파킨슨병 환자의 Cerezyme에 의한 혈액뇌장벽 파괴
2022년 8월 1일 업데이트: InSightec
MR 유도 집속 초음파 유도 혈액-뇌 장벽 개방을 사용한 파킨슨병 환자의 Cerezyme® 뇌 전달에 대한 파일럿 연구
이 임상 시험은 MR 유도 집속 초음파(MRgFUS) 유도 혈액-뇌 장벽(BBB) 개방을 사용하여 파킨슨병(PD) 환자에게 Cerezyme®을 전달하는 데 중점을 둡니다.
연구 개요
상세 설명
인간 피험자에서 MRgFUS BBB 개방에 대한 전임상 증거와 임상 경험을 활용하여 연구자들은 세레자임®(인간 효소 베타-글루코세레브로시다제의 유사체) MRgFUS는 PD에서 일방적인 조가비에 대한 BBB 개방을 유도했습니다.
조가비에는 흑색질로부터의 도파민 작동성 뉴런의 말단이 포함되어 있으며 PD에서 치명적인 영향을 받는 뇌 영역입니다.
1차 목표는 일방적인 조가비에서 Cerezyme 전달을 위한 반복적인 MRgFUS BBB 개방의 타당성을 결정하는 것입니다.
두 번째 목적은 절차의 안전성과 내약성을 설명하는 것입니다.
또 다른 목표는 연구에서 PD 관련 임상 점수 및 Cerezyme 관련 바이오마커의 변화를 측정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
35년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 35세에서 75세 사이의 남성 또는 여성.
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 기꺼이 합니다.
- 파킨슨병의 진단.
- 최초 진단일로부터 최소 2년
- 연구 전 최소 90일 동안 안정적인 PD 약물 투여
- Exablate MRgFUS 절차 중에 통신할 수 있습니다.
- 모든 연구 방문에 참석할 수 있습니다.
제외 기준:
- PD에 대한 이전의 신경외과적 절차
- 세레자임 과민증
- 최근 두개내출혈 또는 뇌졸중이 있었던 환자
- 흉터, 두피 장애(예: 습진) 또는 두피 위축으로 덮인 두개골. 두개골 또는 뇌에 클립 또는 기타 금속 이식 물체가 있는 환자.
- 치료 전 휴약 기간 내에 혈액 희석제를 복용 중인 환자(즉, 항혈소판제 또는 비타민 K 억제제 항응고제를 7일 이내에, 비비타민 K 억제제 항응고제를 72시간 이내에 또는 헤파린 유래 화합물을 치료 48시간 이내에 복용).
- 출혈 장애, 혈액 응고, 응고 병증의 병력이 있거나 자발적인 종양 출혈의 병력이 있는 환자.
- 베바시주맙(아바스틴) 요법을 받고 있는 환자.
- 현재 다른 임상 치료 시험에 참여 중
- 등록 6개월 이내에 기록된 심근경색.
- 약물에 대한 불안정 협심증.
- 울혈 성 심부전증.
- 불안정한 심장 부정맥.
- 심장 박동기.
- 중증 고혈압(약물 복용 시 이완기 혈압 > 100).
- 지난 12개월 이내에 기록된 뇌경색 또는 지난 1개월 동안 TIA.
- 잘 조절되지 않거나 연구자의 의견으로는 연구 참여를 배제하는 인슐린 의존성 진성 당뇨병.
- 가돌리늄에 대한 알려진 민감도
- DEFINITY 초음파 조영제 또는 perflutren에 대한 알려진 민감도.
- MRI와 호환되지 않는 이식 장치와 같은 MRI에 대한 금기 사항.
- MRI 스캐너에 편안하게 맞지 않는 큰 피험자.
- MRI 장치 또는 밀실 공포증에서 최대 4시간 동안 똑바로 누워 있기가 어렵습니다.
- 치료되지 않고 조절되지 않는 수면 무호흡증.
- 양성 임신 테스트(폐경 전 여성의 경우).
- 생명을 위협하는 전신 질환으로 알려져 있습니다.
- 심하게 손상된 신장 기능 및/또는 투석 중.
- 오른쪽에서 왼쪽 또는 양방향 심장 션트.
- 두개골 또는 전신 감염의 증거가 있는 피험자.
- 조절되지 않는 만성 폐 질환이 있는 피험자.
- 중증 천식, 건초열 또는 잘 조절되지 않는 다중 알레르기(예: 아나필락시스)의 병력이 있는 피험자.
- 심장 부정맥의 가족력 또는 개인력이 있는 피험자.
- 심각한 간 손상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 장치_타당성
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨 싱글 암
Exablate Model 4000 Type-2를 사용하여 일시적으로 혈액 뇌 장벽을 파괴하여 파킨슨병 환자에게 Cerezyme을 전달합니다.
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Cerezyme을 전달하기 위해 Exablate를 통한 혈액 뇌 장벽 파괴. 다른 이름들: Exablate 신경 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MR 영상의 대비 향상
기간: MRgFUS BBBD 시술 직후
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MRgFUS BBB 개구부는 가돌리늄 MRI로 T1 강조된 초음파 처리된 조가비의 조영 증강에 의해 정성적으로 결정되며, 정량적으로는 MRgFUS BBBD 절차 직후 반대측 초음파 처리되지 않은 조가비에 대한 강도 변화에 의해 결정됩니다.
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MRgFUS BBBD 시술 직후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 -- 부작용
기간: 학업 수료까지 평균 3개월
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안전성은 BBBD와 관련된 모든 부작용 및/또는 심각한 부작용을 기록하여 평가합니다.
각 부작용은 발생 패턴에 대해 문서화됩니다.
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학업 수료까지 평균 3개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRgFUS BBB 개봉을 통한 세레자임 전달의 탐색적 효과
기간: BBBD 최종 시술 1일 후
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MRgFUS BBB Opening을 통한 Cerezyme 전달의 탐색적 효과는 Cerezyme(GCase) 및 GCase 기질 수준(예:
뇌척수액(CSF) 샘플의 GL1 및 글루코실스핑고신 또는 리소-GL1).
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BBBD 최종 시술 1일 후
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MRgFUS BBB Opening을 통한 Cerezyme 치료의 탐색적 효과
기간: 마지막 BBBD 시술 후 3개월.
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MRgFUS BBB Opening을 통한 Cerezyme 치료의 탐색적 효과는 간이 정신 상태 검사(MMSE)를 통해 인지 장애의 변화로 측정됩니다.
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마지막 BBBD 시술 후 3개월.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 7월 16일
기본 완료 (실제)
2021년 12월 31일
연구 완료 (예상)
2022년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 28일
처음 게시됨 (실제)
2020년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
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