페닐케톤뇨증의 식이 관리를 위한 정제 형태의 즉시 사용 가능한 단백질 대체물의 수용 가능성 및 내성
XPhe Minis - 수용 가능성 및 공차 시장 조사
연구 개요
상세 설명
페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 어린이의 기본 치료법은 저단백 식단입니다. 이 치료의 일부는 정상적인 성장과 발달을 위한 기본 단백질 요구 사항을 충족시키기 위해 페닐알라닌이 없는 단백질 대체물의 투여를 필요로 합니다. 여러 브랜드의 페닐알라닌이 없는 단백질 대체물은 이미 다양한 형태(액체, 반고체, 정제)로 제공되고 있습니다. 그러나 단백질 대체제 복용에 대한 순응도는 계속해서 문제가 되고 있습니다. 저단백 식단이 평생 동안 권장됨에 따라 장기적인 규정 준수에 대한 우려가 커지고 있습니다. 결과적으로 제품 유형 측면에서 선택을 개선하면 규정 준수에 도움이 될 수 있습니다. XPhe 미니는 PKU가 있는 어린이와 성인을 위해 설계된 비타민, 미네랄 및 미량 원소가 풍부한 페닐알라닌이 없는 단백질 대체 정제입니다. 라이프스타일과 선호도에 맞춰 선택할 수 있는 단백질 대체제의 다양성을 넓혀 PKU 환자들에게 적합한 대안이 될 것으로 기대된다.
이것은 PKU를 가진 10명의 어린이에 대한 전향적 관찰 내성 연구입니다. 현재 2단계 단백질 대체제를 복용 중인 피험자는 연구 제품의 내약성 및 수용성을 평가하기 위해 바로 사용할 수 있는 단백질 대체제 정제를 복용하는 7일 시험에 모집됩니다. 따라서 피험자는 일반적인 단백질 대체품의 일부 또는 전부를 새 제품으로 대체할 것입니다.
7일 시험 기간 동안 피험자 또는 간병인은 다음에 대한 정보를 기록하는 일일 설문지를 작성해야 합니다. • 사용 및 준수 • 사용 용이성 및 관리 문제 • 모든 위장 부작용.
맛, 모양, 냄새, 투여 용이성, 복용 방법 및 기타 문제나 증상에 대한 인식을 고려하는 설문지는 연구 시작과 끝에서 작성됩니다.
처방된 정제의 양은 일반적인 단백질 대체물과 동일한 양의 단백질을 제공하도록 계산됩니다.
피험자는 PKU에서 일상적인 방식으로 매주 손가락 채혈 혈액 검사를 계속 받게 됩니다. 연구 제품에 대한 결과는 일반적인 단백질 대체물에 대한 결과와 비교됩니다.
PKU를 가진 10명의 아이들이 모집될 것입니다. 적절한 피험자가 확인되면 연구 정보 시트가 피험자 또는 부모/보호자에게 전송됩니다. 원하는 경우 수석 영양사에게 연락하여 연구에 대한 추가 정보를 요청할 수 있습니다. 각 환자의 모집은 부모/일차 간병인이 작성하고 수석 영양사가 수행하는 서면 동의서에 의해 이루어집니다. 어린이는 또한 동의/동의 양식을 작성하고 이해 수준에 적합하다고 판단되는 경우 정보 시트를 받게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Wales
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Birmingham, Wales, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 페닐알라닌이 없는 단백질 대체물이 필요한 PKU 또는 PKU 변형의 진단.
- 이미 페닐알라닌이 없는 단백질 대체제를 복용 중이고 연구 제품을 7일 동안 사용해 볼 의향이 있는 피험자.
- 7세 이상 어린이.
- 부모 간병인으로부터 얻은 서면 동의서.
제외 기준:
- 심각한 동시 질병의 존재
- 프로토콜 요구 사항을 준수하려는 환자의 의지 또는 능력에 대한 영양사의 불확실성
- 연구에 참여하기 전 2주 이내에 또는 동시에 또는 시판 제품과 관련된 다른 모든 연구에 참여.
- 연구 이전 2주 동안 항생제를 복용한 모든 어린이.
- 7세 미만의 어린이.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일일 준수
기간: 7 일
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현재 처방된 단백질 대체물에 대한 준수 여부는 7일 시험 시작 시 평가됩니다.
연구 제품의 사용 및 순응도는 환자가 소비된 연구 제품의 양과 처방된 용량을 기록하는 표준화된 설문지를 사용하여 1일에서 7일까지 매일 평가됩니다.
규정 준수
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7 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 응급 내약성
기간: 7 일
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위장관 부작용(설사, 변비, 팽만감 또는 복부 팽만, 메스꺼움, 구토, 트림, 고창 또는 역류 및 복부 불편감 또는 통증 포함)은 척도(오늘 없음, 경증, 중등도 또는 중증/ 정말 번거롭다).
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7 일
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환자 수용성
기간: 7 일
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수용성(사용 용이성 및 기호성)은 연구 기간 동안 매일 설문지를 통해 평가하고 연구 종료 시 설문지를 통해 평가합니다.
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7 일
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대사 조절
기간: 2일
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주간 일상적인 손가락 찔린 혈반을 수집하고 일반적인 임상 실습과 같이 페닐알라닌(리터당 마이크로몰) 및 티로신(리터당 마이크로몰)에 대해 분석합니다.
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2일
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연구 제품 긴급 사건의 발생.
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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모든 유해 사례는 연구 기간 내내(발생 시) 그리고 연구 완료 후 평균 1년 동안 기록됩니다.
연구 제품이 이미 상업적으로 이용 가능하기 때문에 부작용이 발생할 가능성은 낮습니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- XPheminisCT01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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