Vér-agy-gát zavara a Cerezyme hatására Parkinson-kórban szenvedő betegeknél
2026. március 18. frissítette: InSightec
Kísérleti tanulmány a Cerezyme® agyi bejuttatásáról Parkinson-kórban szenvedő betegeknél, MR-vezérelt fókuszált ultrahang által kiváltott vér-agy gát megnyitásával
Ez a klinikai vizsgálat a Cerezyme® bejuttatására irányul Parkinson-kórban (PD) szenvedő betegeknél, MR-vezérelt fókuszált ultrahang (MRgFUS) által indukált vér-agy gát (BBB) megnyitásával.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az MRgFUS BBB humán alanyokon történő megnyitásával kapcsolatos preklinikai bizonyítékokat és klinikai tapasztalatokat felhasználva a kutatók egy I. fázisú nyílt vizsgálatot javasolnak a Cerezyme® (a humán béta-glükocerebrozidáz enzim analógja) kéthetente háromszori adagolásának biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározására. Az MRgFUS indukálta a BBB-t az egyoldali putamen felé PD-ben.
A putamen a substantia nigra dopaminerg neuronjainak terminálisait tartalmazza, és a PD kritikusan érintett agyi régiója.
Az elsődleges cél az, hogy meghatározzuk az ismételt MRgFUS BBB megnyitásának megvalósíthatóságát a Cerezyme bejuttatásához egyoldali putamenben.
A másodlagos cél az eljárás biztonságosságának és tolerálhatóságának leírása.
Egy másik cél a PD releváns klinikai pontszámok és a Cerezyme releváns biomarkerek változásainak mérése a vizsgálat során.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
35 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 35 és 75 év közötti férfiak vagy nők, beleértve.
- Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni.
- A Parkinson-kór diagnózisa.
- Az első diagnózistól számított legalább 2 év
- A vizsgálat előtt legalább 90 napig stabil PD-gyógyszerekkel
- Képes kommunikálni az Exablate MRgFUS eljárás során.
- Képes minden tanulmányi látogatáson részt venni.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi idegsebészeti eljárás PD-re
- Cerezyme túlérzékenység
- Olyan betegek, akiknek a közelmúltban intrakraniális vérzése vagy szélütése volt
- Hegekkel borított koponya, fejbőr rendellenességek (pl. ekcéma) vagy a fejbőr sorvadása. Olyan betegek, akiknek koponyájába vagy agyába klipek vagy más fém beültetett tárgyak vannak.
- Azok a betegek, akik a kezelés előtti kiürülési időszakban vérhígítót szednek (azaz vérlemezke- vagy K-vitamin-gátló antikoagulánsokat a kezelést követő 7 napon belül, nem K-vitamin-gátló antikoagulánsokat 72 órán belül, vagy heparin eredetű vegyületeket a kezelést követő 48 órán belül).
- Olyan betegek, akiknek kórtörténetében vérzési rendellenesség, véralvadás, koagulopátia vagy spontán tumorvérzés szerepel.
- Bevacizumab (Avastin) kezelésben részesülő betegek.
- Jelenleg egy másik klinikai terápiás vizsgálatban vesz részt
- Dokumentált szívinfarktus a felvételt követő hat hónapon belül.
- Instabil angina gyógyszeres kezelés alatt.
- Pangásos szívelégtelenség.
- Instabil szívritmuszavar.
- Szívritmus-szabályozó.
- Súlyos magas vérnyomás (diasztolés vérnyomás > 100 gyógyszeres kezelés mellett).
- Dokumentált agyi infarktus az elmúlt 12 hónapban vagy TIA az elmúlt 1 hónapban.
- Inzulin-dependens diabetes mellitus, amely nem jól kontrollált, vagy amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt.
- Ismert érzékenység a gadolíniumra
- Ismert érzékenység a DEFINITY ultrahang kontrasztanyagra vagy perflutrenre.
- Az MRI ellenjavallatai, például nem MRI-kompatibilis beültetett eszközök.
- A nagyméretű tárgyak nem férnek el kényelmesen az MRI-szkennerben.
- Hanyatt fekvés és mozdulatlan fekvés legfeljebb 4 órán át az MRI egységben vagy klausztrofóbia.
- Kezeletlen, ellenőrizetlen alvási apnoe.
- Pozitív terhességi teszt (menopauza előtti nők számára).
- Ismert életveszélyes szisztémás betegség.
- Súlyosan károsodott veseműködés és/vagy dialízis.
- Jobbról balra vagy kétirányú szívsönt.
- Olyan alanyok, akiknél koponya- vagy szisztémás fertőzés jele van.
- Kontrollálatlan krónikus tüdőbetegségben szenvedő alanyok.
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében súlyos asztma, szénanátha vagy többszörös, nem jól kontrollált allergia szerepel (pl. anafilaxiás sokk).
- Alanyok, akiknek családjában vagy személyes anamnézisében szívritmuszavar szerepel.
- Súlyos májkárosodás.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Az eszköz megvalósíthatósága
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nyílt címkéjű egykaros
Az Exablate Model 4000 Type-2 használata a vér-agy gát ideiglenes megzavarására a Cerezyme beadásához Parkinson-kóros betegeknél.
|
Blood Brain Barrier Disruption keresztül Exablate a Cerezyme szállításához. Más nevek: Exablate Neuro |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kontrasztjavítás az MR képalkotáson
Időkeret: Közvetlenül az MRgFUS BBBD eljárás után
|
Az MRgFUS BBB nyitását minőségileg az ultrahanggal kezelt putamen kontrasztjavítása határozza meg T1-súlyozással gadolínium MRI-vel, és mennyiségileg az ellenoldali, nem szonikált putamenhez viszonyított intenzitás változása közvetlenül az MRgFUS BBBD eljárás után.
|
Közvetlenül az MRgFUS BBBD eljárás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság -- Káros események
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 3 hónap
|
A biztonságot az összes nemkívánatos esemény és/vagy a BBBD-vel kapcsolatos súlyos nemkívánatos esemény rögzítésével értékelik.
Minden nemkívánatos eseményt dokumentálni kell az előfordulási minták tekintetében.
|
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 3 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Cerezyme MRgFUS BBB nyitáson keresztül történő bejuttatásának feltáró hatékonysága
Időkeret: 1 nappal az utolsó BBBD eljárás után
|
A Cerezyme MRgFUS BBB Opening segítségével történő bejuttatásának feltáró hatékonyságát a Cerezyme (GCase) és a GCase szubsztrátok szintjének változásaival mérik (pl.
GL1 és glükozilszfingozin vagy lizo-GL1) agy-gerincvelői folyadék (CSF) mintákban.
|
1 nappal az utolsó BBBD eljárás után
|
|
A Cerezyme kezelés feltáró hatékonysága az MRgFUS BBB Opening segítségével
Időkeret: 3 hónappal az utolsó BBBD eljárás után.
|
A Cerezyme kezelés MRgFUS BBB-n keresztüli feltáró hatékonyságát a Mini-Mental Status Exam (MMSE) segítségével a kognitív károsodásban bekövetkezett változások mérik.
|
3 hónappal az utolsó BBBD eljárás után.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. július 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. december 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. február 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. április 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 28.
Első közzététel (Tényleges)
2020. május 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 18.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PD013
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .