Acceptabilitet og tolerance af en brugsklar proteinerstatning i tabletform til diætbehandling af phenylketonuri

Den vigtigste behandling for børn med phenylketonuri (PKU) er en kost med lavt proteinindhold. En del af denne behandling kræver administration af en phenylalanin-fri proteinerstatning for at opfylde grundlæggende proteinbehov for normal vækst og udvikling. Adskillige mærker af phenylalanin-fri proteinerstatninger er allerede tilgængelige i forskellige former - flydende, halvfast, tablet. Men overholdelsen af ​​at tage proteinerstatninger er fortsat en udfordring. Da en diæt med lavt proteinindhold anbefales hele livet, er langsigtet overholdelse en voksende bekymring. Som følge heraf kan en forbedring af valget med hensyn til produkttype hjælpe med overholdelse. XPhe minis er phenylalanin-fri proteinerstatningstabletter beriget med vitaminer, mineraler og sporstoffer designet til børn og voksne med PKU. Det forventes, at de vil være et passende alternativt valg for PKU-patienter, hvilket udvider det udvalg af proteinerstatninger, de kan vælge imellem, for at passe til deres livsstil og præferencer.

Dette er en prospektiv, observationel toleranceundersøgelse i 10 børn med PKU. Forsøgspersoner, der i øjeblikket tager en proteinerstatning i anden fase, vil blive rekrutteret til et 7-dages forsøg, idet de tager de brugsklare proteinerstatningstabletter for at evaluere tolerabiliteten og acceptablen af ​​undersøgelsesproduktet. Derfor vil forsøgspersoner erstatte noget eller hele deres sædvanlige proteinerstatning med det nye produkt.

I løbet af de 7-dages forsøg vil forsøgspersoner eller pårørende blive bedt om at udfylde et dagligt spørgeskema med oplysninger om: • Brug og compliance • Brugervenlighed og eventuelle problemer med administration • Eventuelle gastrointestinale bivirkninger.

Et spørgeskema vil også blive udfyldt i begyndelsen og slutningen af ​​undersøgelsen, som vil overveje opfattelser af smag, udseende, lugt, nem administration, hvordan det tages og eventuelle andre problemer eller symptomer.

Mængden af ​​ordinerede tabletter vil blive beregnet til at give den samme mængde protein som deres sædvanlige proteinerstatning.

Forsøgspersonerne vil fortsat have ugentlige blodprøver med fingerstik, som det er rutine i PKU. Resultaterne, mens de er på undersøgelsesproduktet, vil blive sammenlignet med resultaterne, mens de er på deres sædvanlige proteinerstatning.

Der rekrutteres 10 børn med PKU. Når et passende emne er blevet identificeret, vil et undersøgelsesinformationsark blive sendt til forsøgspersonen eller forældre/plejere. De vil blive inviteret til at anmode om yderligere oplysninger om undersøgelsen, hvis de ønsker det ved at kontakte den ledende diætist. Rekruttering af hver patient vil ske efter skriftligt informeret samtykke, som vil blive udfyldt af forældrene/primære omsorgspersoner og taget af den ledende diætist. Børn vil også udfylde en samtykke-/samtykkeformular og vil modtage et informationsark, hvis det anses for passende for deres forståelsesniveau.