Aceptabilidad y tolerancia de un sustituto de proteína listo para usar en forma de tableta para el manejo dietético de la fenilcetonuria

El tratamiento principal para los niños con fenilcetonuria (PKU) es una dieta baja en proteínas. Parte de este tratamiento requiere la administración de un sustituto de proteína libre de fenilalanina para cumplir con los requisitos básicos de proteína para un crecimiento y desarrollo normales. Varias marcas de sustitutos de proteínas libres de fenilalanina ya están disponibles en varias formas: líquido, semisólido, tableta. Sin embargo, el cumplimiento de la toma de sustitutos proteicos sigue siendo un desafío. Dado que se recomienda una dieta baja en proteínas de por vida, el cumplimiento a largo plazo es una preocupación creciente. Como resultado, mejorar la elección en términos de tipo de producto puede ayudar al cumplimiento. XPhe minis son tabletas sustitutas de proteínas sin fenilalanina enriquecidas con vitaminas, minerales y oligoelementos diseñadas para niños y adultos con PKU. Se anticipa que serán una opción alternativa adecuada para los pacientes con PKU, ampliando la variedad de sustitutos proteicos entre los que pueden elegir para adaptarse a su estilo de vida y preferencias.

Este es un estudio de tolerancia observacional prospectivo en 10 niños con PKU. Los sujetos que actualmente toman un sustituto de proteína de segunda etapa serán reclutados para una prueba de 7 días, tomando las tabletas de sustituto de proteína listas para usar para evaluar la tolerabilidad y aceptabilidad del producto del estudio. Por lo tanto, los sujetos reemplazarán parte o la totalidad de su sustituto proteico habitual con el nuevo producto.

Durante los 7 días de prueba, se pedirá a los sujetos o cuidadores que completen un cuestionario diario que registre información sobre: ​​• Uso y cumplimiento • Facilidad de uso y cualquier problema con la administración • Cualquier efecto secundario gastrointestinal.

También se completará un cuestionario al principio y al final del estudio que considerará las percepciones sobre el sabor, la apariencia, el olor, la facilidad de administración, cómo se toma y cualquier otro problema o síntoma.

La cantidad de comprimidos prescritos se calculará para proporcionar la misma cantidad de proteína que su sustituto proteico habitual.

Los sujetos seguirán haciéndose análisis de sangre semanales con punción digital como es habitual en la PKU. Los resultados obtenidos con el producto del estudio se compararán con los obtenidos con su sustituto proteico habitual.

Se reclutarán 10 niños con PKU. Cuando se haya identificado un sujeto apropiado, se enviará una hoja de información del estudio al sujeto oa los padres/cuidadores. Se les invitará a solicitar más información sobre el estudio si lo desean comunicándose con el dietista principal. El reclutamiento de cada paciente se realizará mediante consentimiento informado por escrito, que será completado por los padres/cuidadores principales y tomado por el dietista principal. Los niños también completarán un formulario de asentimiento/consentimiento y recibirán una hoja de información, si se considera apropiado para su nivel de comprensión.