Acceptabilité et tolérance d'un substitut protéique prêt à l'emploi sous forme de comprimés pour la prise en charge diététique de la phénylcétonurie
XPhe Minis - Étude de marché sur l'acceptabilité et la tolérance
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le traitement principal des enfants atteints de phénylcétonurie (PCU) est un régime pauvre en protéines. Une partie de ce traitement nécessite l'administration d'un substitut protéique sans phénylalanine afin de répondre aux besoins en protéines de base pour une croissance et un développement normaux. Plusieurs marques de substituts protéiques sans phénylalanine sont déjà disponibles sous diverses formes - liquide, semi-solide, comprimé. Cependant, le respect de la prise de substituts protéiques continue d'être un défi. Comme un régime pauvre en protéines est recommandé à vie, l'observance à long terme est une préoccupation croissante. Par conséquent, l'amélioration du choix en termes de type de produit peut contribuer à la conformité. Les XPhe minis sont des comprimés de substituts de protéines sans phénylalanine enrichis en vitamines, minéraux et oligo-éléments destinés aux enfants et adultes atteints de PCU. Il est prévu qu'ils constitueront une alternative de choix appropriée pour les patients atteints de PCU, élargissant la variété de substituts protéiques parmi lesquels ils peuvent choisir afin de s'adapter à leur mode de vie et à leurs préférences.
Il s'agit d'une étude prospective observationnelle de tolérance chez 10 enfants atteints de PCU. Les sujets qui prennent actuellement un substitut protéique de deuxième étape seront recrutés pour un essai de 7 jours, prenant les comprimés de substitut protéique prêts à l'emploi pour évaluer la tolérabilité et l'acceptabilité du produit à l'étude. Par conséquent, les sujets remplaceront tout ou partie de leur substitut protéique habituel par le nouveau produit.
Pendant les 7 jours de l'essai, les sujets ou les soignants seront invités à remplir un questionnaire quotidien enregistrant des informations sur : • L'utilisation et l'observance • La facilité d'utilisation et tout problème d'administration • Tout effet secondaire gastro-intestinal.
Un questionnaire sera également rempli au début et à la fin de l'étude qui tiendra compte des perceptions sur le goût, l'apparence, l'odeur, la facilité d'administration, la façon dont il est pris et tout autre problème ou symptôme.
La quantité de comprimés prescrite sera calculée pour fournir la même quantité de protéines que leur substitut protéique habituel.
Les sujets continueront à subir des tests sanguins hebdomadaires par piqûre au doigt, comme c'est la routine dans la PCU. Les résultats avec le produit à l'étude seront comparés aux résultats avec leur substitut protéique habituel.
10 enfants atteints de PCU seront recrutés. Lorsqu'un sujet approprié a été identifié, une fiche d'information sur l'étude sera envoyée au sujet ou aux parents/tuteurs. Ils seront invités à demander de plus amples informations sur l'étude s'ils le souhaitent en contactant la diététiste principale. Le recrutement de chaque patient se fera par consentement éclairé écrit, qui sera rempli par les parents/soignants principaux et pris par le diététicien principal. Les enfants rempliront également un formulaire d'assentiment/consentement et recevront une fiche d'information, si cela est jugé approprié pour leur niveau de compréhension.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Wales
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Birmingham, Wales, Royaume-Uni, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de PCU ou variante de PCU nécessitant un substitut protéique sans phénylalanine.
- Sujets qui prennent déjà un substitut protéique sans phénylalanine et qui sont prêts à essayer le produit à l'étude pendant 7 jours.
- Enfants âgés de 7 ans et plus.
- Consentement éclairé écrit obtenu du tuteur parental.
Critère d'exclusion:
- Présence d'une maladie concomitante grave
- Incertitude de la diététiste principale quant à la volonté ou à la capacité du patient de se conformer aux exigences du protocole
- Participation à toute autre étude impliquant des produits expérimentaux ou commercialisés simultanément ou dans les deux semaines précédant l'entrée dans l'étude.
- Tout enfant ayant pris des antibiotiques au cours des 2 semaines précédant l'étude.
- Enfants de moins de 7 ans.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Conformité quotidienne
Délai: 7 jours
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La conformité avec le substitut protéique actuellement prescrit sera évaluée au début de l'essai de 7 jours.
L'utilisation et l'observance du produit à l'étude seront ensuite évaluées quotidiennement des jours 1 à 7 à l'aide de questionnaires standardisés, où les patients documentent la quantité de produit à l'étude consommée par rapport aux doses prescrites.
Conformité
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7 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Tolérance en cours de traitement
Délai: 7 jours
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Les effets secondaires gastro-intestinaux (dont diarrhée, constipation, ballonnements ou distension abdominale, nausées, vomissements, rots, flatulences ou régurgitations et inconfort ou douleur abdominale) seront évalués quotidiennement via un questionnaire utilisant l'échelle (aucun aujourd'hui, léger, modéré ou sévère / vraiment gênant).
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7 jours
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Acceptabilité des patients
Délai: 7 jours
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L'acceptabilité (facilité d'utilisation et palatabilité) sera évaluée par questionnaire quotidiennement pendant la période d'étude et à la fin de l'étude par questionnaire.
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7 jours
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Contrôle métabolique
Délai: 2 jours
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Des gouttes de sang de routine hebdomadaires par piqûre au doigt seront collectées et analysées pour la phénylalanine (micromole par litre) et la tyrosine (micromole par litre) comme c'est la pratique clinique habituelle.
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2 jours
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Incidence des événements émergents liés au produit de l'étude.
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études en moyenne 1 an
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Tous les événements indésirables seront enregistrés tout au long de l'étude (au fur et à mesure qu'ils se produisent) et après la fin de l'étude, en moyenne 1 an.
Comme le produit à l'étude est déjà disponible dans le commerce, la survenue d'un événement indésirable est peu probable.
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Jusqu'à l'achèvement des études en moyenne 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- XPheminisCT01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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