Нарушение гематоэнцефалического барьера церезимом у больных болезнью Паркинсона
18 марта 2026 г. обновлено: InSightec
Пилотное исследование доставки Церезима® в мозг у пациентов с болезнью Паркинсона с использованием индуцированного сфокусированным ультразвуком под контролем МРТ открытия гематоэнцефалического барьера
Это клиническое исследование посвящено введению Церезима® пациентам с болезнью Паркинсона (БП) с использованием сфокусированного ультразвука под контролем МРТ (MRgFUS), индуцированного открытием гематоэнцефалического барьера (ГЭБ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Используя доклинические данные и клинический опыт открытия ГЭБ с помощью MRgFUS у людей, исследователи предлагают провести открытое исследование фазы I для определения безопасности и осуществимости трехкратного двухнедельного введения Церезима® (аналог человеческого фермента бета-глюкоцереброзидазы) через MRgFUS индуцировал открытие ГЭБ в одностороннюю скорлупу при БП.
Скорлупа содержит терминали дофаминергических нейронов черной субстанции и представляет собой критически пораженную область мозга при БП.
Основная цель состоит в том, чтобы определить возможность повторного вскрытия ГЭБ с помощью MRgFUS для доставки Церезима в одностороннюю скорлупу.
Вторичная цель состоит в том, чтобы описать безопасность и переносимость процедуры.
Другая цель состоит в том, чтобы измерить изменения в клинических показателях, связанных с болезнью Паркинсона, и соответствующих биомаркерах Церезима в исследовании.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 35 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте от 35 до 75 лет включительно.
- Способны и готовы дать информированное согласие.
- Диагностика болезни Паркинсона.
- Не менее 2 лет с момента первоначального диагноза
- Стабильный режим приема препаратов для лечения ПД в течение как минимум 90 дней до исследования
- Способен общаться во время процедуры Exablate MRgFUS.
- Возможность посещать все учебные визиты.
Критерий исключения:
- Предыдущая нейрохирургическая процедура по поводу БП
- Церезим гиперчувствительность
- Пациенты, недавно перенесшие внутричерепное кровоизлияние или инсульт
- Череп покрыт шрамами, заболевания кожи головы (например, экзема) или атрофия кожи головы. Пациенты с клипсами или другими металлическими имплантированными предметами в череп или мозг.
- Пациенты, которые принимают антикоагулянты в течение периода вымывания перед лечением (т. е. антиагреганты или антикоагулянты, ингибиторы витамина К, в течение 7 дней, антикоагулянты, не являющиеся ингибиторами витамина К, в течение 72 часов или соединения, производные гепарина, в течение 48 часов после лечения).
- Пациенты с историей нарушения свертываемости крови, свертывания крови, коагулопатии или с историей спонтанного кровоизлияния опухоли.
- Пациенты, получающие терапию бевацизумабом (авастином).
- В настоящее время участвует в другом клиническом терапевтическом исследовании
- Документально подтвержденный инфаркт миокарда в течение шести месяцев после регистрации.
- Нестабильная стенокардия на медикаментозном лечении.
- Хроническая сердечная недостаточность.
- Нестабильная сердечная аритмия.
- Кардиостимулятор.
- Тяжелая артериальная гипертензия (диастолическое АД > 100 при приеме лекарств).
- Документально подтвержденный инфаркт головного мозга в течение последних 12 месяцев или ТИА в течение последнего 1 месяца.
- Инсулинозависимый сахарный диабет, который плохо контролируется или который, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Известная чувствительность к гадолинию
- Известная чувствительность к ультразвуковому контрастному веществу DEFINITY или перфлутрену.
- Противопоказания к МРТ, такие как имплантированные устройства, не совместимые с МРТ.
- Крупные объекты не помещаются в МРТ-сканер.
- Трудно лежать на спине и неподвижно до 4 часов в отделении МРТ или клаустрофобия.
- Нелеченное, неконтролируемое апноэ во сне.
- Положительный тест на беременность (для женщин в пременопаузе).
- Известное опасное для жизни системное заболевание.
- Тяжелые нарушения функции почек и/или на диализе.
- Шунт сердца справа налево или двунаправленный.
- Субъекты с признаками черепно-мозговой или системной инфекции.
- Субъекты с неконтролируемыми хроническими легочными заболеваниями.
- Субъекты с тяжелой астмой, сенной лихорадкой или множественными аллергиями, которые плохо контролируются (например, с анафилаксией).
- Субъекты с семейной или личной историей сердечной аритмии.
- Тяжелое поражение печени.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Возможности устройства
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Открытое однорукое исследование
Использование системы Exablate Model 4000 Type-2 для временного нарушения гематоэнцефалического барьера с целью доставки Церезима пациентам с болезнью Паркинсона.
|
Нарушение гематоэнцефалического барьера с помощью Exablate для доставки Cerezyme. Другие имена: Exablate Нейро |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Контрастное усиление на МРТ
Временное ограничение: Сразу после процедуры MRgFUS BBBD
|
Открытие MRgFUS BBB будет качественно определяться усилением контраста в обработанной ультразвуком скорлупе на Т1-взвешенной МРТ с гадолинием и количественно по изменению интенсивности по сравнению с контралатеральной скорлупой без ультразвука сразу после процедуры MRgFUS BBBD.
|
Сразу после процедуры MRgFUS BBBD
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность -- Нежелательные явления
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 3 месяца
|
Безопасность будет оцениваться путем регистрации всех нежелательных явлений и/или серьезных нежелательных явлений, связанных с BBBD.
Каждое нежелательное явление будет задокументировано на предмет закономерностей возникновения.
|
По завершении обучения, в среднем 3 месяца
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследовательская эффективность доставки Церезима через открытие ГЭБ MRgFUS
Временное ограничение: 1 день после заключительной процедуры BBBD
|
Исследовательская эффективность доставки Церезима посредством MRgFUS BBB Opening будет измеряться изменениями уровней Церезима (GCase) и уровней субстратов GCase (например,
GL1 и глюкозилсфингозин или лизо-GL1) в образцах спинномозговой жидкости (ЦСЖ).
|
1 день после заключительной процедуры BBBD
|
|
Исследовательская эффективность лечения Церезимом с помощью MRgFUS BBB Opening
Временное ограничение: 3 месяца после последней процедуры BBBD.
|
Исследовательская эффективность лечения церезимом с помощью MRgFUS BBB Opening будет измеряться изменениями когнитивных нарушений с помощью мини-теста психического статуса (MMSE).
|
3 месяца после последней процедуры BBBD.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 июля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 декабря 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
25 февраля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 апреля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 апреля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 мая 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PD013
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .