Tablettimuodossa olevan käyttövalmiin proteiinikorvikkeen hyväksyttävyys ja sietokyky fenyyliketonurian ruokavaliohoitoon
XPhe Minis - Hyväksyttävyyden ja toleranssin markkinatutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Fenyyliketonuriaa (PKU) sairastavien lasten pääasiallinen hoito on vähäproteiininen ruokavalio. Osa tästä hoidosta edellyttää fenyylialaniinittoman proteiinikorvikkeen antamista normaalin kasvun ja kehityksen proteiinin perustarpeiden täyttämiseksi. Useita fenyylialaniinittomia proteiinin korvikkeita on jo saatavilla eri muodoissa - nestemäisinä, puolikiinteinä, tabletteina. Proteiinikorvikkeiden käytön noudattaminen on kuitenkin edelleen haaste. Koska vähäproteiinista ruokavaliota suositellaan koko elämän ajan, pitkäaikainen noudattaminen on kasvava huolenaihe. Tämän seurauksena valinnan parantaminen tuotetyypin suhteen voi edistää vaatimusten noudattamista. XPhe minis ovat fenyylialaniinittomia vitamiinikorviketabletteja, jotka on rikastettu vitamiineilla, kivennäisaineilla ja hivenaineilla, jotka on suunniteltu lapsille ja aikuisille, joilla on PKU. Niiden odotetaan olevan sopiva vaihtoehto PKU-potilaille, mikä laajentaa heidän valittavissaan olevien proteiinien korvikkeiden valikoimaa elämäntapansa ja mieltymyksiensä mukaan.
Tämä on prospektiivinen, havainnollinen toleranssitutkimus 10 lapsella, joilla on PKU. Koehenkilöt, jotka käyttävät parhaillaan toisen vaiheen proteiininkorviketta, rekrytoidaan 7 päivän kokeeseen, jossa otetaan käyttöön valmiit proteiinikorviketabletit arvioidakseen tutkimustuotteen siedettävyyttä ja hyväksyttävyyttä. Siksi koehenkilöt korvaavat osan tai kaikki tavalliset proteiinikorvikeensa uudella tuotteella.
7 päivän kokeen aikana koehenkilöitä tai omaishoitajia pyydetään täyttämään päivittäinen kyselylomake, johon tallennetaan tiedot seuraavista aiheista: • käyttö ja noudattaminen • käytön helppous ja mahdolliset anto-ongelmat • kaikki maha-suolikanavan sivuvaikutukset.
Tutkimuksen alussa ja lopussa täytetään myös kyselylomake, jossa tarkastellaan käsityksiä mausta, ulkonäöstä, hajusta, annostelun helppoudesta, sen ottamisesta ja muista ongelmista tai oireista.
Määrättyjen tablettien määrä lasketaan antamaan sama määrä proteiinia kuin niiden tavallinen proteiinikorvike.
Koehenkilöt jatkavat viikoittaisia sormenpistoverikokeita, kuten PKU:ssa on rutiini. Tutkimustuotteella saatuja tuloksia verrataan tuloksiin käytettäessä tavallista proteiinikorviketta.
Rekrytoidaan 10 lasta, joilla on PKU. Kun sopiva aihe on tunnistettu, tutkimustietolomake lähetetään tutkittavalle tai vanhemmille/hoitajille. Heitä pyydetään pyytämään halutessaan lisätietoja tutkimuksesta ottamalla yhteyttä johtavaan ravitsemusterapeuttiin. Jokaisen potilaan rekrytointi tapahtuu kirjallisella suostumuksella, jonka vanhemmat/ensisijaiset omaishoitajat täyttävät ja johtava ravitsemusterapeutti ottaa. Lapset täyttävät myös suostumuslomakkeen ja saavat tietolomakkeen, jos se katsotaan heidän ymmärrystasonsa kannalta sopivaksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Wales
-
Birmingham, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PKU:n tai PKU-variantin diagnoosi, joka vaatii fenyylialaniinittoman proteiinin korvikkeen.
- Koehenkilöt, jotka käyttävät jo fenyylialaniinitonta proteiinikorviketta ja ovat valmiita kokeilemaan tutkimustuotetta 7 päivän ajan.
- 7-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset.
- Vanhempainhoitajalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Vakavan samanaikaisen sairauden esiintyminen
- Johtavan ravitsemusterapeutin epävarmuus potilaan halukkuudesta tai kyvystä noudattaa protokollan vaatimuksia
- Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joissa on mukana tutkittavia tai markkinoituja tuotteita samanaikaisesti tai kahden viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
- Kaikki lapset, jotka ovat saaneet antibiootteja 2 edellisen viikon aikana ennen tutkimusta.
- Alle 7-vuotiaat lapset.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivittäinen noudattaminen
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Yhteensopivuus tällä hetkellä määrätyn proteiinin korvikkeen kanssa arvioidaan 7 päivän kokeen alussa.
Tämän jälkeen tutkimustuotteen käyttöä ja noudattamista arvioidaan päivittäin päivinä 1-7 käyttämällä standardoituja kyselylomakkeita, joissa potilaat dokumentoivat kulutetun tutkimustuotteen määrän suhteessa määrättyihin annoksiin.
Vaatimustenmukaisuus
|
7 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoito - Ensisijainen siedettävyys
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Ruoansulatuskanavan sivuvaikutukset (mukaan lukien ripuli, ummetus, turvotus tai vatsan turvotus, pahoinvointi, oksentelu, röyhtäily, ilmavaivat tai regurgitaatio ja vatsakipu tai -kipu) arvioidaan päivittäin kyselylomakkeella asteikolla (ei tänään, lievä, kohtalainen tai vaikea / todella hankalaa).
|
7 päivää
|
|
Potilaan hyväksyttävyys
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Hyväksyttävyyttä (helppokäyttöä ja makua) arvioidaan kyselylomakkeella päivittäin tutkimusjakson aikana ja tutkimuksen lopussa kyselylomakkeella.
|
7 päivää
|
|
Aineenvaihdunnan hallinta
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Viikoittaiset rutiininomaiset sormenpistoveripisteet kerätään ja analysoidaan fenyylialaniinin (mikromoli litrassa) ja tyrosiinin (mikromoli litrassa) varalta tavallisen kliinisen käytännön mukaisesti.
|
2 päivää
|
|
Tutkimustuotteisiin liittyvien tapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Kaikki haittatapahtumat kirjataan koko tutkimuksen ajan (silloin kun niitä esiintyy) ja tutkimuksen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi.
Koska tutkimustuote on jo kaupallisesti saatavilla, haittatapahtumien esiintyminen on epätodennäköistä.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- XPheminisCT01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .