Akceptowalność i tolerancja gotowego do użycia substytutu białka w postaci tabletek do dietetycznego postępowania w fenyloketonurii
XPhe Minis - Badanie rynku akceptacji i tolerancji
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Podstawowym sposobem leczenia dzieci z fenyloketonurią (PKU) jest dieta niskobiałkowa. Część tego leczenia wymaga podawania substytutu białka wolnego od fenyloalaniny w celu zaspokojenia podstawowego zapotrzebowania na białko dla prawidłowego wzrostu i rozwoju. Kilka marek zamienników białka bez fenyloalaniny jest już dostępnych w różnych formach – płynnej, półstałej, tabletkowej. Jednak przestrzeganie zasad przyjmowania substytutów białka nadal stanowi wyzwanie. Ponieważ dieta niskobiałkowa jest zalecana przez całe życie, coraz większym problemem staje się przestrzeganie diety długoterminowej. W rezultacie poprawa wyboru pod względem rodzaju produktu może pomóc w uzyskaniu zgodności. XPhe minis to niezawierające fenyloalaniny tabletki zastępujące białko, wzbogacone witaminami, minerałami i pierwiastkami śladowymi przeznaczone dla dzieci i dorosłych chorych na fenyloketonurię. Oczekuje się, że będą one odpowiednią alternatywą dla pacjentów z PKU, poszerzając gamę substytutów białka, z których mogą wybierać, aby dopasować je do swojego stylu życia i preferencji.
Jest to prospektywne, obserwacyjne badanie tolerancji u 10 dzieci z PKU. Osoby, które obecnie przyjmują substytut białka drugiego etapu, zostaną zwerbowane do 7-dniowej próby, przyjmując gotowe do użycia tabletki zastępujące białko, aby ocenić tolerancję i akceptację badanego produktu. W związku z tym pacjenci zastąpią część lub całość swojego zwykłego substytutu białka nowym produktem.
Podczas 7-dniowego okresu próbnego uczestnicy lub opiekunowie będą proszeni o codzienne wypełnianie kwestionariusza zawierającego informacje na temat: • stosowania i zgodności • łatwości stosowania i wszelkich problemów związanych z podawaniem • wszelkich skutków ubocznych ze strony przewodu pokarmowego.
Na początku i na końcu badania zostanie również wypełniony kwestionariusz, w którym uwzględnione zostaną wrażenia dotyczące smaku, wyglądu, zapachu, łatwości podawania, sposobu przyjmowania oraz wszelkich innych problemów lub objawów.
Ilość przepisanych tabletek zostanie obliczona tak, aby zapewnić taką samą ilość białka, jak ich zwykły substytut białka.
Pacjenci będą nadal poddawani cotygodniowym badaniom krwi pobranym z palca, jak to jest rutynowe w przypadku PKU. Wyniki uzyskane podczas stosowania badanego produktu zostaną porównane z wynikami uzyskanymi podczas zwykłego zamiennika białka.
Zatrudnionych zostanie 10 dzieci chorych na PKU. Po zidentyfikowaniu odpowiedniego przedmiotu, arkusz informacyjny badania zostanie wysłany do uczestnika lub rodziców/opiekunów. Zostaną oni poproszeni o zwrócenie się o dalsze informacje na temat badania, jeśli zechcą, kontaktując się z głównym dietetykiem. Rekrutacja każdego pacjenta odbywać się będzie na podstawie pisemnej świadomej zgody, którą wypełniają rodzice/opiekunowie główni i którą podejmuje Główny Dietetyk. Dzieci wypełnią również formularz zgody/zgody i otrzymają arkusz informacyjny, jeśli zostanie to uznane za odpowiednie dla ich poziomu zrozumienia.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Bernhard Hoffmann, PhD
- Numer telefonu: +49 6031 166 72 71
- E-mail: behoffmann@meta.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Yvonne Muecke, PhD
- Numer telefonu: +49 6031 166 72 79
- E-mail: yvonne.muecke@metax.org
Lokalizacje studiów
-
-
Wales
-
Birmingham, Wales, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza PKU lub wariantu PKU wymagającego substytutu białka wolnego od fenyloalaniny.
- Osoby, które już przyjmują substytut białka niezawierający fenyloalaniny i chcą wypróbować badany produkt przez 7 dni.
- Dzieci w wieku 7 lat i starsze.
- Pisemna świadoma zgoda uzyskana od opiekuna rodzicielskiego.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność poważnej współistniejącej choroby
- Niepewność dietetyka prowadzącego co do chęci lub zdolności pacjenta do przestrzegania wymagań protokołu
- Uczestnictwo w jakichkolwiek innych badaniach obejmujących produkty badane lub wprowadzane do obrotu jednocześnie lub w ciągu dwóch tygodni przed włączeniem do badania.
- Wszystkie dzieci, które przyjmowały antybiotyki w ciągu ostatnich 2 tygodni poprzedzających badanie.
- Dzieci w wieku poniżej 7 lat.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Codzienna zgodność
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zgodność z aktualnie zalecanym substytutem białka zostanie oceniona na początku 7-dniowego okresu próbnego.
Stosowanie i przestrzeganie zaleceń dotyczących badanego produktu będzie następnie oceniane codziennie od 1 do 7 dnia za pomocą standardowych kwestionariuszy, w których pacjenci dokumentują ilość spożytego badanego produktu w stosunku do przepisanych dawek.
Zgodność
|
7 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Leczenie — tolerancja w nagłych przypadkach
Ramy czasowe: 7 dni
|
Działania niepożądane ze strony przewodu pokarmowego (w tym biegunka, zaparcia, wzdęcia lub rozdęcie brzucha, nudności, wymioty, odbijanie się, wzdęcia lub zarzucanie pokarmu oraz dyskomfort lub ból brzucha) będą oceniane codziennie za pomocą kwestionariusza z wykorzystaniem skali (brak dzisiaj, łagodny, umiarkowany lub ciężki/ naprawdę kłopotliwe).
|
7 dni
|
|
Akceptacja pacjenta
Ramy czasowe: 7 dni
|
Akceptowalność (łatwość użycia i smakowitość) będzie oceniana za pomocą kwestionariusza codziennie w okresie badania i na koniec badania za pomocą kwestionariusza.
|
7 dni
|
|
Kontrola metaboliczna
Ramy czasowe: 2 dni
|
Cotygodniowe rutynowe plamki krwi z palca będą pobierane i analizowane pod kątem fenyloalaniny (mikromole na litr) i tyrozyny (mikromole na litr), zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną.
|
2 dni
|
|
Częstość występowania zdarzeń pojawiających się w badanym produkcie.
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów średnio 1rok
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane będą rejestrowane przez cały czas trwania badania (jak i kiedy wystąpią) oraz po zakończeniu badania, średnio przez 1 rok.
Ponieważ badany produkt jest już dostępny na rynku, wystąpienie jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego jest mało prawdopodobne.
|
Przez ukończenie studiów średnio 1rok
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- XPheminisCT01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .