Aanvaardbaarheid en tolerantie van een gebruiksklare eiwitvervanger in tabletvorm voor de dieetbehandeling van fenylketonurie
XPhe Minis - Marktonderzoek naar aanvaardbaarheid en tolerantie
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De belangrijkste behandeling voor kinderen met fenylketonurie (PKU) is een eiwitarm dieet. Een deel van deze behandeling vereist de toediening van een fenylalanine-vrije eiwitvervanger om te voldoen aan de basis eiwitbehoefte voor normale groei en ontwikkeling. Verschillende merken van fenylalanine-vrije eiwitvervangers zijn al verkrijgbaar in verschillende vormen - vloeibaar, halfvast, tablet. Het naleven van het innemen van eiwitvervangers blijft echter een uitdaging. Aangezien een eiwitarm dieet voor het leven wordt aanbevolen, is naleving op de lange termijn een groeiende zorg. Hierdoor kan het verbeteren van de keuze qua productsoort helpen bij de naleving. XPhe minis zijn fenylalanine-vrije eiwitvervangende tabletten verrijkt met vitamines, mineralen en sporenelementen, ontwikkeld voor kinderen en volwassenen met PKU. Verwacht wordt dat ze een geschikte alternatieve keuze zullen zijn voor PKU-patiënten, waardoor de verscheidenheid aan eiwitvervangers waaruit ze kunnen kiezen wordt uitgebreid om aan te sluiten bij hun levensstijl en voorkeuren.
Dit is een prospectieve, observationele tolerantiestudie bij 10 kinderen met PKU. Proefpersonen die momenteel een eiwitsubstituut in de tweede fase nemen, zullen worden aangeworven voor een proefperiode van 7 dagen, waarbij ze de kant-en-klare eiwitvervangende tabletten innemen om de verdraagbaarheid en aanvaardbaarheid van het onderzoeksproduct te evalueren. Daarom zullen proefpersonen hun gebruikelijke eiwitvervanger geheel of gedeeltelijk vervangen door het nieuwe product.
Tijdens de proefperiode van 7 dagen wordt proefpersonen of verzorgers gevraagd een dagelijkse vragenlijst in te vullen met informatie over: • Gebruik en therapietrouw • Gebruiksgemak en eventuele problemen met toediening • Eventuele gastro-intestinale bijwerkingen.
Aan het begin en einde van het onderzoek zal ook een vragenlijst worden ingevuld die percepties over smaak, uiterlijk, geur, toedieningsgemak, hoe het wordt ingenomen en eventuele andere problemen of symptomen in overweging neemt.
De hoeveelheid voorgeschreven tabletten wordt berekend om dezelfde hoeveelheid eiwit te leveren als hun gebruikelijke eiwitvervanger.
Proefpersonen zullen doorgaan met wekelijkse vingerprikbloedtesten, zoals routine is bij PKU. De resultaten terwijl ze het studieproduct gebruiken, zullen worden vergeleken met de resultaten terwijl ze hun gebruikelijke eiwitvervanger gebruiken.
Er worden 10 kinderen met PKU geworven. Wanneer een geschikte proefpersoon is geïdentificeerd, wordt een studie-informatieblad naar de proefpersoon of ouders/verzorgers gestuurd. Zij zullen worden uitgenodigd om desgewenst meer informatie over het onderzoek op te vragen door contact op te nemen met de hoofddiëtist. Werving van elke patiënt vindt plaats door schriftelijke geïnformeerde toestemming, die wordt ingevuld door de ouders/primaire verzorgers en wordt afgenomen door de hoofddiëtist. Kinderen vullen ook een instemmings-/toestemmingsformulier in en ontvangen een informatieblad, indien dit passend wordt geacht voor hun begripsniveau.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Wales
-
Birmingham, Wales, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van PKU of PKU-variant waarbij een fenylalanine-vrije eiwitvervanger nodig is.
- Proefpersonen die al een fenylalaninevrije eiwitvervanger gebruiken en bereid zijn het onderzoeksproduct 7 dagen te proberen.
- Kinderen van 7 jaar en ouder.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van ouderlijke verzorger.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van ernstige gelijktijdige ziekte
- De onzekerheid van de hoofddiëtist over de bereidheid of het vermogen van de patiënt om aan de protocolvereisten te voldoen
- Deelname aan andere onderzoeken waarbij onderzoeks- of op de markt gebrachte producten gelijktijdig of binnen twee weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek zijn betrokken.
- Alle kinderen die de afgelopen 2 weken voorafgaand aan het onderzoek antibiotica hebben gebruikt.
- Kinderen jonger dan 7 jaar.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dagelijkse naleving
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Naleving van de momenteel voorgeschreven eiwitvervanger zal aan het begin van de proefperiode van 7 dagen worden beoordeeld.
Gebruik en naleving van het onderzoeksproduct worden vervolgens dagelijks beoordeeld van dag 1-7 met behulp van gestandaardiseerde vragenlijsten, waarbij patiënten de hoeveelheid geconsumeerd onderzoeksproduct versus de voorgeschreven doses documenteren.
Nakoming
|
7 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandeling-opkomende verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Gastro-intestinale bijwerkingen (waaronder diarree, obstipatie, opgeblazen gevoel of opgezette buik, misselijkheid, braken, oprispingen, winderigheid of oprispingen en abdominaal ongemak of pijn) zullen dagelijks worden beoordeeld via een vragenlijst met behulp van de schaal (geen vandaag, mild, matig of ernstig / echt lastig).
|
7 dagen
|
|
Acceptatie door de patiënt
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Aanvaardbaarheid (gebruiksgemak en smakelijkheid) zal tijdens de onderzoeksperiode dagelijks worden beoordeeld via een vragenlijst en aan het einde van het onderzoek via een vragenlijst.
|
7 dagen
|
|
Metabolische controle
Tijdsspanne: 2 dagen
|
Wekelijkse routinematige vingerprikbloedvlekken zullen worden verzameld en geanalyseerd op fenylalanine (micromol per liter) en tyrosine (micromol per liter), zoals gebruikelijk in de klinische praktijk.
|
2 dagen
|
|
Incidentie van opkomende gebeurtenissen in het studieproduct.
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
|
Alle bijwerkingen worden tijdens het onderzoek geregistreerd (wanneer en wanneer ze zich voordoen) en na voltooiing van het onderzoek, gemiddeld 1 jaar.
Aangezien het onderzoeksproduct al in de handel verkrijgbaar is, is het onwaarschijnlijk dat zich een bijwerking voordoet.
|
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- XPheminisCT01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .