- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04375592
Akzeptanz und Verträglichkeit eines gebrauchsfertigen Protein-Ersatzes in Tablettenform zur diätetischen Behandlung von Phenylketonurie
XPhe Minis - Akzeptanz- und Toleranzmarktforschung
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Hauptbehandlung für Kinder mit Phenylketonurie (PKU) ist eine eiweißarme Ernährung. Ein Teil dieser Behandlung erfordert die Verabreichung eines Phenylalanin-freien Protein-Ersatzes, um den grundlegenden Proteinbedarf für ein normales Wachstum und eine normale Entwicklung zu decken. Mehrere Marken von phenylalaninfreien Proteinersatzstoffen sind bereits in verschiedenen Formen erhältlich – flüssig, halbfest, Tablette. Die Compliance mit der Einnahme von Proteinersatzmitteln bleibt jedoch weiterhin eine Herausforderung. Da eine eiweißarme Ernährung lebenslang empfohlen wird, ist die langfristige Einhaltung ein wachsendes Problem. Daher kann eine Verbesserung der Auswahl hinsichtlich des Produkttyps die Einhaltung der Vorschriften unterstützen. XPhe minis sind phenylalaninfreie Proteinersatztabletten angereichert mit Vitaminen, Mineralstoffen und Spurenelementen für Kinder und Erwachsene mit PKU. Es wird erwartet, dass sie eine geeignete Alternative für PKU-Patienten darstellen und die Vielfalt der Proteinersatzstoffe erweitern, aus denen sie wählen können, um sie an ihren Lebensstil und ihre Vorlieben anzupassen.
Dies ist eine prospektive, beobachtende Toleranzstudie bei 10 Kindern mit PKU. Probanden, die derzeit einen Proteinersatz der zweiten Phase einnehmen, werden für eine 7-tägige Studie rekrutiert, in der sie die gebrauchsfertigen Proteinersatztabletten einnehmen, um die Verträglichkeit und Akzeptanz des Studienprodukts zu bewerten. Daher werden die Probanden einige oder alle ihrer üblichen Proteinersatzstoffe durch das neue Produkt ersetzen.
Während der 7-tägigen Testphase werden Probanden oder Betreuer gebeten, täglich einen Fragebogen auszufüllen, in dem Informationen zu folgenden Punkten erfasst werden: • Anwendung und Compliance • Benutzerfreundlichkeit und Probleme bei der Verabreichung • Magen-Darm-Nebenwirkungen.
Zu Beginn und am Ende der Studie wird auch ein Fragebogen ausgefüllt, der Wahrnehmungen zu Geschmack, Aussehen, Geruch, Einfachheit der Verabreichung, Art der Einnahme und anderen Problemen oder Symptomen berücksichtigt.
Die verschriebene Menge an Tabletten wird so berechnet, dass sie die gleiche Proteinmenge liefert wie ihr üblicher Proteinersatz.
Bei den Probanden werden weiterhin wöchentliche Fingerabdruck-Bluttests durchgeführt, wie es bei PKU routinemäßig der Fall ist. Die Ergebnisse während der Einnahme des Studienprodukts werden mit den Ergebnissen während der Einnahme ihres üblichen Proteinersatzprodukts verglichen.
10 Kinder mit PKU werden rekrutiert. Wenn ein geeigneter Proband identifiziert wurde, wird ein Studieninformationsblatt an den Probanden oder die Eltern/Betreuer gesendet. Sie werden gebeten, weitere Informationen über die Studie anzufordern, wenn sie dies wünschen, indem sie sich an den leitenden Ernährungsberater wenden. Die Rekrutierung jedes Patienten erfolgt durch eine schriftliche Einverständniserklärung, die von den Eltern/Hauptbetreuern ausgefüllt und vom leitenden Ernährungsberater entgegengenommen wird. Kinder füllen auch ein Zustimmungs-/Zustimmungsformular aus und erhalten ein Informationsblatt, wenn dies ihrem Kenntnisstand angemessen erscheint.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Bernhard Hoffmann, PhD
- Telefonnummer: +49 6031 166 72 71
- E-Mail: behoffmann@meta.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Yvonne Muecke, PhD
- Telefonnummer: +49 6031 166 72 79
- E-Mail: yvonne.muecke@metax.org
Studienorte
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Wales
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Birmingham, Wales, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
- Birmingham Children´s Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose einer PKU oder PKU-Variante, die einen Phenylalanin-freien Proteinersatz erfordert.
- Probanden, die bereits einen Phenylalanin-freien Proteinersatz einnehmen und bereit sind, das Studienprodukt 7 Tage lang zu testen.
- Kinder ab 7 Jahren.
- Schriftliche Einverständniserklärung der elterlichen Bezugsperson.
Ausschlusskriterien:
- Vorliegen einer schweren Begleiterkrankung
- Die Unsicherheit des führenden Ernährungsberaters über die Bereitschaft oder Fähigkeit des Patienten, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten
- Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten oder vermarkteten Produkten gleichzeitig oder innerhalb von zwei Wochen vor dem Eintritt in die Studie.
- Alle Kinder, die in den letzten 2 Wochen vor der Studie Antibiotika eingenommen haben.
- Kinder unter 7 Jahren.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Tägliche Einhaltung
Zeitfenster: 7 Tage
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Die Compliance mit dem derzeit verschriebenen Proteinersatz wird zu Beginn der 7-tägigen Studie bewertet.
Die Verwendung und Compliance mit dem Studienprodukt wird anschließend täglich von Tag 1 bis 7 anhand standardisierter Fragebögen bewertet, in denen die Patienten die Menge des konsumierten Studienprodukts im Vergleich zu den verschriebenen Dosen dokumentieren.
Beachtung
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7 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Behandlungsbedingte Verträglichkeit
Zeitfenster: 7 Tage
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Magen-Darm-Nebenwirkungen (einschließlich Durchfall, Verstopfung, Blähungen oder Blähungen, Übelkeit, Erbrechen, Aufstoßen, Blähungen oder Aufstoßen und Bauchbeschwerden oder -schmerzen) werden täglich per Fragebogen anhand der Skala bewertet (heute keine, leicht, mäßig oder schwer / wirklich lästig).
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7 Tage
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Patientenakzeptanz
Zeitfenster: 7 Tage
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Die Akzeptanz (Benutzerfreundlichkeit und Schmackhaftigkeit) wird während des Studienzeitraums täglich per Fragebogen und am Ende der Studie per Fragebogen bewertet.
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7 Tage
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Stoffwechselkontrolle
Zeitfenster: 2 Tage
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Wöchentlich werden routinemäßig Blutproben aus dem Finger gestochen und wie üblich in der klinischen Praxis auf Phenylalanin (Mikromol pro Liter) und Tyrosin (Mikromol pro Liter) analysiert.
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2 Tage
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Inzidenz von Studienprodukt-bedingten Ereignissen.
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
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Alle unerwünschten Ereignisse werden während der gesamten Studie (wie und wann sie auftreten) und nach Abschluss der Studie, durchschnittlich 1 Jahr, aufgezeichnet.
Da das Studienprodukt bereits im Handel erhältlich ist, ist das Auftreten von unerwünschten Ereignissen unwahrscheinlich.
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Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Anita MacDonald, Professor, Birmingham Children´s Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Phenylketonurien
Andere Studien-ID-Nummern
- XPheminisCT01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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