Accettabilità e tolleranza di un sostituto proteico pronto all'uso sotto forma di compresse per la gestione dietetica della fenilchetonuria

Il trattamento principale per i bambini con fenilchetonuria (PKU) è una dieta a basso contenuto proteico. Parte di questo trattamento richiede la somministrazione di un sostituto proteico privo di fenilalanina per soddisfare i fabbisogni proteici di base per una crescita e uno sviluppo normali. Diverse marche di sostituti proteici privi di fenilalanina sono già disponibili in varie forme: liquide, semisolide, compresse. Tuttavia, la conformità con l'assunzione di sostituti proteici continua a rappresentare una sfida. Poiché una dieta a basso contenuto proteico è raccomandata per tutta la vita, la conformità a lungo termine è una preoccupazione crescente. Di conseguenza, migliorare la scelta in termini di tipo di prodotto può favorire la conformità. XPhe minis sono compresse sostitutive proteiche prive di fenilalanina arricchite con vitamine, minerali e oligoelementi progettate per bambini e adulti affetti da PKU. Si prevede che rappresenteranno una scelta alternativa adeguata per i pazienti con PKU, ampliando la varietà di sostituti proteici tra cui scegliere per adattarsi al loro stile di vita e alle loro preferenze.

Questo è uno studio prospettico osservazionale sulla tolleranza in 10 bambini con PKU. I soggetti che stanno attualmente assumendo un sostituto proteico di seconda fase verranno reclutati per una prova di 7 giorni, assumendo le compresse sostitutive proteiche pronte per l'uso per valutare la tollerabilità e l'accettabilità del prodotto in studio. Pertanto, i soggetti sostituiranno parte o tutto il loro solito sostituto proteico con il nuovo prodotto.

Durante i 7 giorni di prova, ai soggetti o agli operatori sanitari verrà chiesto di compilare un questionario quotidiano registrando informazioni su: • Utilizzo e conformità • Facilità d'uso ed eventuali problemi con la somministrazione • Eventuali effetti collaterali gastrointestinali.

All'inizio e alla fine dello studio verrà inoltre compilato un questionario che prenderà in considerazione le percezioni su gusto, aspetto, olfatto, facilità di somministrazione; come viene assunto; e qualsiasi altro problema o sintomo.

La quantità di compresse prescritte sarà calcolata in modo da fornire la stessa quantità di proteine ​​del loro sostituto proteico abituale.

I soggetti continueranno a sottoporsi a esami del sangue settimanali con la puntura del dito come di routine nella PKU. I risultati durante il trattamento con il prodotto in studio verranno confrontati con i risultati con il loro solito sostituto proteico.

Saranno reclutati 10 bambini con PKU. Quando un soggetto appropriato è stato identificato, una scheda informativa sullo studio verrà inviata al soggetto o ai genitori/tutori. Saranno invitati a richiedere ulteriori informazioni sullo studio, se lo desiderano, contattando il capo dietista. Il reclutamento di ciascun paziente avverrà mediante consenso informato scritto, che sarà completato dai genitori/caregiver primari e preso dal dietista capo. I bambini compileranno anche un modulo di assenso/consenso e riceveranno un foglio informativo, se ritenuto appropriato per il loro livello di comprensione.