Veri-aivoesteen häiriö Cerezyme-potilailla Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla
keskiviikko 18. maaliskuuta 2026 päivittänyt: InSightec
Pilottitutkimus Cerezyme®:n antamisesta aivoihin Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla käyttäen MR-ohjattua fokusoitua ultraääni-indusoitua veri-aivoesteen avautumista
Tämä kliininen tutkimus keskittyy Cerezyme®:n antamiseen Parkinsonin tautia (PD) sairastaville potilaille MR-ohjatun fokusoidun ultraäänen (MRgFUS) aiheuttaman veri-aivoesteen (BBB) avaamisen avulla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hyödyntämällä prekliinisiä todisteita ja kliinisiä kokemuksia MRgFUS BBB:n avautumisesta ihmisillä, tutkijat ehdottavat faasin I avointa tutkimusta, jolla määritetään Cerezyme®:n (ihmisen beeta-glukoserebrosidaasin analogi) kolmen kerran kahdesti viikossa tapahtuvan annostelun turvallisuus ja toteutettavuus. MRgFUS aiheutti BBB:n avautumisen yksipuoliselle putamenille PD:ssä.
Putamen sisältää dopaminergisten hermosolujen päätteitä substantia nigrasta, ja se on kriittisesti vaikuttava aivoalue PD:ssä.
Ensisijainen tavoite on määrittää toistuvan MRgFUS BBB:n avaamisen toteutettavuus Cerezyme-annostelua varten yksipuolisessa putamenissa.
Toissijaisena tavoitteena on kuvata toimenpiteen turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Toinen tavoite on mitata muutoksia PD:n kannalta merkityksellisissä kliinisissä pisteissä ja Cerezyme-merkittävissä biomarkkereissa tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
35 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 35-75-vuotiaat miehet tai naiset mukaan lukien.
- Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen.
- Parkinsonin taudin diagnoosi.
- Vähintään 2 vuotta alkuperäisestä diagnoosista
- Vakaassa PD-lääkkeiden ryhmässä vähintään 90 päivää ennen tutkimusta
- Pystyy kommunikoimaan Exablate MRgFUS -menettelyn aikana.
- Pystyy osallistumaan kaikkiin opintovierailuihin.
Poissulkemiskriteerit:
- Edellinen neurokirurginen toimenpide PD:n vuoksi
- Cerezyme-yliherkkyys
- Potilaat, joilla on äskettäin ollut kallonsisäinen verenvuoto tai aivohalvaus
- Arpien peittämä kallo, päänahan häiriöt (esim. ekseema) tai päänahan surkastuminen. Potilaat, joiden kalloon tai aivoihin on istutettu klipsiä tai muita metallisia esineitä.
- Potilaat, jotka käyttävät verenohennuslääkkeitä huuhtoutumisjakson aikana ennen hoitoa (eli verihiutaleiden tai K-vitamiinin estäjien antikoagulantteja 7 vuorokauden sisällä, muita kuin K-vitamiinin estäjiä 72 tunnin sisällä tai hepariiniperäisiä yhdisteitä 48 tunnin sisällä hoidosta).
- Potilaat, joilla on ollut verenvuotohäiriöitä, veren hyytymistä, koagulopatiaa tai spontaani kasvainverenvuoto.
- Potilaat, jotka saavat bevasitsumabihoitoa (Avastin).
- Osallistuu parhaillaan toiseen kliiniseen terapeuttiseen tutkimukseen
- Dokumentoitu sydäninfarkti kuuden kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
- Epästabiili angina pectoris lääkityksellä.
- Sydämen vajaatoiminta.
- Epästabiili sydämen rytmihäiriö.
- Sydämentahdistin.
- Vaikea verenpaine (diastolinen verenpaine > 100 lääkkeillä).
- Dokumentoitu aivoinfarkti viimeisen 12 kuukauden aikana tai TIA viimeisen 1 kuukauden aikana.
- Insuliiniriippuvainen diabetes mellitus, joka ei ole hyvin hallinnassa tai joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen.
- Tunnettu herkkyys gadoliniumille
- Tunnettu herkkyys DEFINITY-ultraäänivarjoaineelle tai perflutreenille.
- MRI:n vasta-aiheet, kuten ei-MRI-yhteensopivat implantoidut laitteet.
- Suuret kohteet eivät mahdu mukavasti magneettikuvauslaitteeseen.
- Vaikeus makaa selällään ja paikallaan jopa 4 tuntia MRI-yksikössä tai klaustrofobia.
- Hoitamaton, hallitsematon uniapnea.
- Positiivinen raskaustesti (premenopausaalisille naisille).
- Tunnettu hengenvaarallinen systeeminen sairaus.
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta ja/tai dialyysihoito.
- Oikealta vasemmalle tai kaksisuuntainen sydämen shuntti.
- Potilaat, joilla on merkkejä kallon tai systeemisestä infektiosta.
- Potilaat, joilla on hallitsemattomia kroonisia keuhkosairauksia.
- Potilaat, joilla on ollut vaikea astma, heinänuha tai useita allergioita, jotka eivät ole hyvin hallinnassa (esim. anafylaksia).
- Potilaat, joiden perheessä tai henkilökohtaisessa historiassa on sydämen rytmihäiriöitä.
- Vakava maksavaurio.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Laitteen toteutettavuus
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoimen leiman yksisuuntainen rintama
Exablate Model 4000 Type-2 -laitteen käyttäminen veri-aivoesteen väliaikaiseen häiritsemiseen Cerezyme-lääkkeen toimittamiseksi Parkinsonin tautia sairastaville potilaille.
|
Veri-aivoesteen häiriö Exablaten kautta Cerezymen toimittamiseksi. Muut nimet: Selittele Neuro |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kontrastin parantaminen MR-kuvauksessa
Aikaikkuna: Välittömästi MRgFUS BBBD -toimenpiteen jälkeen
|
MRgFUS BBB:n avautuminen määritetään kvalitatiivisesti kontrastin lisääntymisen perusteella sonikoidussa putamenissa T1-painotetussa gadolinium-MRI:ssä ja kvantitatiivisesti intensiteetin muutoksella suhteessa kontralateraaliseen sonikoitumattomaan putameniin välittömästi MRgFUS BBBD -toimenpiteen jälkeen.
|
Välittömästi MRgFUS BBBD -toimenpiteen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus -- Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 kuukautta
|
Turvallisuus arvioidaan kirjaamalla kaikki BBBD:hen liittyvät haittatapahtumat ja/tai vakavat haittatapahtumat.
Jokaisesta haittatapahtumasta dokumentoidaan esiintymismallit.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cerezyme-toimituksen tutkiva tehokkuus MRgFUS BBB -avaamisen kautta
Aikaikkuna: 1 päivä viimeisen BBBD-toimenpiteen jälkeen
|
Cerezymen MRgFUS BBB:n kautta tapahtuvan toimituksen tutkiva tehokkuus mitataan Cerezyme- (GCase) ja GCase-substraattitasojen (esim.
GL1 ja glukosyylisfingosiini tai lyso-GL1) aivo-selkäydinnestenäytteissä (CSF).
|
1 päivä viimeisen BBBD-toimenpiteen jälkeen
|
|
Cerezyme-hoidon tutkiva tehokkuus MRgFUS BBB -aukon kautta
Aikaikkuna: 3 kuukautta viimeisen BBBD-toimenpiteen jälkeen.
|
Cerezyme-hoidon tutkiva tehokkuus MRgFUS:n BBB:n avautumisen kautta mitataan kognitiivisten heikentymien muutoksilla Mini-Mental Status Exam (MMSE) -tutkimuksen avulla.
|
3 kuukautta viimeisen BBBD-toimenpiteen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 20. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PD013
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .