フェニルケトン尿症の食事管理のための錠剤形態のすぐに使用できるタンパク質代替品の受容性と耐性
XPhe Minis - 受容性と許容範囲の市場調査
調査の概要
状態
詳細な説明
フェニルケトン尿症 (PKU) の小児の主な治療法は、低タンパク食です。 この治療の一部では、正常な成長と発達のための基本的なタンパク質要件を満たすために、フェニルアラニンを含まないタンパク質代替物の投与が必要です. フェニルアラニンを含まないタンパク質代替品のいくつかのブランドは、液体、半固体、錠剤など、さまざまな形ですでに入手可能です. しかし、代替タンパク質の服用を順守することは引き続き課題です。 生涯にわたって低タンパク食が推奨されているため、長期的なコンプライアンスへの関心が高まっています. その結果、製品タイプの観点から選択を改善すると、コンプライアンスに役立つ場合があります。 XPhe mini は、ビタミン、ミネラル、微量元素を豊富に含む、フェニルアラニンを含まないタンパク質代替錠剤で、PKU の子供と大人向けに設計されています。 それらは、PKU患者にとって適切な代替選択肢となり、ライフスタイルや好みに合わせて選択できるさまざまなタンパク質代替品になることが期待されています.
これは、PKU の 10 人の子供を対象とした前向き観察耐性研究です。 現在第 2 段階のタンパク質代替物を服用している被験者は、試験製品の忍容性と受容性を評価するためにすぐに使用できるタンパク質代替物錠剤を服用して、7 日間の試験に採用されます。 したがって、被験者は、通常のタンパク質代替物の一部またはすべてを新しい製品に置き換えます.
7日間の試験期間中、被験者または介護者は、以下に関する情報を記録する毎日のアンケートに記入するよう求められます。
調査の開始時と終了時に、味、外観、匂い、投与の容易さ、服用方法、およびその他の問題や症状に関する認識を考慮するアンケートにも記入します。
処方される錠剤の量は、通常のタンパク質代替物と同じ量のタンパク質を提供するように計算されます.
被験者は、PKU で定期的に行われているように、毎週指を刺して血液検査を受けます。 研究製品での結果は、通常のタンパク質代替品での結果と比較されます。
PKU を持つ 10 人の子供が募集されます。 適切な被験者が特定されると、研究情報シートが被験者または保護者/介護者に送信されます。 主任栄養士に連絡することにより、希望する場合は、研究に関する詳細情報を要求するよう招待されます。 各患者の募集は、書面によるインフォームドコンセントによって行われます。これは、両親/主介護者によって記入され、主任栄養士によって行われます。 また、お子様は同意/同意書に記入し、理解度に適していると判断された場合は、情報シートを受け取ります。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Wales
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Birmingham、Wales、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- フェニルアラニンを含まないタンパク質代替物を必要とする PKU または PKU バリアントの診断。
- -フェニルアラニンを含まないタンパク質代用品をすでに服用しており、研究製品を7日間試しても構わないと思っている被験者。
- 7歳以上のお子様。
- -保護者から得た書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- 重篤な併発疾患の存在
- プロトコルの要件を遵守する患者の意欲または能力に関する主任栄養士の不確実性
- -調査中または市販されている製品を含む他の研究への参加と同時に、または研究に参加する前の2週間以内。
- -研究に至るまでの過去2週間に抗生物質を服用した子供。
- 7歳未満のお子様。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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日々のコンプライアンス
時間枠：7日
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現在処方されているタンパク質代用品の遵守状況は、7日間のトライアルの開始時に評価されます。
その後、研究製品の使用とコンプライアンスは、標準化されたアンケートを使用して1〜7日目から毎日評価されます。患者は、消費された研究製品の量と処方された用量を記録します。
コンプライアンス
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7日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療 - 緊急耐性
時間枠：7日
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胃腸の副作用（下痢、便秘、膨満感または腹部膨満、吐き気、嘔吐、げっぷ、鼓腸または逆流、および腹部の不快感または痛みを含む）は、スケール（今日なし、軽度、中等度または重度/本当に面倒）。
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7日
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患者の受容性
時間枠：7日
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受容性（使いやすさおよび嗜好性）は、調査期間中および調査終了時に毎日アンケートを介して評価されます。
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7日
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代謝制御
時間枠：2日
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通常の臨床診療と同様に、毎週の定期的な指刺し血液スポットを収集し、フェニルアラニン（1リットルあたりのマイクロモル）およびチロシン（1リットルあたりのマイクロモル）について分析します。
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2日
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調査製品の緊急イベントの発生率。
時間枠：研究完了まで平均1年
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すべての有害事象は、研究全体（発生時および発生時）および研究完了後、平均1年間記録されます。
治験薬はすでに市販されているため、有害事象が発生する可能性はほとんどありません。
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研究完了まで平均1年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Anita MacDonald, Professor、Birmingham Children´s Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XPheminisCT01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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