Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Akzeptanz und Verträglichkeit eines gebrauchsfertigen Protein-Ersatzes in Tablettenform zur diätetischen Behandlung von Phenylketonurie

1. März 2024 aktualisiert von: metaX Institut fuer Diatetik GmbH

XPhe Minis - Akzeptanz- und Toleranzmarktforschung

Der Zweck dieser prospektiven Beobachtungsstudie ist die Bewertung der Verträglichkeit und Akzeptanz von Phenylalanin-freien Proteinersatztabletten für Kleinkinder mit PKU ab 7 Jahren.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Hauptbehandlung für Kinder mit Phenylketonurie (PKU) ist eine eiweißarme Ernährung. Ein Teil dieser Behandlung erfordert die Verabreichung eines Phenylalanin-freien Protein-Ersatzes, um den grundlegenden Proteinbedarf für ein normales Wachstum und eine normale Entwicklung zu decken. Mehrere Marken von phenylalaninfreien Proteinersatzstoffen sind bereits in verschiedenen Formen erhältlich – flüssig, halbfest, Tablette. Die Compliance mit der Einnahme von Proteinersatzmitteln bleibt jedoch weiterhin eine Herausforderung. Da eine eiweißarme Ernährung lebenslang empfohlen wird, ist die langfristige Einhaltung ein wachsendes Problem. Daher kann eine Verbesserung der Auswahl hinsichtlich des Produkttyps die Einhaltung der Vorschriften unterstützen. XPhe minis sind phenylalaninfreie Proteinersatztabletten angereichert mit Vitaminen, Mineralstoffen und Spurenelementen für Kinder und Erwachsene mit PKU. Es wird erwartet, dass sie eine geeignete Alternative für PKU-Patienten darstellen und die Vielfalt der Proteinersatzstoffe erweitern, aus denen sie wählen können, um sie an ihren Lebensstil und ihre Vorlieben anzupassen.

Dies ist eine prospektive, beobachtende Toleranzstudie bei 10 Kindern mit PKU. Probanden, die derzeit einen Proteinersatz der zweiten Phase einnehmen, werden für eine 7-tägige Studie rekrutiert, in der sie die gebrauchsfertigen Proteinersatztabletten einnehmen, um die Verträglichkeit und Akzeptanz des Studienprodukts zu bewerten. Daher werden die Probanden einige oder alle ihrer üblichen Proteinersatzstoffe durch das neue Produkt ersetzen.

Während der 7-tägigen Testphase werden Probanden oder Betreuer gebeten, täglich einen Fragebogen auszufüllen, in dem Informationen zu folgenden Punkten erfasst werden: • Anwendung und Compliance • Benutzerfreundlichkeit und Probleme bei der Verabreichung • Magen-Darm-Nebenwirkungen.

Zu Beginn und am Ende der Studie wird auch ein Fragebogen ausgefüllt, der Wahrnehmungen zu Geschmack, Aussehen, Geruch, Einfachheit der Verabreichung, Art der Einnahme und anderen Problemen oder Symptomen berücksichtigt.

Die verschriebene Menge an Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Proteinmenge liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.

Bei den Probanden werden weiterhin wöchentliche Fingerabdruck-Bluttests durchgeführt, wie es bei PKU routinemäßig der Fall ist. Die Ergebnisse während der Einnahme des Studienprodukts werden mit den Ergebnissen während der Einnahme ihres üblichen Proteinersatzprodukts verglichen.

10 Kinder mit PKU werden rekrutiert. Wenn ein geeigneter Proband identifiziert wurde, wird ein Studieninformationsblatt an den Probanden oder die Eltern/Betreuer gesendet. Sie werden gebeten, weitere Informationen über die Studie anzufordern, wenn sie dies wünschen, indem sie sich an den leitenden Ernährungsberater wenden. Die Rekrutierung jedes Patienten erfolgt durch eine schriftliche Einverständniserklärung, die von den Eltern/Hauptbetreuern ausgefüllt und vom leitenden Ernährungsberater entgegengenommen wird. Kinder füllen auch ein Zustimmungs-/Zustimmungsformular aus und erhalten ein Informationsblatt, wenn dies ihrem Kenntnisstand angemessen erscheint.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

10 Kinder mit PKU

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer PKU oder PKU-Variante, die einen Phenylalanin-freien Proteinersatz erfordert.
  • Probanden, die bereits einen Phenylalanin-freien Proteinersatz einnehmen und bereit sind, das Studienprodukt 7 Tage lang zu testen.
  • Kinder ab 7 Jahren.
  • Schriftliche Einverständniserklärung der elterlichen Bezugsperson.

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer schweren Begleiterkrankung
  • Die Unsicherheit des führenden Ernährungsberaters über die Bereitschaft oder Fähigkeit des Patienten, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten
  • Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten oder vermarkteten Produkten gleichzeitig oder innerhalb von zwei Wochen vor dem Eintritt in die Studie.
  • Alle Kinder, die in den letzten 2 Wochen vor der Studie Antibiotika eingenommen haben.
  • Kinder unter 7 Jahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tägliche Einhaltung
Zeitfenster: 7 Tage
Die Compliance mit dem derzeit verschriebenen Proteinersatz wird zu Beginn der 7-tägigen Studie bewertet. Die Verwendung und Compliance mit dem Studienprodukt wird anschließend täglich von Tag 1 bis 7 anhand standardisierter Fragebögen bewertet, in denen die Patienten die Menge des konsumierten Studienprodukts im Vergleich zu den verschriebenen Dosen dokumentieren. Beachtung
7 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte Verträglichkeit
Zeitfenster: 7 Tage
Magen-Darm-Nebenwirkungen (einschließlich Durchfall, Verstopfung, Blähungen oder Blähungen, Übelkeit, Erbrechen, Aufstoßen, Blähungen oder Aufstoßen und Bauchbeschwerden oder -schmerzen) werden täglich per Fragebogen anhand der Skala bewertet (heute keine, leicht, mäßig oder schwer / wirklich lästig).
7 Tage
Patientenakzeptanz
Zeitfenster: 7 Tage
Die Akzeptanz (Benutzerfreundlichkeit und Schmackhaftigkeit) wird während des Studienzeitraums täglich per Fragebogen und am Ende der Studie per Fragebogen bewertet.
7 Tage
Stoffwechselkontrolle
Zeitfenster: 2 Tage
Wöchentlich werden routinemäßig Blutproben aus dem Finger gestochen und wie üblich in der klinischen Praxis auf Phenylalanin (Mikromol pro Liter) und Tyrosin (Mikromol pro Liter) analysiert.
2 Tage
Inzidenz von Studienprodukt-bedingten Ereignissen.
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Alle unerwünschten Ereignisse werden während der gesamten Studie (wie und wann sie auftreten) und nach Abschluss der Studie, durchschnittlich 1 Jahr, aufgezeichnet. Da das Studienprodukt bereits im Handel erhältlich ist, ist das Auftreten von unerwünschten Ereignissen unwahrscheinlich.
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es werden keine individuellen Patientendaten mit anderen Forschern geteilt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

3
Abonnieren