przeciwwskazania do MRI, takie jak wszczepione urządzenia niekompatybilne z MRI.
  20. Duże przedmioty nie mieszczące się wygodnie w skanerze MRI.
  21. Trudności w leżeniu na wznak i nieruchomo do 4 godzin na oddziale rezonansu magnetycznego lub klaustrofobia.
  22. Nieleczony, niekontrolowany bezdech senny.
  23. Pozytywny test ciążowy (dla kobiet przed menopauzą).
  24. Znana zagrażająca życiu choroba ogólnoustrojowa.
  25. Ciężkie zaburzenia czynności nerek i (lub) dializy.
  26. Zastawka serca z prawej na lewą lub dwukierunkowa.
  27. Pacjenci z objawami zakażenia czaszkowego lub ogólnoustrojowego.
  28. Pacjenci z niekontrolowanymi przewlekłymi chorobami płuc.
  29. Osoby z ciężką astmą, katarem siennym lub wieloma alergiami w wywiadzie, które nie są dobrze kontrolowane (np. z anafilaksją).
  30. Osoby z rodzinną lub osobistą historią zaburzeń rytmu serca.
  31. Ciężkie uszkodzenie wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Wykonalność urządzenia
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarte, jednoramienne
Wykorzystanie urządzenia Exablate Model 4000 Type-2 do czasowego zaburzenia bariery krew-mózg w celu dostarczenia Cerezyme pacjentom z chorobą Parkinsona.
Urządzenie: Exablate BBBD za pomocą Cerezyme

Zakłócenie bariery krew-mózg przez Exablate w celu dostarczenia Cerezyme.

Inne nazwy:

Exabable Neuro

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzmocnienie kontrastu w obrazowaniu MR
Ramy czasowe: Bezpośrednio po zabiegu MRgFUS BBBD
Otwarcie MRgFUS BBB zostanie określone jakościowo przez wzmocnienie kontrastu w skorupie poddanej sonikacji w obrazie T1-zależnym za pomocą gadolinowego rezonansu magnetycznego oraz ilościowo przez zmianę intensywności w stosunku do kontralateralnej skorupy nie poddanej sonikacji bezpośrednio po procedurze MRgFUS BBBD.
Bezpośrednio po zabiegu MRgFUS BBBD

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 miesiące
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez zarejestrowanie wszystkich zdarzeń niepożądanych i/lub poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z BBBD. Każde zdarzenie niepożądane zostanie udokumentowane pod kątem wzorców występowania.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjna skuteczność dostarczania Cerezymu przez otwarcie MRgFUS BBB
Ramy czasowe: 1 dzień po ostatnim zabiegu BBBD
Eksploracyjna skuteczność dostarczania Cerezymu przez MRgFUS BBB Opening będzie mierzona poprzez zmiany poziomów Cerezymu (GCazy) i substratów GCazy (np. GL1 i glukozylosfingozyna lub lyso-GL1) w próbkach płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF).
1 dzień po ostatnim zabiegu BBBD
Eksploracyjna skuteczność leczenia preparatem Cerezyme poprzez otwarcie MRgFUS BBB
Ramy czasowe: 3 miesiące po ostatnim zabiegu BBBD.
Eksploracyjna skuteczność leczenia Cerezyme za pomocą MRgFUS BBB Opening będzie mierzona zmianami w zaburzeniach funkcji poznawczych za pomocą Mini-Mental Status Exam (MMSE).
3 miesiące po ostatnim zabiegu BBBD.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

InSightec

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PD013

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na Exablate BBBD za pomocą Cerezyme

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj