Přijatelnost a tolerance proteinové náhražky připravené k použití ve formě tablet pro dietní léčbu fenylketonurie
XPhe Minis - Průzkum trhu přijatelnosti a tolerance
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Základní léčbou dětí s fenylketonurií (PKU) je nízkoproteinová dieta. Část této léčby vyžaduje podávání proteinové náhražky bez fenylalaninu, aby byly splněny základní proteinové požadavky pro normální růst a vývoj. Několik značek proteinových náhražek bez fenylalaninu je již k dispozici v různých formách - tekuté, polotuhé, tablety. Nicméně dodržování užívání proteinových náhražek je i nadále výzvou. Vzhledem k tomu, že dieta s nízkým obsahem bílkovin je doporučována po celý život, dlouhodobá kompliance je rostoucím problémem. V důsledku toho může zlepšení výběru, pokud jde o typ produktu, pomoci s dodržováním předpisů. XPhe minis jsou tablety náhrady bílkovin bez fenylalaninu obohacené o vitamíny, minerály a stopové prvky určené pro děti a dospělé s PKU. Očekává se, že budou vhodnou alternativou pro pacienty s PKU, rozšíří škálu proteinových náhražek, ze kterých si mohou vybrat, aby vyhovovaly jejich životnímu stylu a preferencím.
Toto je prospektivní observační studie tolerance u 10 dětí s PKU. Subjekty, které v současné době užívají proteinovou náhražku druhé fáze, budou přijaty do 7denního pokusu, kdy budou užívat tablety proteinové náhražky připravené k použití, aby se vyhodnotila snášenlivost a přijatelnost studovaného produktu. Proto subjekty nahradí některé nebo všechny své obvyklé proteinové náhražky novým produktem.
Během 7denní studie budou subjekty nebo pečovatelé požádáni, aby vyplnili denní dotazník zaznamenávající informace o: • Použití a dodržování předpisů • Snadnosti použití a jakýchkoli problémech s podáváním • Jakékoli gastrointestinální vedlejší účinky.
Na začátku a na konci studie bude také vyplněn dotazník, který posoudí vnímání chuti, vzhledu, vůně, snadnosti podávání, způsob užívání a jakékoli další problémy nebo symptomy.
Množství předepsaných tablet bude vypočítáno tak, aby poskytovalo stejné množství bílkovin jako jejich obvyklá náhrada bílkovin.
Subjekty budou nadále podstupovat týdenní krevní testy z prstu, jak je u PKU běžné. Výsledky při použití studijního produktu budou porovnány s výsledky při použití jejich obvyklé proteinové náhrady.
Bude přijato 10 dětí s PKU. Když byl identifikován vhodný subjekt, bude subjektu nebo rodičům/pečovatelům zaslán informační list o studiu. Budou vyzváni, aby si vyžádali další informace o studii, pokud si to přejí, kontaktováním vedoucího dietologa. Nábor každého pacienta bude probíhat na základě písemného informovaného souhlasu, který vyplní rodiče/primární pečovatelé a převezme ho vedoucí dietolog. Děti také vyplní formulář souhlasu/souhlasu a obdrží informační list, pokud to považují za vhodné pro jejich úroveň porozumění.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Wales
-
Birmingham, Wales, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza PKU nebo varianty PKU vyžadující proteinovou náhradu bez fenylalaninu.
- Subjekty, které již užívají proteinovou náhražku bez fenylalaninu a jsou ochotny vyzkoušet produkt studie po dobu 7 dnů.
- Děti ve věku 7 let a více.
- Písemný informovaný souhlas získaný od pečovatele rodičů.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost závažného souběžného onemocnění
- Nejistota vedoucího dietologa ohledně ochoty nebo schopnosti pacienta splnit požadavky protokolu
- Účast na jakýchkoli jiných studiích zahrnujících hodnocené nebo uváděné na trh souběžně nebo do dvou týdnů před vstupem do studie.
- Všechny děti, které během předchozích 2 týdnů před zahájením studie užívaly antibiotika.
- Děti mladší 7 let.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Každodenní dodržování
Časové okno: 7 dní
|
Compliance s aktuálně předepisovanými proteinovými náhražkami bude posouzena na začátku 7denní studie.
Použití a soulad se studovaným produktem bude následně hodnocen denně od 1. do 7. dne pomocí standardizovaných dotazníků, kde pacienti dokumentují množství spotřebovaného studijního produktu vs. předepsané dávky.
Dodržování
|
7 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčba – naléhavá snášenlivost
Časové okno: 7 dní
|
Gastrointestinální vedlejší účinky (včetně průjmu, zácpy, nadýmání nebo distenze břicha, nauzea, zvracení, říhání, plynatost nebo regurgitace a břišní diskomfort nebo bolest) budou denně hodnoceny pomocí dotazníku pomocí stupnice (dnes žádné, mírné, střední nebo závažné / opravdu problematické).
|
7 dní
|
|
Přijatelnost pacienta
Časové okno: 7 dní
|
Přijatelnost (snadnost použití a chutnost) bude hodnocena pomocí dotazníku denně během období studie a na konci studie pomocí dotazníku.
|
7 dní
|
|
Metabolická kontrola
Časové okno: 2 dny
|
Týdenní rutinní krevní skvrny z prstů budou sbírány a analyzovány na fenylalanin (mikromol na litr) a tyrosin (mikromol na litr), jak je běžnou klinickou praxí.
|
2 dny
|
|
Výskyt mimořádných událostí studijního produktu.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
|
Všechny nežádoucí příhody budou zaznamenávány v průběhu studie (jak a kdy nastanou) a po dokončení studie, v průměru 1 rok.
Vzhledem k tomu, že produkt studie je již komerčně dostupný, výskyt jakýchkoli nežádoucích účinků je nepravděpodobný.
|
Po ukončení studia v průměru 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- XPheminisCT01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .