用于苯丙酮尿症饮食管理的片剂形式即用型蛋白质替代品的可接受性和耐受性

儿童苯丙酮尿症 (PKU) 的主要治疗方法是低蛋白饮食。 这种治疗的一部分需要使用不含苯丙氨酸的蛋白质替代品，以满足正常生长发育的基本蛋白质需求。 几个品牌的无苯丙氨酸蛋白质替代品已经以各种形式提供——液体、半固体、片剂。 然而，服用蛋白质替​​代品的依从性仍然是一个挑战。 由于建议终生采用低蛋白饮食，因此人们越来越关注长期依从性。 因此，改进产品类型的选择可能有助于合规性。 XPhe minis 是不含苯丙氨酸的蛋白质替代药片，富含维生素、矿物质和微量元素，专为患有 PKU 的儿童和成人设计。 预计它们将成为 PKU 患者的合适替代选择，扩大他们可以选择的蛋白质替代品的种类，以适应他们的生活方式和偏好。

这是一项针对 10 名 PKU 儿童的前瞻性、观察性耐受性研究。 目前正在服用第二阶段蛋白质替代品的受试者将被招募进行为期 7 天的试验，服用即用型蛋白质替代品片剂来评估研究产品的耐受性和可接受性。 因此，受试者将用新产品替换部分或全部他们常用的蛋白质替代品。

在为期 7 天的试验期间，受试者或护理人员将被要求完成一份每日调查问卷，记录以下信息： • 使用和依从性 • 易用性和任何给药问题 • 任何胃肠道副作用。

还将在研究开始和结束时完成一份调查问卷，其中将考虑对味道、外观、气味、给药难易程度的看法；如何服用；以及任何其他问题或症状。

将计算规定的药片数量，以提供与其常用蛋白质替​​代品相同数量的蛋白质。

受试者将继续按照 PKU 的常规每周进行手指采血检查。 将使用研究产品时的结果与使用通常的蛋白质替代品时的结果进行比较。

将招募 10 名 PKU 患儿。 确定合适的受试者后，将向受试者或父母/看护人发送一份研究信息表。 如果他们愿意，将邀请他们联系首席营养师，索取有关该研究的更多信息。 每位患者的招募将通过书面知情同意书进行，该同意书将由父母/主要照顾者完成并由首席营养师负责。 如果认为适合他们的理解水平，儿童还将填写一份同意书/同意书并收到一份信息表。