Aceitabilidade e tolerância de um substituto proteico pronto para uso em forma de comprimido para o manejo dietético da fenilcetonúria
XPhe Minis - Pesquisa de Mercado de Aceitabilidade e Tolerância
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
O principal tratamento para crianças com fenilcetonúria (PKU) é uma dieta pobre em proteínas. Parte deste tratamento requer a administração de um substituto de proteína livre de fenilalanina para atender às necessidades básicas de proteína para o crescimento e desenvolvimento normais. Várias marcas de substitutos de proteínas livres de fenilalanina já estão disponíveis em várias formas - líquido, semi-sólido, comprimido. No entanto, a adesão à ingestão de substitutos de proteína continua a ser um desafio. Como uma dieta pobre em proteínas é recomendada para toda a vida, a adesão a longo prazo é uma preocupação crescente. Como resultado, melhorar a escolha em termos de tipo de produto pode ajudar na conformidade. XPhe minis são comprimidos substitutos de proteína sem fenilalanina enriquecidos com vitaminas, minerais e oligoelementos projetados para crianças e adultos com fenilcetonúria. Prevê-se que eles serão uma escolha alternativa adequada para pacientes com PKU, ampliando a variedade de substitutos de proteína que podem escolher para se adequar ao seu estilo de vida e preferências.
Este é um estudo observacional prospectivo de tolerância em 10 crianças com PKU. Os indivíduos que estão atualmente tomando um substituto de proteína de segundo estágio serão recrutados para um teste de 7 dias, tomando os comprimidos substitutos de proteína prontos para uso para avaliar a tolerabilidade e aceitabilidade do produto do estudo. Portanto, os indivíduos substituirão parte ou todo o seu substituto de proteína usual pelo novo produto.
Durante o estudo de 7 dias, os participantes ou cuidadores serão solicitados a preencher um questionário diário com informações sobre: • Uso e adesão • Facilidade de uso e quaisquer problemas com a administração • Quaisquer efeitos colaterais gastrointestinais.
Um questionário também será preenchido no início e no final do estudo, que considerará percepções sobre sabor, aparência, cheiro, facilidade de administração; como é tomado; e quaisquer outros problemas ou sintomas.
A quantidade de comprimidos prescritos será calculada para fornecer a mesma quantidade de proteína que seu substituto proteico usual.
Os indivíduos continuarão a fazer exames de sangue semanais por picada no dedo, como é rotina na PKU. Os resultados durante o uso do produto do estudo serão comparados com os resultados durante o uso de seu substituto proteico usual.
Serão recrutadas 10 crianças com PKU. Quando um sujeito apropriado for identificado, uma folha de informações do estudo será enviada ao sujeito ou aos pais/responsáveis. Eles serão convidados a solicitar mais informações sobre o estudo, se desejarem, entrando em contato com o Nutricionista Principal. O recrutamento de cada paciente será feito por consentimento informado por escrito, que será preenchido pelos pais/responsáveis principais e obtido pelo nutricionista principal. As crianças também preencherão um formulário de assentimento/consentimento e receberão uma folha de informações, se consideradas adequadas ao seu nível de compreensão.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Bernhard Hoffmann, PhD
- Número de telefone: +49 6031 166 72 71
- E-mail: behoffmann@meta.org
Estude backup de contato
- Nome: Yvonne Muecke, PhD
- Número de telefone: +49 6031 166 72 79
- E-mail: yvonne.muecke@metax.org
Locais de estudo
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Wales
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Birmingham, Wales, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PKU ou variante de PKU que requer um substituto de proteína livre de fenilalanina.
- Indivíduos que já estão tomando um substituto de proteína livre de fenilalanina e estão dispostos a experimentar o produto do estudo por 7 dias.
- Crianças a partir de 7 anos.
- Consentimento informado por escrito obtido do cuidador parental.
Critério de exclusão:
- Presença de doença concomitante grave
- Incerteza do nutricionista líder sobre a disposição ou capacidade do paciente em cumprir os requisitos do protocolo
- Participação em quaisquer outros estudos envolvendo produtos experimentais ou comercializados concomitantemente ou dentro de duas semanas antes da entrada no estudo.
- Quaisquer crianças que tenham tomado antibióticos nas 2 semanas anteriores ao estudo.
- Crianças menores de 7 anos de idade.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Conformidade diária
Prazo: 7 dias
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A conformidade com o substituto de proteína atualmente prescrito será avaliada no início do teste de 7 dias.
O uso e a adesão ao produto do estudo serão subsequentemente avaliados diariamente dos dias 1 a 7 usando questionários padronizados, nos quais os pacientes documentam a quantidade consumida do produto do estudo versus as doses prescritas.
Observância
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7 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tolerabilidade emergente do tratamento
Prazo: 7 dias
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Efeitos colaterais gastrointestinais (incluindo diarreia, constipação, inchaço ou distensão abdominal, náuseas, vômitos, arrotos, flatulência ou regurgitação e desconforto ou dor abdominal) serão avaliados diariamente por meio de questionário usando a escala (nenhum hoje, leve, moderado ou grave / realmente problemático).
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7 dias
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Aceitabilidade do paciente
Prazo: 7 dias
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A aceitabilidade (facilidade de uso e palatabilidade) será avaliada por meio de questionário diariamente durante o período do estudo e no final do estudo por meio de questionário.
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7 dias
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Controle metabólico
Prazo: 2 dias
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Manchas de sangue semanais de picada no dedo serão coletadas e analisadas para fenilalanina (micromole por litro) e tirosina (micromole por litro) como é prática clínica usual.
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2 dias
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Incidência de eventos emergentes do produto do estudo.
Prazo: Através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
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Todos os eventos adversos serão registrados ao longo do estudo (como e quando ocorrerem) e após a conclusão do estudo, em média 1 ano.
Como o produto do estudo já está disponível comercialmente, a ocorrência de qualquer evento adverso é improvável.
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Através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- XPheminisCT01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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